Farmakokinetická studie Lipo-PGE1 pro prevenci VOD po HSCT
Venookluzivní onemocnění (VOD) po transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT) zůstává hlavní komplikací. VOD se vyskytuje u 11–31 % dětských HSCT a mortalita dosahuje až 50 %.
Gluckman et al. uvedl, že prostaglandin E1 (PGE1) zabraňuje a zmírňuje závažnost VOD. Lipo-PGE1 je přenašeč PGE1, který je lepší v koncentraci PGE1 a působí po delší dobu. Vzhledem k prodloužené době účinku má lipo-PGE1 srovnatelné účinky při 1/4~1/8 dávky PGE1. Empiricky pediatrická HSCT centra přijímají lipo-PGE1 v dávce 1 mcg/kg/den (0,042 mcg/kg/hod), což je 1/7 dávky doporučené Gluckmanem et al. Tato prospektivní studie bude zkoumat koncentraci lipo-PGE1 s preventivním lipo-PGE1 s empirickou dávkou (1 mcg/kg/den).
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Primární cíl: Vyhodnotit farmakokinetiku lipo-PGE1. Sekundární cíl: Zhodnotit vztah mezi koncentrací lipo-PGE1 a výskytem VOD, závažností.
Kritéria pro zařazení
Pacienti podstupující HSCT s vysokým rizikem VOD, kteří nemohou užívat nízké dávky heparinu.
- vysoké riziko VOD: předchozí radioterapie, abnormalita jaterních funkcí, děti, přípravný režim včetně busulfanu nebo ozáření celého těla
- kontraindikace heparinu: nízký počet krevních destiček, sklon ke krvácení, alergie
- Pacienti (nebo jeden z rodičů, pokud jsou pacienti mladší 19 let) by měli podepsat informovaný souhlas.
Kritéria vyloučení
- Pacient se srdečním selháním.
- Pacient s krvácením (intrakraniální krvácení, krvácení do gastrointestinálního traktu, hemoptýza).
- Anamnéza hypersenzitivní reakce jako šoku na lipo-PGE1.
- Psychiatrická porucha, která by vylučovala compliance.
- Pokud lékař rozhodne, že existuje stav nevhodný pro klinickou studii.
Typ studie
Zápis (Očekávaný)
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Chongno-gu
-
Seoul, Chongno-gu, Korejská republika
- Seoul National University Hospital
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
Pacienti podstupující HSCT s vysokým rizikem VOD, kteří nemohou užívat nízké dávky heparinu.
- vysoké riziko VOD: předchozí radioterapie, abnormalita jaterních funkcí, děti, přípravný režim včetně busulfanu nebo ozáření celého těla
- kontraindikace heparinu: nízký počet krevních destiček, sklon ke krvácení, alergie
- Pacienti (nebo jeden z rodičů, pokud jsou pacienti mladší 19 let) by měli podepsat informovaný souhlas.
Kritéria vyloučení:
- Pacient se srdečním selháním.
- Pacient s krvácením (intrakraniální krvácení, krvácení do gastrointestinálního traktu, hemoptýza).
- Anamnéza hypersenzitivní reakce jako šoku na lipo-PGE1.
- Psychiatrická porucha, která by vylučovala compliance.
- Pokud lékař rozhodne, že existuje stav nevhodný pro klinickou studii.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: léčebné rameno s lipoprostaglandinem E1
|
Odběr krve před podáním (základní hodnota), mezi 1 hodinou a 72 hodinami od podání (plató 1), 72 hodin po přihojení (plató 2), kdy lékař určí odběr krve z důvodu změny změny funkce ledvin/jater (volitelně 1 ), 72 hodin od změny změny koncentrace lipoprostaglandinu E1 (volitelně 2)
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
farmakokinetika lipo-PGE1 (úroveň Lipo-PGE1 (B, P1, P2, O1, O2))
Časové okno: základní linie (před dávkou), 1 až 72 hodin od zahájení kontinuální infuze lipo-PGE1
|
Hladina léku Lipo-PGE1 v časových bodech (B, P1, P2, O1, O2)
|
základní linie (před dávkou), 1 až 72 hodin od zahájení kontinuální infuze lipo-PGE1
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Výskyt VOD po transplantaci
Časové okno: do 3 měsíců po transplantaci
|
kumulativní incidence VOD do 3 měsíců po transplantaci
|
do 3 měsíců po transplantaci
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Hyoung Jin Kang, MD, PhD, Seoul National University College of Medicine
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Očekávaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další identifikační čísla studie
- SNUCH-HSCT-lipoPGE1
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .