Studio farmacocinetico di Lipo-PGE1 per la prevenzione della VOD dopo HSCT
La malattia veno-occlusiva (VOD) dopo il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) rimane la principale complicanza. La VOD si verifica nell'11-31% dei trapianti di trapianto pediatrici e la mortalità arriva fino al 50%.
Gluckman et al. hanno riportato che la prostaglandina E1 (PGE1) previene e allevia la gravità della VOD. Lipo-PGE1 è un trasportatore di PGE1, che è superiore nella concentrazione di PGE1 e agisce per un tempo prolungato. A causa del tempo effettivo prolungato, la lipo-PGE1 agisce con effetti comparabili di 1/4~1/8 della dose di PGE1. Empiricamente, i centri trapianti pediatrici adottano la lipo-PGE1 alla dose di 1 mcg/kg/giorno (0,042 mcg/kg/h), che è 1/7 della dose raccomandata da Gluckman, et al. Questo studio prospettico esaminerà la concentrazione di lipo-PGE1 con lipo-PGE1 preventiva con dose empirica (1 mcg/kg/die).
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Obiettivo primario: valutare la farmacocinetica di lipo-PGE1. Obiettivo secondario: valutare la relazione tra la concentrazione di lipo-PGE1 e l'insorgenza di VOD, gravità.
Criterio di inclusione
Pazienti sottoposti a trapianto ad alto rischio di VOD che non possono usare eparina a basso dosaggio.
- alto rischio di VOD: precedente radioterapia, anormalità della funzionalità epatica, bambini, regime di condizionamento comprendente busulfan o irradiazione corporea totale
- controindicazione dell'eparina: basso numero di piastrine, tendenza al sanguinamento, allergia
- I pazienti (o uno dei genitori se i pazienti di età < 19 anni) devono firmare il consenso informato.
Criteri di esclusione
- Paziente con scompenso cardiaco.
- Paziente con sanguinamento (emorragia intracranica, sanguinamento del tratto gastrointestinale, emottisi).
- Storia di reazione di ipersensibilità come shock a lipo-PGE1.
- Disturbo psichiatrico che precluderebbe la compliance.
- Se il medico decide che esiste una condizione impropria per lo studio clinico.
Tipo di studio
Iscrizione (Anticipato)
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
Chongno-gu
-
Seoul, Chongno-gu, Corea, Repubblica di
- Seoul National University Hospital
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
Pazienti sottoposti a trapianto ad alto rischio di VOD che non possono usare eparina a basso dosaggio.
- alto rischio di VOD: precedente radioterapia, anormalità della funzionalità epatica, bambini, regime di condizionamento comprendente busulfan o irradiazione corporea totale
- controindicazione dell'eparina: basso numero di piastrine, tendenza al sanguinamento, allergia
- I pazienti (o uno dei genitori se i pazienti di età < 19 anni) devono firmare il consenso informato.
Criteri di esclusione:
- Paziente con scompenso cardiaco.
- Paziente con sanguinamento (emorragia intracranica, sanguinamento del tratto gastrointestinale, emottisi).
- Storia di reazione di ipersensibilità come shock a lipo-PGE1.
- Disturbo psichiatrico che precluderebbe la compliance.
- Se il medico decide che esiste una condizione impropria per lo studio clinico.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: braccio di trattamento lipoprostaglandina E1
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Prelievo di sangue prima della somministrazione (basale), tra 1 ora e 72 ore dalla somministrazione (plateau 1), 72 ore dopo l'attecchimento (plateau 2), quando il medico decide di eseguire il prelievo di sangue a causa del cambiamento della funzione renale/epatica (facoltativo 1 ), 72 ore dal cambio di cambio di concentrazione di lipoprostaglandina E1 (facoltativo 2)
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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farmacocinetica della lipo-PGE1 (livello di Lipo-PGE1 (B, P1, P2, O1, O2))
Lasso di tempo: basale (pre-dose), da 1 a 72 ore dall'inizio dell'infusione continua di lipo-PGE1
|
Livello del farmaco Lipo-PGE1 nei punti temporali (B, P1, P2, O1, O2)
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basale (pre-dose), da 1 a 72 ore dall'inizio dell'infusione continua di lipo-PGE1
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Incidenza di VOD dopo il trapianto
Lasso di tempo: fino a 3 mesi dopo il trapianto
|
incidenza cumulativa di VOD fino a 3 mesi dopo il trapianto
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fino a 3 mesi dopo il trapianto
|
Collaboratori e investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: Hyoung Jin Kang, MD, PhD, Seoul National University College of Medicine
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Anticipato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Altri numeri di identificazione dello studio
- SNUCH-HSCT-lipoPGE1
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