Безопасность и эффективность OMS643762 у субъектов с болезнью Гентингтона

Критерии включения:

1. Добровольно предоставить информированное согласие или получить информированное согласие от законного представителя (LAR) с согласия субъекта в соответствии с местным законодательством и руководящими требованиями Наблюдательного совета учреждения (IRB) перед любыми процедурами или оценками, выполненными специально для единственной цели исследования. (кроме Монреальской когнитивной оценки (MoCA) для оценки способности дать информированное согласие). Способность дать информированное согласие будет определяться решением МСА и следователя в соответствии со следующим:

   • Субъекты с баллами больше или равными 21 по MoCA и, по мнению исследователя, способны дать действительное информированное согласие, могут дать согласие.
   • Субъекты с оценкой менее 21, но выше или равной 18 по MoCA и, по мнению специалиста в области психического здоровья (независимо от исследователя), способны дать действительное информированное согласие, могут дать согласие.
   • Субъектам с оценкой менее 21, но больше или равной 18 по шкале MoCA, которые не способны дать действительное информированное согласие, по мнению специалиста в области психического здоровья (независимого от исследователя), потребуется LAR для предоставления информированного согласия с согласие субъекта.
   • Субъекты с баллами менее 18 по MoCA должны будут получить информированное согласие LAR с согласия субъекта.
2. Иметь клинический диагноз БХ, подтвержденный либо числом CAG-повторов, равным или превышающим 39, либо положительным семейным анамнезом (родственник первой степени родства с клиническим диагнозом БХ), если число CAG-повторов неизвестно.
3. Возраст больше или равен 18 и меньше или равен 65 годам на скрининговом визите (посещение 1).
4. Иметь общую функциональную емкость UHDRS больше или равную 7 на визите 1.
5. Если в настоящее время вы принимаете антипсихотические препараты, они находились на стабильном режиме в течение как минимум 60 дней до рандомизации.
6. Свободно владеют английским языком.
7. Если женщина, либо а) не обладает детородным потенциалом (т. е. хирургически стерилизована или находится в постменопаузе более 1 года), либо б) имеет отрицательный тест на беременность и, если ведет активную половую жизнь, должна согласиться на использование надежной с медицинской точки зрения формы контрацепции на протяжении всего периода беременности. изучать. Приемлемые методы контрацепции включают надежную внутриматочную спираль, гормональную контрацепцию или спермициды в сочетании с барьерным методом.
8. Если мужчина, то они либо а) не обладают репродуктивным потенциалом, либо б) если ведут активную половую жизнь, должны согласиться на использование надежной с медицинской точки зрения формы контрацепции на протяжении всего исследования. Приемлемые методы контроля над рождаемостью включают спермициды в сочетании с барьерным методом, или партнерша субъекта желает использовать приемлемые с медицинской точки зрения методы контроля над рождаемостью.
9. Иметь нормальные результаты клинико-лабораторных анализов и ЭКГ или результаты с незначительными отклонениями, которые не расцениваются исследователем как клинически значимые.

Критерий исключения:

1. Наличие в анамнезе или наличие значительных сердечно-сосудистых, респираторных, печеночных, почечных, желудочно-кишечных, эндокринных или неврологических расстройств, отличных от ГБ, которые, по мнению исследователя, повышают риск применения исследуемого препарата или могут затруднить интерпретацию показателей исследования.
2. Имеют нестабильную или тяжелую депрессию, по мнению исследователя.
3. Злоупотребление алкоголем или наркотиками или зависимость, как это определено в Диагностическом и статистическом руководстве по психическим расстройствам, 4-е издание, редакция текста.
4. Получили лечение исследуемым препаратом или устройством в течение 60 дней до визита 1.
5. Беременны или кормите грудью.
6. Наличие в сыворотке аланинтрансаминазы или аспартатаминотрансферазы более чем в два раза выше верхней границы нормы при скрининге.
7. Гемоглобин, количество лейкоцитов, абсолютное количество нейтрофилов или количество тромбоцитов вне нормального диапазона при скрининге.
8. Являетесь сотрудником Omeros, следователем, сотрудником исследовательской группы или их ближайшим родственником.