Sicherheit und Wirksamkeit von OMS643762 bei Patienten mit Huntington-Krankheit

Einschlusskriterien:

1. Erteilen Sie freiwillig eine Einverständniserklärung oder lassen Sie einen gesetzlich bevollmächtigten Vertreter (LAR) eine Einverständniserklärung mit Zustimmung des Probanden gemäß den örtlichen Vorschriften und den geltenden Anforderungen des Institution Review Board (IRB) erteilen, bevor Verfahren oder Bewertungen speziell für den alleinigen Zweck der Studie durchgeführt werden (außer dem Montreal Cognitive Assessment (MoCA) zur Beurteilung der Fähigkeit, eine Einwilligung nach Aufklärung zu erteilen). Die Fähigkeit, eine Einwilligung nach Aufklärung zu erteilen, wird durch das MoCA und das Urteil des Prüfarztes wie folgt bestimmt:

   • Probanden mit einer Punktzahl von mindestens 21 im MoCA und nach Einschätzung des Prüfers in der Lage, eine gültige Einverständniserklärung abzugeben, können ihre Einwilligung erteilen.
   • Probanden mit einer Punktzahl von weniger als 21, aber größer oder gleich 18 im MoCA und nach Einschätzung eines Psychologen (unabhängig vom Prüfer) in der Lage, eine gültige Einverständniserklärung abzugeben, können ihre Einwilligung erteilen.
   • Probanden mit einer Punktzahl von weniger als 21, aber größer oder gleich 18 im MoCA, die nach Einschätzung eines psychiatrischen Fachpersonals (unabhängig vom Prüfer) nicht in der Lage sind, eine gültige Einverständniserklärung abzugeben, benötigen eine LAR, um eine Einverständniserklärung abzugeben Zustimmung des Subjekts.
   • Probanden mit einer Punktzahl von weniger als 18 im MoCA erhalten eine LAR, die eine Einverständniserklärung mit Zustimmung des Probanden abgibt.
2. Eine klinische Diagnose der Huntington-Krankheit haben, die entweder durch eine CAG-Wiederholungszahl von mindestens 39 bestätigt wird, oder eine positive Familienanamnese (ein Verwandter ersten Grades mit einer klinischen Diagnose der Huntington-Krankheit), wenn die CAG-Wiederholungszahl nicht bekannt ist.
3. Sind beim Screening-Besuch (Besuch 1) mindestens 18 Jahre alt und höchstens 65 Jahre alt.
4. Sie haben bei Besuch 1 eine UHDRS-Gesamtfunktionskapazität von mindestens 7.
5. Wenn Sie derzeit Antipsychotika einnehmen, müssen Sie vor der Randomisierung mindestens 60 Tage lang eine stabile Therapie eingenommen haben.
6. Sie sprechen fließend Englisch.
7. Wenn Frauen, sind sie entweder a) nicht im gebärfähigen Alter (d. h. chirurgisch sterilisiert oder seit mehr als einem Jahr postmenopausal) oder b) haben einen negativen Schwangerschaftstest und müssen, wenn sie sexuell aktiv sind, zustimmen, während des gesamten Zeitraums eine medizinisch zuverlässige Form der Empfängnisverhütung anzuwenden lernen. Zu den akzeptablen Verhütungsmethoden gehören ein zuverlässiges Intrauterinpessar, hormonelle Verhütungsmittel oder Spermizide in Kombination mit einer Barrieremethode.
8. Wenn Sie männlich sind, müssen Sie entweder a) kein reproduktives Potenzial haben oder b) wenn Sie sexuell aktiv sind, müssen Sie sich bereit erklären, während der gesamten Studie eine medizinisch zuverlässige Form der Empfängnisverhütung anzuwenden. Zu den akzeptablen Methoden der Empfängnisverhütung gehören Spermizide in Kombination mit einer Barrieremethode, oder die Partnerin der Probanden ist bereit, medizinisch akzeptable Methoden der Empfängnisverhütung anzuwenden.
9. Sie müssen über normale klinische Labortestergebnisse und EKG-Ergebnisse oder Ergebnisse mit geringfügigen Abweichungen verfügen, die vom Prüfer nicht als klinisch signifikant angesehen werden.

Ausschlusskriterien:

1. Sie haben eine Vorgeschichte oder das Vorliegen erheblicher kardiovaskulärer, respiratorischer, hepatischer, renaler, gastrointestinaler, endokriner oder neurologischer Störungen außer der Huntington-Krankheit, die nach Ansicht des Prüfarztes das Risiko des Studienmedikaments erhöhen oder die Interpretation der Studienmaße verfälschen können.
2. Nach Meinung des Untersuchers an einer instabilen oder schweren Depression leiden.
3. Sie haben Alkohol- oder Drogenmissbrauch oder -abhängigkeit gemäß der Definition im Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, 4. Auflage, Textrevision.
4. Sie haben innerhalb von 60 Tagen vor Besuch 1 eine Behandlung mit einem Prüfpräparat oder -gerät erhalten.
5. Sind schwanger oder stillen.
6. Serum-Alanin-Transaminase oder Aspartat-Transaminase haben, die beim Screening mehr als das Zweifache der Obergrenze des Normalwerts betragen.
7. Hämoglobin, Anzahl weißer Blutkörperchen, absolute Neutrophilenzahl oder Thrombozytenzahl liegen beim Screening außerhalb des normalen Bereichs.
8. Sie sind ein Mitarbeiter von Omeros, ein Prüfer oder Studienmitarbeiter oder deren unmittelbares Familienmitglied.