Glicosada v UCCS no manejo dietético da GSD hepática (Glyde)
Uma comparação entre Glycosade® e amido de milho não cozido (UCCS) para o manejo dietético de doenças hepáticas de armazenamento de glicogênio (GSD)
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
'Glyde' é um estudo prospectivo, randomizado, duplo-cego, cruzado para comparar os efeitos de dois amidos diferentes usados no manejo dietético da GSD.
O estudo recrutará 64 pacientes de seis centros no Reino Unido, EUA, França e Holanda. A duração prevista por participante é de 2 anos.
Os participantes serão randomizados em dois grupos de tamanhos iguais:
Braço A- Ingestão de glicosada dada primeiro, seguida de UCCS 1-6 semanas depois Braço B- Ingestão de UCCS dada primeiro, seguida de Glicosada 1-6 semanas depois.
O objetivo deste estudo é estabelecer se o Glycosade® melhora os resultados para pacientes com GSD em comparação com a terapia UCCS, comparando a duração dos níveis normais de açúcar no sangue, lactato e cetona de pacientes com GSD hepático (tipos I, III, VI e IX) após ingestões equivalentes de UCCS e Glycosade®.
A primeira parte consiste em dois (cegos) testes de carga de amido de 12 horas administrados aleatoriamente em um período máximo de 6 semanas. Os participantes serão randomizados para receber UCCS ou Glycosade® no período de intervenção inicial, passando para o outro produto no segundo período de intervenção (parte 1).
A segunda parte (não cega) é um acompanhamento aberto de 24 meses em que o participante continuará com o produto considerado mais adequado pelo clínico e pelo paciente.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Connecticut
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Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
- Connecticut Children's Medical Center
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Clamart, França, 92140 Cedex
- Hôpital Antoine Béclère
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Groningen, Holanda, 9700RB
- Universitair Medisch Centrum Groningen
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London, Reino Unido
- Evelina Children's Hospital
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London, Reino Unido
- Great Ormond Street Hospital for Children
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Greater London
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London, Greater London, Reino Unido, WC1N 3BG
- National Hospital For Neurology and Neurosurgery
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnosticado por análise de mutação genética ou estudo enzimológico (isso inclui pacientes com apenas uma única mutação, mas que também têm enzimologia de suporte consistente com a condição). Para aqueles cuja análise de mutação não foi concluída, isso será avaliado durante o estudo.
- 2 anos ou mais (5 anos ou mais nos EUA)
- Estabelecido na ingestão total de terapia de amido de milho não cozido por pelo menos 6 meses
Critério de exclusão:
- Mulheres grávidas ou amamentando no início do estudo ou planejando engravidar durante o estudo serão excluídas.
- crianças com menos de 2 anos de idade
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Comparador Ativo: Glicosada
Os participantes serão randomizados para receber o alimento medicinal Glycosade como uma carga de amido com uma dose máxima de 100g.
Glicosada para ser tomado como uma dose.
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cruzamento randomizado duplo-cego de 2 amidos - glicosada e UCCS
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Comparador de Placebo: Amido de milho não cozido
Os participantes serão randomizados para receber amido de milho cru como uma carga de amido com uma dose máxima de 100g.
Amido de milho não cozido para ser tomado como uma dose.
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cruzamento randomizado duplo-cego de 2 amidos - glicosada e UCCS
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Para avaliar se Glycosade® resultará em níveis de glicose, lactato e cetona melhorados em um grupo maior de pacientes com GSD I, III, VI e IX, conforme medido pela duração dos níveis normais de glicose no sangue ou prevenção de cetose
Prazo: 24 horas
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24 horas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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1. A área de insulina sob a curva durante o manejo dietético com UCCS em comparação com o manejo dietético com Glycosade®.
Prazo: 24 horas
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24 horas
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2. A área sob a curva em lactato, BOHB, durante o manejo dietético com UCCS em comparação com o manejo dietético com Glycosade®.
Prazo: 24 horas
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24 horas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Helen Mundy, MRCP MRCPCH, Guys and St Thomas NHS Foundation Trust
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimado)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- MCTW-GLY-03/14-18
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
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