Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

WILSTIM - DBS (WILson STIMulation - Stimolazione cerebrale profonda) (WILSTIM DBS)

20 agosto 2025 aggiornato da: Hospices Civils de Lyon

STIMOLAZIONE CEREBRALE PROFONDA PER DISTONIA GRAVE ASSOCIATA ALLA MALATTIA DI WILSON. Una meta-analisi multicentrica prospettica delle prove Nof1

La distonia nella malattia di Wilson rappresenta un problema importante. La persistenza di sintomi motori disabilitanti nonostante i trattamenti medici giustifica la conduzione di uno studio sulla stimolazione cerebrale profonda (DBS) nella malattia di Wilson (WD). Per i pazienti bradicinetici, il nucleo subtalamico (STN) potrebbe essere considerato un bersaglio migliore rispetto al globo pallido (GPi). Per i pazienti con distonia ipercinetica, il globo pallido interno (GPi) sarà scelto come bersaglio della DBS.

I ricercatori ipotizzano che STN DBS migliorerà i pazienti con malattia di Wilson, che, nonostante i farmaci chelanti del rame, sono ancora compromessi da grave distonia e acinesia (più o meno associata ad altri disturbi del movimento).

L'obiettivo primario dei ricercatori è dimostrare l'efficacia della DBS STN/GPi sulla distonia associata alla malattia di Wilson.

Obiettivi secondari:

  • Valutare l'impatto della DBS STN/GPi su altri disturbi del movimento (tremore, parkinsonismo, corea) osservati nella malattia di Wilson.
  • Descrivere lo stato cognitivo dei pazienti e valutare le conseguenze della DBS STN/GPi sugli aspetti cognitivi e comportamentali della malattia.
  • Valutare le conseguenze della stimolazione sulla parola e sulla deglutizione.
  • Valutare l'impatto sociale della DBS STN/GPi nella malattia di Wilson.
  • Valutare la sicurezza della DBS STN/GPi nel contesto specifico della malattia di Wilson.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

4 periodi di stimolazione on e off, sequenza randomizzata al giorno 0.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

5

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Lyon, Francia
        • Hospices Civils de Lyon
      • Paris, Francia
        • Hôpital Lariboisière
      • Paris, Francia
        • Hôpital Fondation Adolphe de Rothschild Paris

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 60 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età > 18 e < 60 anni.
  • Forma neurologica grave della malattia di Wilson con distonia predominante e sindrome acinetico-rigida, nonostante il trattamento ottimizzato stabilizzato per almeno 6 mesi.
  • Importante disabilità dovuta a movimenti anomali (Punteggio Rankin=da 2 a 4).
  • Assenza di demenza (MMS > 24 e BREF > 15).
  • Stato psichiatrico stabile e assenza di depressione grave (BDI <28).
  • Copertura previdenziale.
  • Firma del consenso informato. (firma del tutore legale per i soggetti sottoposti a tutela)

Criteri di esclusione:

  • Epatopatia grave con disturbi della coagulazione (conta piastrinica < 100 G/l; INR > 1,5; deficit del fattore V; basso livello di fibrinogeno < 1g/dL; aumento dei prodotti di degradazione della fibrina; basso livello di antitrombina).
  • Pazienti trapiantati di fegato < 2 anni
  • Pazienti in regime di farmaci immunosoppressori e corticoidi.
  • Partecipazione ad un'altra ricerca biomedica che coinvolga qualsiasi farmaco.
  • Psicosi grave e incontrollata o depressione.
  • Maggiore atrofia alla risonanza magnetica cerebrale che potrebbe rappresentare un problema per l'impianto degli elettrocateteri.
  • Necrosi del STN/GPi alla risonanza magnetica cerebrale.
  • Soggetti di sesso femminile in gravidanza o in allattamento.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Stimolazione "accesa"
La stimolazione cerebrale profonda è "attiva"
Dispositivo: Medtronic, Activa® PC "acceso"
Comparatore fittizio: Stimolazione "off"
La stimolazione cerebrale profonda è "spenta"
Dispositivo: Medtronic, Activa® PC "spento"

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento nel disturbo del movimento valutato dai punteggi di performance e soddisfazione della Canadian Occupational Performance Measure (COPM).
Lasso di tempo: 21 mesi
L'efficacia sarà valutata in base alla variazione delle prestazioni COPM e dei punteggi di soddisfazione dopo ogni periodo di 4 mesi di attivazione e disattivazione della stimolazione, utilizzando valutazioni in cieco. La COPM è una misura di esito standardizzata ampiamente utilizzata nella terapia occupazionale. Questo strumento può facilitare l'identificazione delle difficoltà funzionali e delle priorità di intervento specifiche per soggetto individualizzate, che potrebbero non essere rilevate con altre scale standardizzate.
21 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Altri disturbi del movimento saranno valutati dalla riduzione del punteggio della scala distonia di Burke-Fahn-Marsden (BFM)
Lasso di tempo: 21 mesi
La riduzione del punteggio della scala della distonia di Burke-Fahn-Marsden (BFM) viene valutata dopo ogni periodo di 4 mesi di attivazione e disattivazione della stimolazione, utilizzando valutazioni video in cieco. Questa scala è lo standard di valutazione della distonia e del Parkinson.
21 mesi
Cambiamento in altri disturbi del movimento valutati dalla scala CGI (Clinical Global Impression).
Lasso di tempo: 21 mesi
21 mesi
Cambiamento in altri disturbi del movimento valutati dalla Unified Wilson Disease Rate Scale (UWDRS)
Lasso di tempo: 21 mesi
L'UWDRS è composto da 3 sezioni, tra cui: coscienza, una revisione storica basata sulla scala Barthel e un esame neurologico.
21 mesi
Valutazione cognitiva mediante il Mini Mental Status Examination (MMSE)
Lasso di tempo: Visita di screening (2 giorni)
L'MMSE è un breve questionario di 30 punti comunemente usato per lo screening della demenza.
Visita di screening (2 giorni)
Valutazione cognitiva utilizzando la batteria di valutazione frontale (FAB)
Lasso di tempo: Visita di screening (2 giorni)
Il FAB è un breve strumento utilizzato per valutare i sintomi disesecutivi.
Visita di screening (2 giorni)
Valutazione cognitiva utilizzando il BDI-II (Beck Depression Inventory)
Lasso di tempo: Visita di screening (2 giorni)
Il BDI-II è un inventario self-report per misurare la gravità della depressione.
Visita di screening (2 giorni)
Valutazione cognitiva utilizzando le somiglianze e i test di ragionamento a matrice della Wechsler Adult Intelligence Scale (WAIS-IV)
Lasso di tempo: Visita preoperatoria (2 giorni)
Il test delle somiglianze misura la formazione di concetti concreti, funzionali e astratti. Il test del ragionamento a matrice misura il ragionamento analitico non verbale.
Visita preoperatoria (2 giorni)
Valutazione cognitiva mediante il Modified Card Sorting Test (MCST)
Lasso di tempo: Visita preoperatoria (2 giorni)
L'MCST valuta la risoluzione dei problemi e la capacità di modificare le strategie cognitive in risposta alle mutevoli contingenze ambientali.
Visita preoperatoria (2 giorni)
Valutazione cognitiva utilizzando il Trail Making Test (TMT)
Lasso di tempo: Visita preoperatoria (2 giorni)
Il TMT valuta la velocità visuo-motoria e le capacità di cambio di attività.
Visita preoperatoria (2 giorni)
Valutazione cognitiva utilizzando il compito di fluenza verbale fonemica
Lasso di tempo: Visita preoperatoria (2 giorni)
Il compito di fluenza verbale fonemica valuta la generazione di risposte intrinseche.
Visita preoperatoria (2 giorni)
Valutazione cognitiva utilizzando il test di richiamo libero e guidato a 16 elementi (RL/RI 16 elementi)
Lasso di tempo: Visita preoperatoria (2 giorni)
Il test RL/RI 16-item valuta la memoria episodica e soprattutto le capacità di recuperare informazioni dalla memoria.
Visita preoperatoria (2 giorni)
Variazione dell'esito cognitivo valutato dai Compiti del test di Prestazione Attenzionale (TAP)
Lasso di tempo: 21 mesi
Il TAP è una batteria normalizzata computerizzata per valutare le capacità attentive ed esecutive.
21 mesi
Cambiamento degli esiti comportamentali e neuropsichiatrici valutati dall'"Inventaire du Syndrome Dysexécutif Comportemental" (ISDC)
Lasso di tempo: 21 mesi
L'ISDC valuta i sintomi comportamentali disesecutivi.
21 mesi
Cambiamento nell'esito comportamentale e neuropsichiatrico valutato dalla Brief Psychiatric Rating Scale con ancoraggio (BPRS-E(A))
Lasso di tempo: 21 mesi
Il BPRS-E(A) è ampiamente utilizzato per misurare i sintomi psichiatrici e il comportamento insolito.
21 mesi
Variazione dell'esito della disartria e della deglutizione valutata dal linguaggio spontaneo e dalla lettura
Lasso di tempo: 21 mesi
21 mesi
Variazione dell'esito della disartria e della deglutizione valutata dalla "Batterie d'Evaluation de la Dysarthrie" (BECD)
Lasso di tempo: 21 mesi
Questo punteggio BECD fornisce una valutazione globale della gravità della disartria.
21 mesi
Variazione dell'esito della disartria e della deglutizione valutata dal Voice Handicap Index (VHI)
Lasso di tempo: 21 mesi
Il VHI è un questionario per quantificare gli impatti funzionali, fisici ed emotivi di un disturbo della voce sulla qualità della vita di un paziente.
21 mesi
Variazione dell'esito della disartria e della deglutizione valutata dal tempo massimo di fonazione
Lasso di tempo: 21 mesi
21 mesi
Variazione dell'esito della disartria e della deglutizione valutata dalla scala GRBAS (Grade, Roughness, Breathiness, Asthenia, Strain)
Lasso di tempo: 21 mesi
Il metodo di valutazione uditivo-percettivo per la raucedine è la scala GRBAS della Japan Society of Logopedics and Phoniatria, che valuta la raucedine.
21 mesi
Variazione dell'esito della disartria e della deglutizione valutata dal Deglutition Handicap Index (DHI)
Lasso di tempo: 21 mesi
Il questionario DHI è composto da affermazioni sugli aspetti legati alla deglutizione nella vita quotidiana. È suddiviso in tre domini: fisico (S) (sintomi legati alla deglutizione), funzionale (F) (conseguenze nutrizionali e respiratorie) ed emotivo (E) (conseguenze psicosociali).
21 mesi
Variazione dell'esito della disartria e della deglutizione valutata dal test a tempo della capacità di deglutizione
Lasso di tempo: 21 mesi
21 mesi
Cambiamento del risultato sociale valutato dallo Zarit Burden Inventory (ZBI)
Lasso di tempo: 21 mesi
Lo ZBI è una popolare misura di autovalutazione del caregiver utilizzata da molte agenzie per l'invecchiamento.
21 mesi
Tolleranza alla stimolazione cerebrale profonda: occorrenza di eventi avversi gravi
Lasso di tempo: 23 mesi
Esame clinico incentrato specificamente sui segni vitali.
23 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Hospices Civils de Lyon

Investigatori

  • Investigatore principale: Stéphane THOBOIS, MD, Hospices Civils de Lyon

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 gennaio 2016

Completamento primario (Effettivo)

20 luglio 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

20 luglio 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 settembre 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 settembre 2015

Primo Inserito (Stimato)

17 settembre 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 agosto 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 agosto 2025

Ultimo verificato

1 giugno 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 69HCL14_0448
  • IDRCB (Altro identificatore: 2025-A02589-40)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Sottoscrivi