Glycosade przeciwko UCCS w postępowaniu dietetycznym w wątrobie GSD (Glyde)
Porównanie Glycosade® i niegotowanej skrobi kukurydzianej (UCCS) w postępowaniu dietetycznym w chorobach spichrzeniowych glikogenu w wątrobie (GSD)
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
„Glyde” jest prospektywnym, randomizowanym, podwójnie ślepym badaniem krzyżowym, mającym na celu porównanie wpływu dwóch różnych rodzajów skrobi stosowanych w leczeniu dietetycznym GSD.
Do badania zostanie włączonych 64 pacjentów z sześciu ośrodków w Wielkiej Brytanii, USA, Francji i Holandii. Planowany czas trwania na uczestnika to 2 lata.
Uczestnicy zostaną losowo podzieleni na dwie równej wielkości grupy:
Ramię A – najpierw podano glikozadę, a następnie UCCS 1-6 tygodni później Ramię B – najpierw podano UCCS, a następnie 1-6 tygodni później glikozadę.
Celem tego badania jest ustalenie, czy Glycosade® poprawia wyniki u pacjentów z GSD w porównaniu z terapią UCCS poprzez porównanie czasu utrzymywania się prawidłowych poziomów cukru we krwi, mleczanów i ciał ketonowych u pacjentów z GSD w wątrobie (typ I, III, VI i IX) po równoważne spożycie UCCS i Glycosade®.
Pierwsza część składa się z dwóch (zaślepionych) 12-godzinnych testów obciążenia skrobią, przeprowadzanych losowo w ciągu maksymalnie 6 tygodni. Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej UCCS lub Glycosade® w początkowym okresie interwencji, z przejściem na inny produkt w drugim okresie interwencji (część 1).
Druga część (niezaślepiona) to 24-miesięczna otwarta obserwacja, podczas której uczestnik będzie kontynuował stosowanie produktu uznanego przez klinicystę i pacjenta za najbardziej odpowiedni.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Clamart, Francja, 92140 Cedex
- Hôpital Antoine Béclère
-
-
-
-
-
Groningen, Holandia, 9700RB
- Universitair Medisch Centrum Groningen
-
-
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06106
- Connecticut Children's Medical Center
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo
- Evelina Children's Hospital
-
London, Zjednoczone Królestwo
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
-
Greater London
-
London, Greater London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3BG
- National Hospital For Neurology and Neurosurgery
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Zdiagnozowano na podstawie analizy mutacji genetycznych lub badania enzymologicznego (dotyczy to pacjentów z tylko pojedynczą mutacją, ale u których również występuje wspomagająca enzymologia zgodna z chorobą). W przypadku osób, u których analiza mutacji nie została zakończona, zostanie to ocenione podczas badania.
- Wiek 2 lata lub starszy (5 lat lub starszy w USA)
- Założona na pełnym spożyciu niegotowanej terapii skrobią kukurydzianą przez co najmniej 6 miesięcy
Kryteria wyłączenia:
- Kobiety, które są w ciąży lub karmią piersią na początku badania lub planują zajść w ciążę podczas badania, zostaną wykluczone.
- dzieci poniżej 2 roku życia
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
- Maskowanie: Potroić
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Aktywny komparator: Glikozada
Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do otrzymywania medycznej żywności Glycosade w postaci ładunku skrobi o maksymalnej dawce 100 g.
Glikozadę należy przyjmować w jednej dawce.
|
podwójnie ślepa randomizowana krzyżówka 2 skrobi - glikozady i UCCS
|
|
Komparator placebo: Niegotowana skrobia kukurydziana
Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej niegotowaną skrobię kukurydzianą jako ładunek skrobi o maksymalnej dawce 100 g.
Niegotowana skrobia kukurydziana do spożycia w jednej dawce.
|
podwójnie ślepa randomizowana krzyżówka 2 skrobi - glikozady i UCCS
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Aby ocenić, czy Glycosade® spowoduje poprawę poziomu glukozy, mleczanu i ciał ketonowych we krwi w większej grupie pacjentów z GSD I, III, VI i IX, mierzoną na podstawie czasu trwania prawidłowego poziomu glukozy we krwi lub zapobiegania ketozie
Ramy czasowe: 24 godziny
|
24 godziny
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
1. Powierzchnia insuliny pod krzywą podczas diety z UCCS w porównaniu z dietą z Glycosade®.
Ramy czasowe: 24 godziny
|
24 godziny
|
|
2. Pole pod krzywą dla mleczanu, BOHB, podczas diety z UCCS w porównaniu z dietą z Glycosade®.
Ramy czasowe: 24 godziny
|
24 godziny
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Helen Mundy, MRCP MRCPCH, Guys and St Thomas NHS Foundation Trust
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Szacowany)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- MCTW-GLY-03/14-18
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .