Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

WILSTIM - DBS (WILson STIMulation - Hluboká mozková stimulace) (WILSTIM DBS)

20. srpna 2025 aktualizováno: Hospices Civils de Lyon

HLUBOKÁ MOZKOVÁ STIMULACE PRO TĚŽKOU DYSTONII SPOJENOU S WILSONOVOU NEMOCOU. Prospektivní multicentrická metaanalýza studií Nof1

Dystonie u Wilsonovy choroby představuje hlavní problém. Přetrvávání deaktivujících motorických příznaků navzdory lékařské léčbě ospravedlňuje provedení studie o hluboké mozkové stimulaci (DBS) u Wilsonovy choroby (WD). U bradykinetických pacientů lze subtalamické jádro (STN) považovat za lepší cíl než globus pallidus (GPi). U pacientů s hyperkinetickou dystonií bude jako cíl DBS zvolen vnitřní globus pallidus (GPi).

Vyšetřovatelé předpokládají, že STN DBS zlepší pacienty s Wilsonovou chorobou, kteří jsou navzdory lékům chelatujícím měď stále postiženi těžkou dystonií a akinezií (více či méně spojenou s jinými poruchami hybnosti).

Primárním cílem výzkumníků je prokázat účinnost STN/GPi DBS na dystonii spojenou s Wilsonovou chorobou.

Sekundární cíle:

  • Vyhodnotit vliv STN/GPi DBS na další pohybové poruchy (třes, parkinsonismus, chorea) pozorované u Wilsonovy choroby.
  • Popsat kognitivní stav pacientů a zhodnotit důsledky STN/GPi DBS na kognitivní a behaviorální aspekty onemocnění.
  • Vyhodnotit důsledky stimulace na řeč a polykání.
  • Vyhodnotit sociální dopad STN/GPi DBS u Wilsonovy choroby.
  • Vyhodnotit bezpečnost STN/GPi DBS ve specifickém kontextu Wilsonovy choroby.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

4 periody stimulace zapnuto a vypnuto, sekvence randomizována v den 0.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

5

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Lyon, Francie
        • Hospices Civils de Lyon
      • Paris, Francie
        • Hôpital Lariboisière
      • Paris, Francie
        • Hôpital Fondation Adolphe de Rothschild Paris

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 60 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk > 18 a < 60 let.
  • Těžká neurologická forma Wilsonovy choroby s dominující dystonií a akineticko-rigidním syndromem se i přes optimalizovanou léčbu stabilizovala minimálně na 6 měsíců.
  • Důležité postižení způsobené abnormálními pohyby (Rankinovo skóre = 2 až 4).
  • Absence demence (MMS > 24 a BREF > 15).
  • Stabilní psychiatrický stav a absence těžké deprese (BDI <28).
  • Pojištění sociálního zabezpečení.
  • Podpis informovaného souhlasu. (podpis zákonného zástupce u chráněných subjektů)

Kritéria vyloučení:

  • Těžká hepatopatie s poruchami koagulace (počet krevních destiček < 100 G/l; INR > 1,5; deficit V faktoru; nízká hladina fibrinogenu < 1 g/dl; zvýšená hladina degradačních produktů fibrinu; nízká hladina antitrombinu).
  • Pacienti po transplantaci jater < 2 roky
  • Pacienti v režimu imunosupresivních léků a kortikoidů.
  • Účast na dalším biomedicínském výzkumu zahrnujícím jakékoli léky.
  • Těžká a nekontrolovaná psychóza nebo deprese.
  • Velká atrofie na MRI mozku, která by mohla představovat problém pro implantaci elektrod.
  • Nekróza STN/GPi na MRI mozku.
  • Ženy, které jsou těhotné nebo kojící.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Stimulace "zapnuta"
Hluboká mozková stimulace je "zapnutá"
Přístroj: Medtronic, Activa® PC "zapnuto"
Falešný srovnávač: Stimulace "vypnutá"
Hluboká mozková stimulace je "vypnutá"
Přístroj: Medtronic, Activa® PC "vypnuto"

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna v pohybové poruše hodnocená kanadským měřítkem výkonu a spokojenosti v zaměstnání (COPM).
Časové okno: 21 měsíců
Účinnost bude hodnocena změnou skóre výkonu a spokojenosti COPM po každém 4měsíčním období zapnutí a vypnutí stimulace pomocí zaslepených hodnocení. COPM je standardizované měřítko výsledku široce používané v ergoterapii. Tento nástroj může usnadnit identifikaci funkčních obtíží a individualizovaných priorit pro intervenci, které nelze zachytit jinými standardizovanými stupnicemi.
21 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Jiná pohybová porucha bude hodnocena snížením skóre Burke-Fahn-Marsden (BFM) dystonie.
Časové okno: 21 měsíců
Snížení skóre škály Burke-Fahn-Marsden (BFM) dystonie se hodnotí po každém 4měsíčním období zapnutí a vypnutí stimulace pomocí zaslepeného video vyhodnocení. Tato stupnice je standardem pro hodnocení dystonie a Parkinsonovy choroby.
21 měsíců
Změna u jiné poruchy hybnosti hodnocená škálou klinického globálního dojmu (CGI).
Časové okno: 21 měsíců
21 měsíců
Změna u jiných pohybových poruch hodnocená podle Unified Wilson Disease Rate Scale (UWDRS)
Časové okno: 21 měsíců
UWDRS se skládá ze 3 částí, včetně: vědomí, historického přehledu založeného na Barthelově škále a neurologického vyšetření.
21 měsíců
Kognitivní hodnocení pomocí Mini Mental Status Examination (MMSE)
Časové okno: Prohlídka (2 dny)
MMSE je krátký 30bodový dotazníkový test běžně používaný ke screeningu demence.
Prohlídka (2 dny)
Kognitivní vyhodnocení pomocí Frontal Assessment Battery (FAB)
Časové okno: Prohlídka (2 dny)
FAB je krátký nástroj používaný k hodnocení dysexekutivních symptomů.
Prohlídka (2 dny)
Kognitivní hodnocení pomocí BDI-II (Beck Depression Inventory)
Časové okno: Prohlídka (2 dny)
BDI-II je inventář s vlastním hlášením pro měření závažnosti deprese.
Prohlídka (2 dny)
Kognitivní hodnocení pomocí testů podobnosti a maticového uvažování z Wechslerovy škály inteligence dospělých (WAIS-IV)
Časové okno: Návštěva před operací (2 dny)
Test podobností měří konkrétní, funkční a abstraktní tvorbu pojmů. Test maticového uvažování měří neverbální analytické uvažování.
Návštěva před operací (2 dny)
Kognitivní hodnocení pomocí testu MCST (Modified Card Sorting Test)
Časové okno: Návštěva před operací (2 dny)
MCST hodnotí řešení problémů a schopnost posunout kognitivní strategie v reakci na měnící se podmínky prostředí.
Návštěva před operací (2 dny)
Kognitivní hodnocení pomocí testu tvorby stop (TMT)
Časové okno: Návštěva před operací (2 dny)
TMT hodnotí rychlost vizuomotoru a schopnosti přepínání úkolů.
Návštěva před operací (2 dny)
Kognitivní hodnocení pomocí úlohy fonematické verbální plynulosti
Časové okno: Návštěva před operací (2 dny)
Úloha fonematické verbální plynulosti hodnotí generování vnitřní odpovědi.
Návštěva před operací (2 dny)
Kognitivní vyhodnocení pomocí 16-ti položkového testu volného a cued reminiscence (RL/RI 16-items)
Časové okno: Návštěva před operací (2 dny)
Test RL/RI 16 položek posuzuje epizodickou paměť a zejména schopnosti získávat informace z paměti.
Návštěva před operací (2 dny)
Změna v kognitivním výsledku hodnocená Úkoly testu výkonu pozornosti (TAP)
Časové okno: 21 měsíců
TAP je normalizovaná počítačová baterie pro hodnocení pozornosti a výkonných schopností.
21 měsíců
Změna v behaviorálním a neuropsychiatrickém výsledku hodnocená „Inventaire du Syndrome Dysexécutif Comportemental“ (ISDC)
Časové okno: 21 měsíců
ISDC hodnotí behaviorální dysexekutivní symptomy.
21 měsíců
Změna v behaviorálních a neuropsychiatrických výsledcích hodnocená pomocí stručné psychiatrické hodnotící škály s kotvou (BPRS-E(A))
Časové okno: 21 měsíců
BPRS-E(A) se široce používá k měření psychiatrických symptomů a neobvyklého chování.
21 měsíců
Změna ve výsledku dysartrie a deglutace hodnocená spontánní řečí a čtením
Časové okno: 21 měsíců
21 měsíců
Změna ve výsledku dysartrie a deglutace hodnocená „Batterie d'Evaluation de la Dysarthrie“ ​​(BECD)
Časové okno: 21 měsíců
Toto skóre BECD poskytuje celkové hodnocení závažnosti dysartrie.
21 měsíců
Změna ve výsledku dysartrie a deglutace hodnocená pomocí Voice Handicap Index (VHI)
Časové okno: 21 měsíců
VHI je dotazník ke kvantifikaci funkčních, fyzických a emocionálních dopadů poruchy hlasu na kvalitu života pacienta.
21 měsíců
Změna ve výsledku dysartrie a deglutace hodnocená maximální dobou fonace
Časové okno: 21 měsíců
21 měsíců
Změna ve výsledku dysartrie a deglutace hodnocená škálou GRBAS (stupeň, drsnost, dýchání, astenie, napětí)
Časové okno: 21 měsíců
Sluchově-percepční metoda hodnocení chrapotu je stupnice GRBAS Japonské společnosti pro logopedii a foniatrii, která chrapot hodnotí.
21 měsíců
Změna ve výsledku dysartrie a deglutace hodnocená indexem deglutačního handicapu (DHI)
Časové okno: 21 měsíců
Dotazník DHI se skládá z prohlášení o aspektech souvisejících s deglutací v každodenním životě. Dělí se do tří domén: fyzická (S) (symptomy související s polykáním), funkční (F) (výživové a respirační důsledky) a emocionální (E) (psychosociální důsledky).
21 měsíců
Změna ve výsledku dysartrie a deglutace hodnocená časovaným testem polykací kapacity
Časové okno: 21 měsíců
21 měsíců
Změna v sociálním výsledku hodnocená Zarit Burden Inventory (ZBI)
Časové okno: 21 měsíců
ZBI je oblíbené samohlášení pečovatelů, které používá mnoho stárnoucích agentur.
21 měsíců
Tolerance hluboké mozkové stimulace: výskyt závažných nežádoucích účinků
Časové okno: 23 měsíců
Klinické vyšetření zaměřené konkrétně na vitální funkce.
23 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Hospices Civils de Lyon

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Stéphane THOBOIS, MD, Hospices Civils de Lyon

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. ledna 2016

Primární dokončení (Aktuální)

20. července 2022

Dokončení studie (Aktuální)

20. července 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. září 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. září 2015

První zveřejněno (Odhadovaný)

17. září 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. srpna 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. srpna 2025

Naposledy ověřeno

1. června 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 69HCL14_0448
  • IDRCB (Jiný identifikátor: 2025-A02589-40)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit