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WILSTIM - DBS (WILson STIMulation - Estimulación cerebral profunda) (WILSTIM DBS)

14 de junio de 2023 actualizado por: Hospices Civils de Lyon

ESTIMULACIÓN CEREBRAL PROFUNDA PARA LA DISTONÍA SEVERA ASOCIADA A LA ENFERMEDAD DE WILSON. Un metanálisis multicéntrico prospectivo de los ensayos Nof1

La distonía en la enfermedad de Wilson representa un problema importante. La persistencia de síntomas motores incapacitantes a pesar de los tratamientos médicos justifica la realización de un estudio sobre estimulación cerebral profunda (DBS) en la enfermedad de Wilson (EW). Para los pacientes bradicinéticos, el núcleo subtalámico (STN) podría considerarse un mejor objetivo que el globo pálido (GPi). Para los pacientes con distonía hipercinética, se elegirá el globo pálido interno (GPi) como objetivo de DBS.

Los investigadores plantean la hipótesis de que STN DBS mejorará a los pacientes con enfermedad de Wilson, quienes, a pesar de los medicamentos quelantes de cobre, todavía presentan distonía severa y acinesia (más o menos asociadas con otros trastornos del movimiento).

El objetivo principal de los investigadores es demostrar la eficacia de STN/GPi DBS en la distonía asociada con la enfermedad de Wilson.

Objetivos secundarios:

  • Evaluar el impacto de STN/GPi DBS en otros trastornos del movimiento (temblor, parkinsonismo, corea) observados en la enfermedad de Wilson.
  • Describir el estado cognitivo de los pacientes y evaluar las consecuencias de STN/GPi DBS en los aspectos cognitivos y conductuales de la enfermedad.
  • Evaluar las consecuencias de la estimulación sobre el habla y la deglución.
  • Evaluar el impacto social de STN/GPi DBS en la enfermedad de Wilson.
  • Evaluar la seguridad de STN/GPi DBS en el contexto específico de la enfermedad de Wilson.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

4 períodos de estimulación intermitente, secuencia aleatoria en el día 0.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

5

Fase

  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Francia
      • Lyon, Francia
        • Hospices Civils de Lyon
      • Paris, Francia
        • Hopital Lariboisiere
      • Paris, Francia
        • Hôpital Fondation Adolphe de Rothschild Paris

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 60 años (Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Edad > 18 y < 60 años.
  • Forma neurológica grave de la enfermedad de Wilson con distonía predominante y síndrome rígido acinético, a pesar del tratamiento optimizado estabilizado durante al menos 6 meses.
  • Discapacidad importante debido a movimientos anormales (puntuación de Rankin = 2 a 4).
  • Ausencia de demencia (MMS > 24 y BREF > 15).
  • Estado psiquiátrico estable y ausencia de depresión severa (BDI <28).
  • Cobertura de seguridad social.
  • Firma de consentimiento informado. (firma del tutor legal para sujetos bajo protección)

Criterio de exclusión:

  • Hepatopatía severa con alteraciones de la coagulación (Recuento de plaquetas < 100 G/l; INR > 1,5; Déficit de factor V; nivel bajo de fibrinógeno < 1g/dL; aumento de productos de degradación de fibrina; nivel bajo de antitrombina).
  • Pacientes trasplantados de hígado < 2 años
  • Pacientes en régimen de inmunosupresores y corticoides.
  • Participación en otra investigación biomédica que involucre cualquier medicamento.
  • Psicosis o depresión grave y no controlada.
  • Atrofia importante en la resonancia magnética cerebral que podría representar un problema para la implantación de cables.
  • Necrosis del STN/GPi en la resonancia magnética cerebral.
  • Sujetos femeninos que están embarazadas o en período de lactancia.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Estimulación "activada"
La estimulación cerebral profunda está "encendida"
Dispositivo: Medtronic, PC Activa® "encendido"
Comparador falso: Estimulación "apagada"
La estimulación cerebral profunda está "apagada"
Dispositivo: Medtronic, PC Activa® "apagado"

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en el trastorno del movimiento evaluado por las puntuaciones de rendimiento y satisfacción de la Canadian Occupational Performance Measure (COPM)
Periodo de tiempo: 21 meses
La eficacia se evaluará mediante el cambio en las puntuaciones de rendimiento y satisfacción de COPM después de cada período de 4 meses de activación y desactivación de la estimulación, utilizando evaluaciones ciegas. El COPM es una medida de resultado estandarizada ampliamente utilizada en terapia ocupacional. Esta herramienta puede facilitar la identificación de dificultades funcionales y prioridades individualizadas específicas del sujeto para la intervención, que pueden no ser capturadas con otras escalas estandarizadas.
21 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Otros trastornos del movimiento se evaluarán mediante la reducción de la puntuación de la escala de distonía de Burke-Fahn-Marsden (BFM)
Periodo de tiempo: 21 meses
La reducción de la puntuación de la escala de distonía de Burke-Fahn-Marsden (BFM) se evalúa después de cada período de 4 meses de activación y desactivación de la estimulación, utilizando evaluaciones de video ciegas. Esta escala es el estándar de evaluación sobre distonía y Parkinson.
21 meses
Cambio en otro trastorno del movimiento evaluado por la escala de impresión clínica global (CGI)
Periodo de tiempo: 21 meses
21 meses
Cambio en otro trastorno del movimiento evaluado por la Unified Wilson Disease Rate Scale (UWDRS)
Periodo de tiempo: 21 meses
El UWDRS consta de 3 secciones, que incluyen: conciencia, una revisión histórica basada en la escala de Barthel y un examen neurológico.
21 meses
Evaluación cognitiva mediante el Mini Examen del Estado Mental (MMSE)
Periodo de tiempo: Visita de selección (2 días)
El MMSE es una breve prueba de cuestionario de 30 puntos que se usa comúnmente para detectar la demencia.
Visita de selección (2 días)
Evaluación cognitiva utilizando la Batería de Evaluación Frontal (FAB)
Periodo de tiempo: Visita de selección (2 días)
El FAB es una herramienta breve que se utiliza para evaluar los síntomas disejecutivos.
Visita de selección (2 días)
Evaluación cognitiva mediante el BDI-II (Beck Depression Inventory)
Periodo de tiempo: Visita de selección (2 días)
El BDI-II es un inventario de autoinforme para medir la gravedad de la depresión.
Visita de selección (2 días)
Evaluación cognitiva utilizando las pruebas de similitudes y razonamiento matricial de la Escala de Inteligencia para Adultos de Wechsler (WAIS-IV)
Periodo de tiempo: Visita preoperatoria (2 días)
La prueba de similitudes mide la formación de conceptos concretos, funcionales y abstractos. La prueba de razonamiento matricial mide el razonamiento analítico no verbal.
Visita preoperatoria (2 días)
Evaluación cognitiva mediante la prueba de clasificación de tarjetas modificadas (MCST)
Periodo de tiempo: Visita preoperatoria (2 días)
El MCST evalúa la resolución de problemas y la capacidad de cambiar las estrategias cognitivas en respuesta a las contingencias ambientales cambiantes.
Visita preoperatoria (2 días)
Evaluación cognitiva mediante el Trail Making Test (TMT)
Periodo de tiempo: Visita preoperatoria (2 días)
El TMT evalúa la velocidad visomotora y las habilidades de cambio de tareas.
Visita preoperatoria (2 días)
Evaluación cognitiva mediante la tarea de fluidez verbal fonémica
Periodo de tiempo: Visita preoperatoria (2 días)
La tarea de fluidez verbal fonémica evalúa la generación de respuestas intrínsecas.
Visita preoperatoria (2 días)
Evaluación cognitiva utilizando la prueba de recuerdo libre y con claves de 16 ítems (RL/RI 16 ítems)
Periodo de tiempo: Visita preoperatoria (2 días)
La prueba de 16 ítems RL/RI evalúa la memoria episódica y especialmente las habilidades para recuperar información de la memoria.
Visita preoperatoria (2 días)
Cambio en el resultado cognitivo evaluado por las Tareas de la prueba de Rendimiento Atencional (TAP)
Periodo de tiempo: 21 meses
El TAP es una batería computarizada normalizada para evaluar las habilidades atencionales y ejecutivas.
21 meses
Cambio en el resultado conductual y neuropsiquiátrico evaluado por el "Inventaire du Syndrome Dysexécutif Comportemental" (ISDC)
Periodo de tiempo: 21 meses
El ISDC evalúa los síntomas conductuales disejecutivos.
21 meses
Cambio en el resultado conductual y neuropsiquiátrico evaluado por la Escala Breve de Calificación Psiquiátrica con ancla (BPRS-E(A))
Periodo de tiempo: 21 meses
El BPRS-E(A) se usa ampliamente para medir los síntomas psiquiátricos y el comportamiento inusual.
21 meses
Cambio en el resultado de la disartria y la deglución evaluado por el habla y la lectura espontáneas
Periodo de tiempo: 21 meses
21 meses
Cambio en el resultado de la disartria y la deglución evaluado por la "Batterie d'E Evaluation de la Dysarthrie" (BECD)
Periodo de tiempo: 21 meses
Esta puntuación BECD proporciona una evaluación global de la gravedad de la disartria.
21 meses
Cambio en el resultado de disartria y deglución evaluado por Voice Handicap Index (VHI)
Periodo de tiempo: 21 meses
El VHI es un cuestionario para cuantificar los impactos funcionales, físicos y emocionales de un trastorno de la voz en la calidad de vida de un paciente.
21 meses
Cambio en la disartria y el resultado de la deglución evaluado por el tiempo máximo de fonación
Periodo de tiempo: 21 meses
21 meses
Cambio en el resultado de disartria y deglución evaluado por la escala GRBAS (Grade, Roughness, Breathiness, Asthenia, Strain)
Periodo de tiempo: 21 meses
El método de evaluación auditivo-perceptivo para la ronquera es la escala GRBAS de la Sociedad Japonesa de Logopedia y Foniatría, que califica la ronquera.
21 meses
Cambio en la disartria y el resultado de la deglución evaluado por el índice de discapacidad de la deglución (DHI)
Periodo de tiempo: 21 meses
El cuestionario DHI se compone de afirmaciones sobre aspectos relacionados con la deglución en la vida diaria. Se subdivide en tres dominios: físico (S) (síntomas relacionados con la deglución), funcional (F) (consecuencias nutricionales y respiratorias) y emocional (E) (consecuencias psicosociales).
21 meses
Cambio en disartria y resultado de deglución evaluado por la prueba cronometrada de capacidad de deglución
Periodo de tiempo: 21 meses
21 meses
Cambio en el resultado social evaluado por el Inventario de Carga de Zarit (ZBI)
Periodo de tiempo: 21 meses
El ZBI es una medida popular de autoinforme del cuidador utilizada por muchas agencias de envejecimiento.
21 meses
Tolerancia a la estimulación cerebral profunda: aparición de eventos adversos graves
Periodo de tiempo: 23 meses
Examen clínico centrado específicamente en los signos vitales.
23 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Hospices Civils de Lyon

Investigadores

  • Investigador principal: Stéphane THOBOIS, MD, Hospices Civils de Lyon

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de enero de 2016

Finalización primaria (Actual)

20 de julio de 2022

Finalización del estudio (Actual)

20 de julio de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

11 de septiembre de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de septiembre de 2015

Publicado por primera vez (Estimado)

17 de septiembre de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

15 de junio de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de junio de 2023

Última verificación

1 de junio de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 69HCL14_0448
  • IDRCB (Identificador de registro: 2022-A02601-42)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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