Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

WILSTIM - DBS (WILson STIMulation - Deep Brain Stimulation) (WILSTIM DBS)

keskiviikko 20. elokuuta 2025 päivittänyt: Hospices Civils de Lyon

SYVÄ AIVOSTIMULAATIO WILSONIN TAUTEEN LIITTYVÄN VAKAVAAN DYSTONIAAN. Nof1-kokeiden tuleva monikeskus-meta-analyysi

Dystonia Wilsonin taudissa on tärkeä ongelma. Pysyvien motoristen oireiden jatkuminen lääketieteellisistä hoidoista huolimatta oikeuttaa tutkimuksen tekemisen syväaivostimulaatiosta (DBS) Wilsonin taudissa (WD). Bradykineettisille potilaille subtalamista tumaa (STN) voitaisiin pitää parempana kohteena kuin globus pallidus (GPi). Hyperkineettistä dystoniaa sairastaville potilaille DBS:n kohteeksi valitaan sisäinen globus pallidus (GPi).

Tutkijat olettavat, että STN DBS parantaa Wilsonin tautia sairastavia potilaita, jotka kuparin kelaattoreista huolimatta kärsivät edelleen vakavasta dystoniasta ja akinesiasta (joita liittyy enemmän tai vähemmän muihin liikehäiriöihin).

Tutkijoiden ensisijaisena tavoitteena on osoittaa STN/GPi DBS:n tehokkuus Wilsonin tautiin liittyvään dystoniaan.

Toissijaiset tavoitteet:

  • Arvioida STN/GPi DBS:n vaikutusta muihin Wilsonin taudissa havaittuihin liikehäiriöihin (vapina, parkinsonismi, korea).
  • Kuvailla potilaiden kognitiivista tilaa ja arvioida STN/GPi DBS:n vaikutuksia taudin kognitio- ja käyttäytymisnäkökohtiin.
  • Arvioida stimulaation vaikutuksia puheeseen ja nielemiseen.
  • STN/GPi DBS:n sosiaalisen vaikutuksen arviointi Wilsonin taudissa.
  • STN/GPi DBS:n turvallisuuden arvioiminen Wilsonin taudin erityisessä kontekstissa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

4 stimulaatiojaksoa päälle ja pois, sekvenssi satunnaistettu päivänä 0.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

5

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Lyon, Ranska
        • Hospices Civils de Lyon
      • Paris, Ranska
        • Hôpital Lariboisière
      • Paris, Ranska
        • Hôpital Fondation Adolphe de Rothschild Paris

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 60 vuotta (Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ikä > 18 ja < 60 vuotta.
  • Wilsonin taudin vaikea neurologinen muoto, jossa vallitsee dystonia ja akineetis-jäykkä oireyhtymä, huolimatta optimoidusta hoidosta, joka vakiintui vähintään 6 kuukaudeksi.
  • Epänormaaleista liikkeistä johtuva tärkeä vamma (Rankin-pisteet = 2-4).
  • Dementian puuttuminen (MMS > 24 ja BREF > 15).
  • Vakaa psykiatrinen tila ja vakavan masennuksen puuttuminen (BDI <28).
  • Sosiaaliturva.
  • Tietoon perustuvan suostumuksen allekirjoitus. (suojattujen kohteiden laillisen huoltajan allekirjoitus)

Poissulkemiskriteerit:

  • Vaikea hepatopatia, johon liittyy hyytymishäiriöitä (verihiutalemäärä < 100 G/l; INR > 1,5; V-tekijävaje; alhainen fibrinogeenitaso < 1g/dl; fibriinin hajoamistuotteiden lisääntyminen; alhainen antitrombiinitaso).
  • Maksansiirtopotilaat < 2 vuotta
  • Potilaat, jotka saavat immunosuppressiivisia lääkkeitä ja kortikoidihoitoa.
  • Osallistuminen toiseen biolääketieteelliseen tutkimukseen, johon liittyy mitä tahansa lääkkeitä.
  • Vaikea ja hallitsematon psykoosi tai masennus.
  • Merkittävä surkastuminen aivojen MRI:ssä, joka voi olla ongelma johtimien istutuksessa.
  • STN/GPi:n nekroosi aivojen MRI:ssä.
  • Naishenkilöt, jotka ovat raskaana tai imettävät.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Stimulaatio "päällä"
Syvä aivojen stimulaatio on "päällä"
Laite: Medtronic, Activa® PC "päällä"
Huijausvertailija: Stimulaatio "pois päältä"
Syvä aivojen stimulaatio on "pois päältä"
Laite: Medtronic, Activa® PC "pois päältä"

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Liikehäiriön muutos, joka on arvioitu Canadian Occupational Performance Measure (COPM) -suorituskyky- ja tyytyväisyyspisteillä
Aikaikkuna: 21 kuukautta
Tehoa arvioidaan COPM-suorituskyvyn ja tyytyväisyyspisteiden muutoksella jokaisen 4 kuukauden stimulaation päälle ja pois päältä kytkemisen jälkeen käyttämällä sokkoarviointia. COPM on standardoitu tulosmittaus, jota käytetään laajalti toimintaterapiassa. Tämä työkalu voi helpottaa toiminnallisten vaikeuksien ja yksilöllisten aihekohtaisten interventioprioriteettien tunnistamista, joita ei ehkä voida ottaa huomioon muilla standardoiduilla asteikoilla.
21 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muut liikehäiriöt arvioidaan Burke-Fahn-Marsdenin (BFM) dystonia-asteikon pistemäärän pienentämisellä.
Aikaikkuna: 21 kuukautta
Burke-Fahn-Marsdenin (BFM) dystonia-asteikon pistemäärän väheneminen arvioidaan jokaisen 4 kuukauden stimulaation päälle ja pois päältä käyttämällä sokkovideoarviointia. Tämä asteikko on dystonian ja Parkinsonin arvioinnin standardi.
21 kuukautta
Muutos muissa liikehäiriöissä arvioituna kliinisen globaalin vaikutelman (CGI) asteikolla
Aikaikkuna: 21 kuukautta
21 kuukautta
Muutos muissa liikehäiriöissä arvioituna Unified Wilson Disease Rate Scale (UWDRS) -asteikolla
Aikaikkuna: 21 kuukautta
UWDRS koostuu 3 osasta, mukaan lukien: tajunta, historiallinen katsaus Barthelin asteikolla ja neurologinen tutkimus.
21 kuukautta
Kognitiivinen arviointi käyttämällä Mini Mental Status Examination -tutkimusta (MMSE)
Aikaikkuna: Seulontakäynti (2 päivää)
MMSE on lyhyt 30 pisteen kyselytutkimus, jota käytetään yleisesti dementian seulomiseen.
Seulontakäynti (2 päivää)
Kognitiivinen arviointi Frontal Assessment Battery (FAB) -akun avulla
Aikaikkuna: Seulontakäynti (2 päivää)
FAB on lyhyt työkalu, jota käytetään dysexecutive-oireiden arvioimiseen.
Seulontakäynti (2 päivää)
Kognitiivinen arviointi käyttämällä BDI-II:ta (Beck Depression Inventory)
Aikaikkuna: Seulontakäynti (2 päivää)
BDI-II on itseraportoiva luettelo masennuksen vakavuuden mittaamiseksi.
Seulontakäynti (2 päivää)
Kognitiivinen arviointi käyttämällä yhtäläisyyksiä ja matriisipäättelytestejä Wechsler Adult Intelligence Scale -asteikosta (WAIS-IV)
Aikaikkuna: Leikkauskäynti (2 päivää)
Yhtäläisyyksien testi mittaa konkreettista, toiminnallista ja abstraktia käsitteen muodostumista. Matriisipäättelyn testi mittaa ei-verbaalista analyyttistä päättelyä.
Leikkauskäynti (2 päivää)
Kognitiivinen arviointi modifioidun kortin lajittelutestin (MCST) avulla
Aikaikkuna: Leikkauskäynti (2 päivää)
MCST arvioi ongelmanratkaisukykyä ja kykyä muuttaa kognitiivisia strategioita vastauksena muuttuviin ympäristöolosuhteisiin.
Leikkauskäynti (2 päivää)
Kognitiivinen arviointi Trail Making Test (TMT) -testillä
Aikaikkuna: Leikkauskäynti (2 päivää)
TMT arvioi visuomotorisen nopeuden ja tehtävänvaihtokyvyn.
Leikkauskäynti (2 päivää)
Kognitiivinen arviointi käyttämällä foneemista verbaalista sujuvuustehtävää
Aikaikkuna: Leikkauskäynti (2 päivää)
Foneeminen verbaalinen sujuvuustehtävä arvioi sisäisen vasteen muodostumista.
Leikkauskäynti (2 päivää)
Kognitiivinen arviointi käyttämällä 16 kohdan vapaata ja vihjattua palautumistestiä (RL/RI 16-kohdetta)
Aikaikkuna: Leikkauskäynti (2 päivää)
RL/RI 16 kohteen testi arvioi episodista muistia ja erityisesti kykyä hakea tietoa muistista.
Leikkauskäynti (2 päivää)
Kognitiivisen tuloksen muutos, joka on arvioitu TAP-testin Tasks of Attentional Performance -testillä
Aikaikkuna: 21 kuukautta
TAP on normalisoitu tietokoneistettu akku, joka arvioi huomio- ja toimeenpanokykyjä.
21 kuukautta
"Inventaire du Syndrome Dysexécutif Comportemental" (ISDC) arvioi käyttäytymis- ja neuropsykiatristen tulosten muutoksen.
Aikaikkuna: 21 kuukautta
ISDC arvioi käyttäytymishäiriön oireita.
21 kuukautta
Muutos käyttäytymis- ja neuropsykiatrisissa lopputuloksissa, jotka on arvioitu lyhyellä psykiatrinen arviointiasteikolla ankkurilla (BPRS-E(A))
Aikaikkuna: 21 kuukautta
BPRS-E(A):ta käytetään laajalti psykiatristen oireiden ja epätavallisen käyttäytymisen mittaamiseen.
21 kuukautta
Muutos dysartriassa ja deglutiaatiossa spontaanin puheen ja lukemisen perusteella arvioituna
Aikaikkuna: 21 kuukautta
21 kuukautta
"Batterie d'Evaluation de la Dysarthrien" (BECD) arvioima muutos dysartriassa ja deglutiaatiossa
Aikaikkuna: 21 kuukautta
Tämä BECD-pistemäärä antaa maailmanlaajuisen arvion dysartriasta.
21 kuukautta
Muutos dysartriassa ja deglutiaatiossa äänivammaindeksillä (VHI) arvioituna
Aikaikkuna: 21 kuukautta
VHI on kyselylomake, jolla mitataan äänihäiriön toiminnallisia, fyysisiä ja emotionaalisia vaikutuksia potilaan elämänlaatuun.
21 kuukautta
Muutos dysartriassa ja deglutaatiotuloksessa arvioituna enimmäisfonaatioajalla
Aikaikkuna: 21 kuukautta
21 kuukautta
Muutos dysartriassa ja deglutiaatiossa arvioituna GRBAS-asteikolla (Grade, Roughness, Breathness, Asthenia, Strain)
Aikaikkuna: 21 kuukautta
Kuulo-perseptuaalinen käheyden arviointimenetelmä on Japan Society of Logopedics and Foniatrics -järjestön GRBAS-asteikko, joka arvioi käheyttä.
21 kuukautta
Muutos dysartriassa ja deglutiaatiossa mitattuna Deglutition Handicap Indexin (DHI) avulla
Aikaikkuna: 21 kuukautta
DHI-kyselylomake koostuu lausunnoista, jotka koskevat deglutiaatioon liittyviä näkökohtia jokapäiväisessä elämässä. Se on jaettu kolmeen alaan: fyysinen (S) (nielemiseen liittyvät oireet), toiminnallinen (F) (ravitsemus- ja hengityselinten seuraukset) ja emotionaalinen (E) (psykososiaaliset seuraukset).
21 kuukautta
Muutos dysartriassa ja deglutiaatiossa arvioituna ajoitetulla nielemiskyvyn testillä
Aikaikkuna: 21 kuukautta
21 kuukautta
Zarit Burden Inventory (ZBI) arvioi sosiaalisen tuloksen muutosta
Aikaikkuna: 21 kuukautta
ZBI on suosittu omaishoitajien itseraportointimenetelmä, jota monet ikääntyvät virastot käyttävät.
21 kuukautta
Syvän aivostimulaation sietokyky: vakavien haittatapahtumien esiintyminen
Aikaikkuna: 23 kuukautta
Erityisesti elintoimintoihin keskittyvä kliininen tutkimus.
23 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Hospices Civils de Lyon

Tutkijat

  • Päätutkija: Stéphane THOBOIS, MD, Hospices Civils de Lyon

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 1. tammikuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 20. heinäkuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 20. heinäkuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 11. syyskuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 16. syyskuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Torstai 17. syyskuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 22. elokuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 20. elokuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. kesäkuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 69HCL14_0448
  • IDRCB (Muu tunniste: 2025-A02589-40)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa