Glycosade v. UCCS v dietním managementu jaterního GSD (Glyde)
Srovnání Glycosade® a tepelně neupraveného kukuřičného škrobu (UCCS) pro dietní léčbu onemocnění jaterního ukládání glykogenu (GSD)
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
„Glyde“ je prospektivní, randomizovaná, dvojitě zaslepená, zkřížená studie k porovnání účinků dvou různých škrobů používaných při dietním řízení GSD.
Do studie bude přijato 64 pacientů ze šesti center ve Velké Británii, USA, Francii a Nizozemsku. Plánovaná doba trvání na jednoho účastníka je 2 roky.
Účastníci budou náhodně rozděleni do dvou stejně velkých skupin:
Rameno A – první příjem glykosády, následovaný UCCS o 1–6 týdnů později Rameno B – příjem UCCS podaný jako první, následovaný glykosádou o 1–6 týdnů později.
Cílem této studie je zjistit, zda Glycosade® zlepšuje výsledky u pacientů s GSD ve srovnání s terapií UCCS srovnáním trvání normálních hladin krevního cukru, laktátu a ketonů u pacientů s jaterním GSD (typy I, III, VI a IX) po ekvivalentní příjem UCCS a Glycosade®.
První část se skládá ze dvou (zaslepených) 12hodinových zátěžových testů škrobu aplikovaných náhodně během období maximálně 6 týdnů. Účastníci budou náhodně vybráni tak, aby dostávali buď UCCS nebo Glycosade® pro období počáteční intervence, kteří přešli na jiný přípravek pro druhé období intervence (část 1).
Druhá část (nezaslepená) je 24měsíční otevřené sledování, kdy účastníci budou pokračovat na produktu, který lékař a pacient považují za nejvhodnější.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Clamart, Francie, 92140 Cedex
- Hôpital Antoine Béclère
-
-
-
-
-
Groningen, Holandsko, 9700RB
- Universitair Medisch Centrum Groningen
-
-
-
-
-
London, Spojené království
- Evelina Children's Hospital
-
London, Spojené království
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
-
Greater London
-
London, Greater London, Spojené království, WC1N 3BG
- National Hospital For Neurology and Neurosurgery
-
-
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Spojené státy, 06106
- Connecticut Children's Medical Center
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnostikováno buď analýzou genetických mutací, nebo enzymologickou studií (to zahrnuje pacienty pouze s jednou mutací, ale kteří mají také podpůrnou enzymologii odpovídající danému stavu). U těch, u kterých není mutační analýza dokončena, to bude hodnoceno během studie.
- Věk 2 roky nebo starší (5 let nebo starší v USA)
- Založeno na plném příjmu nevařeného kukuřičného škrobu po dobu nejméně 6 měsíců
Kritéria vyloučení:
- Ženy, které jsou těhotné nebo kojící na začátku studie nebo plánují otěhotnět během studie, budou vyloučeny.
- děti mladší 2 let
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Crossover Assignment
- Maskování: Trojnásobný
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Aktivní komparátor: Glykosáda
Účastníci budou náhodně vybráni tak, aby dostali léčebnou potravinu Glycosade jako škrobovou náplň s maximální dávkou 100 g.
Glykosáda se užívá v jedné dávce.
|
dvojitě slepý randomizovaný crossover 2 škrobů - glykosády a UCCS
|
|
Komparátor placeba: Kukuřičný škrob nevařený
Účastníci budou náhodně vybráni tak, aby dostali nevařený kukuřičný škrob jako škrobovou náplň s maximální dávkou 100 g.
Nevařený kukuřičný škrob se užívá jako jedna dávka.
|
dvojitě slepý randomizovaný crossover 2 škrobů - glykosády a UCCS
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Posoudit, zda Glycosade® povede ke zlepšení hladin glukózy, laktátu a ketonů v krvi u větší skupiny pacientů s GSD I, III, VI a IX, měřeno podle trvání normální hladiny glukózy v krvi nebo prevence ketózy
Časové okno: 24 hodin
|
24 hodin
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
1. Oblast inzulinu pod křivkou během diety pomocí UCCS ve srovnání s dietou pomocí Glycosade®.
Časové okno: 24 hodin
|
24 hodin
|
|
2. Plocha pod křivkou v laktátu, BOHB, během diety pomocí UCCS ve srovnání s dietou pomocí Glycosade®.
Časové okno: 24 hodin
|
24 hodin
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Helen Mundy, MRCP MRCPCH, Guys and St Thomas NHS Foundation Trust
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhadovaný)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- MCTW-GLY-03/14-18
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .