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WILSTIM - DBS (WILson STIMulation - Estimulação Cerebral Profunda) (WILSTIM DBS)

14 de junho de 2023 atualizado por: Hospices Civils de Lyon

ESTIMULAÇÃO CEREBRAL PROFUNDA PARA DISTONIA GRAVE ASSOCIADA À DOENÇA DE WILSON. Uma meta-análise multicêntrica prospectiva dos estudos Nof1

A distonia na doença de Wilson representa um grande problema. A persistência de sintomas motores incapacitantes apesar dos tratamentos médicos justifica a realização de um estudo sobre estimulação cerebral profunda (DBS) na doença de Wilson (WD). Para pacientes bradicinéticos, o núcleo subtalâmico (STN) pode ser considerado um alvo melhor do que o globo pálido (GPi). Para pacientes com distonia hipercinética, o globo pálido interno (GPi) será escolhido como alvo de DBS.

Os investigadores levantam a hipótese de que o STN DBS melhorará os pacientes com doença de Wilson, que, apesar dos medicamentos quelantes de cobre, ainda sofrem de distonia e acinesia graves (mais ou menos associadas a outros distúrbios do movimento).

O objetivo primário dos investigadores é demonstrar a eficácia do STN/GPi DBS na distonia associada à doença de Wilson.

Objetivos secundários:

  • Avaliar o impacto do STN/GPi DBS em outros distúrbios do movimento (tremor, parkinsonismo, coreia) observados na doença de Wilson.
  • Descrever o estado cognitivo dos pacientes e avaliar as consequências da STN/GPi DBS na cognição e nos aspectos comportamentais da doença.
  • Avaliar as consequências da estimulação na fala e deglutição.
  • Avaliar o impacto social do STN/GPi DBS na doença de Wilson.
  • Avaliar a segurança de STN/GPi DBS no contexto específico da doença de Wilson.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

4 períodos de ativação e desativação da estimulação, sequência aleatória no dia 0.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

5

Estágio

  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • França
      • Lyon, França
        • Hospices Civils de Lyon
      • Paris, França
        • Hopital Lariboisiere
      • Paris, França
        • Hôpital Fondation Adolphe de Rothschild Paris

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 60 anos (Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Idade > 18 e < 60 anos.
  • Forma neurológica grave da doença de Wilson com distonia predominante e síndrome acinético-rígida, apesar do tratamento otimizado estabilizado por pelo menos 6 meses.
  • Incapacidade importante devido a movimentos anormais (escore de Rankin=2 a 4).
  • Ausência de demência (MMS > 24 e BREF > 15).
  • Estado psiquiátrico estável e ausência de depressão grave (BDI <28).
  • Cobertura previdenciária.
  • Assinatura do consentimento informado. (assinatura do responsável legal dos sujeitos protegidos)

Critério de exclusão:

  • Hepatopatia grave com distúrbios da coagulação (Contagem de plaquetas < 100 G/l; INR > 1,5; déficit do fator V; baixo nível de fibrinogênio < 1g/dL; aumento dos produtos de degradação da fibrina; baixo nível de antitrombina).
  • Pacientes transplantados de fígado < 2 anos
  • Pacientes em regime de drogas imunossupressoras e corticóides.
  • Participação em outra pesquisa biomédica envolvendo qualquer medicamento.
  • Psicose ou depressão grave e descontrolada.
  • Atrofia importante na ressonância magnética cerebral que pode representar um problema para a implantação dos eletrodos.
  • Necrose do STN/GPi na RM cerebral.
  • Indivíduos do sexo feminino que estão grávidas ou amamentando.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Estimulação "ligada"
A estimulação cerebral profunda está "ligada"
Dispositivo: Medtronic, Activa® PC "ligado"
Comparador Falso: Estimulação "desligada"
A estimulação cerebral profunda está "desligada"
Dispositivo: Medtronic, Activa® PC "desligado"

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração no distúrbio do movimento avaliada pelos escores de desempenho e satisfação da Medida Canadense de Desempenho Ocupacional (COPM)
Prazo: 21 meses
A eficácia será avaliada pela mudança no desempenho do COPM e pontuações de satisfação após cada período de 4 meses de ativação e desativação da estimulação, usando avaliações cegas. O COPM é uma medida de resultado padronizada amplamente utilizada na terapia ocupacional. Esta ferramenta pode facilitar a identificação de dificuldades funcionais e prioridades de intervenção individualizadas em assuntos específicos, que podem não ser captadas com outras escalas padronizadas.
21 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Outros distúrbios do movimento serão avaliados pela redução da pontuação da escala de distonia de Burke-Fahn-Marsden (BFM).
Prazo: 21 meses
A redução da pontuação da escala de distonia de Burke-Fahn-Marsden (BFM) é avaliada após cada período de 4 meses de estimulação ligada e desligada, usando avaliações de vídeo cegas. Essa escala é o padrão de avaliação da distonia e do Parkinson.
21 meses
Alteração em outro distúrbio do movimento avaliado pela escala de impressão clínica global (CGI)
Prazo: 21 meses
21 meses
Alteração em outro distúrbio do movimento avaliado pela Escala Unificada de Taxa de Doença de Wilson (UWDRS)
Prazo: 21 meses
O UWDRS consiste em 3 seções, incluindo: consciência, uma revisão histórica baseada na escala de Barthel e exame neurológico.
21 meses
Avaliação cognitiva usando o Mini Exame do Estado Mental (MEEM)
Prazo: Visita de triagem (2 dias)
O MMSE é um breve teste de questionário de 30 pontos comumente usado para triagem de demência.
Visita de triagem (2 dias)
Avaliação cognitiva usando a Bateria de Avaliação Frontal (FAB)
Prazo: Visita de triagem (2 dias)
O FAB é uma ferramenta breve usada para avaliar sintomas disexecutivos.
Visita de triagem (2 dias)
Avaliação cognitiva usando o BDI-II (Beck Depression Inventory)
Prazo: Visita de triagem (2 dias)
O BDI-II é um inventário de autorrelato para medir a gravidade da depressão.
Visita de triagem (2 dias)
Avaliação cognitiva usando os testes de similaridades e raciocínio matricial da Wechsler Adult Intelligence Scale (WAIS-IV)
Prazo: Visita pré-operatória (2 dias)
O teste de similaridades mede a formação de conceitos concretos, funcionais e abstratos. O teste de raciocínio matricial mede o raciocínio analítico não-verbal.
Visita pré-operatória (2 dias)
Avaliação cognitiva usando o Modified Card Sorting Test (MCST)
Prazo: Visita pré-operatória (2 dias)
O MCST avalia a resolução de problemas e a capacidade de mudar estratégias cognitivas em resposta a mudanças nas contingências ambientais.
Visita pré-operatória (2 dias)
Avaliação cognitiva usando o Trail Making Test (TMT)
Prazo: Visita pré-operatória (2 dias)
O TMT avalia a velocidade visuo-motora e as habilidades de troca de tarefas.
Visita pré-operatória (2 dias)
Avaliação cognitiva usando a tarefa de fluência verbal fonêmica
Prazo: Visita pré-operatória (2 dias)
A tarefa de fluência verbal fonêmica avalia a geração de respostas intrínsecas.
Visita pré-operatória (2 dias)
Avaliação cognitiva usando o teste de recordação livre e sinalizado de 16 itens (RL/RI 16 itens)
Prazo: Visita pré-operatória (2 dias)
O teste RL/RI de 16 itens avalia a memória episódica e especialmente a capacidade de recuperar informações da memória.
Visita pré-operatória (2 dias)
Alteração no resultado cognitivo avaliado pelas Tarefas do teste de Desempenho Atencional (TAP)
Prazo: 21 meses
O TAP é uma bateria computadorizada normalizada para avaliar habilidades atencionais e executivas.
21 meses
Mudança no resultado comportamental e neuropsiquiátrico avaliado pelo "Inventaire du Syndrome Dysexécutif Comportemental" (ISDC)
Prazo: 21 meses
O ISDC avalia sintomas disexecutivos comportamentais.
21 meses
Mudança no resultado comportamental e neuropsiquiátrico avaliado pela Escala Breve de Avaliação Psiquiátrica com âncora (BPRS-E(A))
Prazo: 21 meses
O BPRS-E(A) é amplamente utilizado para medir sintomas psiquiátricos e comportamento incomum.
21 meses
Alteração no desfecho disartria e deglutição avaliada pela fala espontânea e leitura
Prazo: 21 meses
21 meses
Mudança no desfecho disartria e deglutição avaliada pela "Batterie d'Evaluation de la Dyarthrie" (BECD)
Prazo: 21 meses
Esta pontuação BECD fornece uma avaliação global da gravidade da disartria.
21 meses
Alteração no desfecho disartria e deglutição avaliada pelo Voice Handicap Index (VHI)
Prazo: 21 meses
O VHI é um questionário para quantificar os impactos funcionais, físicos e emocionais de um distúrbio de voz na qualidade de vida do paciente.
21 meses
Alteração no desfecho disartria e deglutição avaliada pelo tempo máximo de fonação
Prazo: 21 meses
21 meses
Mudança no desfecho disartria e deglutição avaliada pela escala GRBAS (Grade, Roughness, Breathiness, Astenia, Strain)
Prazo: 21 meses
O método de avaliação perceptivo-auditiva da rouquidão é a escala GRBAS da Japan Society of Logopedics and Phoniatrics, que classifica a rouquidão.
21 meses
Mudança no desfecho disartria e deglutição avaliada pelo Deglutition Handicap Index (DHI)
Prazo: 21 meses
O questionário DHI é composto por afirmações sobre aspectos relacionados à deglutição na vida diária. É subdividido em três domínios: físico (S) (sintomas relacionados à deglutição), funcional (F) (consequências nutricionais e respiratórias) e emocional (E) (consequências psicossociais).
21 meses
Mudança no desfecho disartria e deglutição avaliada pelo teste cronometrado da capacidade de deglutição
Prazo: 21 meses
21 meses
Mudança no resultado social avaliado pelo Zarit Burden Inventory (ZBI)
Prazo: 21 meses
O ZBI é uma medida popular de autorrelato do cuidador usada por muitas agências de envelhecimento.
21 meses
Tolerância à Estimulação Cerebral Profunda: ocorrência de eventos adversos graves
Prazo: 23 meses
Exame clínico com foco específico nos sinais vitais.
23 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Hospices Civils de Lyon

Investigadores

  • Investigador principal: Stéphane THOBOIS, MD, Hospices Civils de Lyon

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de janeiro de 2016

Conclusão Primária (Real)

20 de julho de 2022

Conclusão do estudo (Real)

20 de julho de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

11 de setembro de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

16 de setembro de 2015

Primeira postagem (Estimado)

17 de setembro de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

15 de junho de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

14 de junho de 2023

Última verificação

1 de junho de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 69HCL14_0448
  • IDRCB (Identificador de registro: 2022-A02601-42)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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