Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

WILSTIM - DBS (WILson STIMulation - Deep Brain Stimulation) (WILSTIM DBS)

20. august 2025 opdateret af: Hospices Civils de Lyon

DYB HJERNESTIMULERING TIL SVÆR DYSTONI SOM FORBINDES MED WILSONS SYGDOM. En prospektiv multicenter-meta-analyse af Nof1-forsøg

Dystoni i Wilsons sygdom repræsenterer et stort problem. Vedvaren af ​​invaliderende motoriske symptomer på trods af medicinske behandlinger retfærdiggør at gennemføre en undersøgelse af dyb hjernestimulering (DBS) i Wilsons sygdom (WD). For bradykinetiske patienter kunne subthalamisk nucleus (STN) betragtes som et bedre mål end globus pallidus (GPi). For patienter med hyperkinetisk dystoni vil den interne globus pallidus (GPi) blive valgt som mål for DBS.

Efterforskerne antager, at STN DBS vil forbedre patienter med Wilsons sygdom, som på trods af kobberchelatorer stadig er svækket af svær dystoni og akinesi (mere eller mindre forbundet med andre bevægelsesforstyrrelser).

Efterforskernes primære mål er at demonstrere effektiviteten af ​​STN/GPi DBS på dystoni forbundet med Wilsons sygdom.

Sekundære mål:

  • At evaluere virkningen af ​​STN/GPi DBS på andre bevægelsesforstyrrelser (tremor, Parkinsonisme, chorea) observeret ved Wilsons sygdom.
  • At beskrive patienters kognitive status og at evaluere konsekvenserne af STN/GPi DBS på kognition og adfærdsmæssige aspekter af sygdommen.
  • At evaluere konsekvenserne af stimulationen på tale og synke.
  • At evaluere den sociale indvirkning af STN/GPi DBS i Wilsons sygdom.
  • At evaluere sikkerheden af ​​STN/GPi DBS i den specifikke kontekst af Wilsons sygdom.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

4 perioder med stimulering til og fra, sekvens randomiseret på dag 0.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

5

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Lyon, Frankrig
        • Hospices Civils de Lyon
      • Paris, Frankrig
        • Hôpital Lariboisière
      • Paris, Frankrig
        • Hôpital Fondation Adolphe de Rothschild Paris

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 60 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder > 18 og < 60 år.
  • Svær neurologisk form af Wilsons sygdom med dominerende dystoni og akinetisk-rigid syndrom, trods optimeret behandling stabiliseret i mindst 6 måneder.
  • Vigtigt handicap på grund af unormale bevægelser (Rankin score=2 til 4).
  • Fravær af demens (MMS > 24 og BREF > 15).
  • Stabil psykiatrisk status og fravær af svær depression (BDI <28).
  • Social sikring.
  • Underskrift af informeret samtykke. (underskrift af værge for emner under beskyttelse)

Ekskluderingskriterier:

  • Alvorlig hepatopati med koagulationsforstyrrelser (trombocyttal < 100 G/l; INR > 1,5; V-faktor underskud; lavt niveau af fibrinogen < 1 g/dL; øget fibrin-nedbrydningsprodukter; lavt niveau af antithrombin).
  • Levertransplanterede patienter < 2 år
  • Patienter under immunsuppressive lægemidler og kortikoider.
  • Deltagelse i anden biomedicinsk forskning, der involverer medicin.
  • Alvorlig og ukontrolleret psykose eller depression.
  • Større atrofi på hjerne-MRI, der kunne repræsentere et problem for ledningsimplantation.
  • Nekrose af STN/GPi på hjerne-MR.
  • Kvindelige forsøgspersoner, der er gravide eller ammende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Stimulering "på"
Den dybe hjernestimulering er "på"
Enhed: Medtronic, Activa® PC "tændt"
Sham-komparator: Stimulering "fra"
Den dybe hjernestimulering er "slukket"
Enhed: Medtronic, Activa® PC "slukket"

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i bevægelsesforstyrrelser evalueret af den canadiske arbejdspræstationsmål (COPM) præstations- og tilfredshedsscore
Tidsramme: 21 måneder
Effektiviteten vil blive vurderet ved ændringen i COPM-præstations- og tilfredshedsscorerne efter hver 4-måneders periode med stimulering til og fra ved brug af blindede evalueringer. COPM er et standardiseret resultatmål, der i vid udstrækning anvendes i ergoterapi. Dette værktøj kan lette identifikation af funktionelle vanskeligheder og individualiserede fagspecifikke prioriteringer for intervention, som måske ikke fanges med andre standardiserede skalaer.
21 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Anden bevægelsesforstyrrelse vil blive vurderet ved reduktion af Burke-Fahn-Marsden (BFM) dystoni-skalaen
Tidsramme: 21 måneder
Reduktionen af ​​Burke-Fahn-Marsden (BFM) dystoni-skalaen evalueres efter hver 4-måneders periode med stimulering til og fra ved hjælp af blindede videoevalueringer. Denne skala er standarden for vurderinger af dystoni og Parkinson.
21 måneder
Ændring i anden bevægelsesforstyrrelse evalueret af Clinical Global Impression (CGI) skalaen
Tidsramme: 21 måneder
21 måneder
Ændring i anden bevægelsesforstyrrelse evalueret af Unified Wilson Disease Rate Scale (UWDRS)
Tidsramme: 21 måneder
UWDRS består af 3 sektioner, herunder: bevidsthed, en historisk gennemgang baseret på Barthel-skalaen og neurologisk undersøgelse.
21 måneder
Kognitiv evaluering ved hjælp af Mini Mental Status Examination (MMSE)
Tidsramme: Screeningsbesøg (2 dage)
MMSE er en kort 30-punkts spørgeskematest, der almindeligvis bruges til at screene for demens.
Screeningsbesøg (2 dage)
Kognitiv evaluering ved hjælp af Frontal Assessment Battery (FAB)
Tidsramme: Screeningsbesøg (2 dage)
FAB er et kort værktøj, der bruges til at vurdere dyseksekutive symptomer.
Screeningsbesøg (2 dage)
Kognitiv evaluering ved hjælp af BDI-II (Beck Depression Inventory)
Tidsramme: Screeningsbesøg (2 dage)
BDI-II er en selvrapporterende opgørelse til måling af sværhedsgraden af ​​depression.
Screeningsbesøg (2 dage)
Kognitiv evaluering ved hjælp af ligheder og matrix-ræsonneringstest fra Wechsler Adult Intelligence Scale (WAIS-IV)
Tidsramme: Besøg før operationen (2 dage)
Testen af ​​ligheder måler konkret, funktionel og abstrakt begrebsdannelse. Testen af ​​matrix-ræsonnement måler nonverbal analytisk ræsonnement.
Besøg før operationen (2 dage)
Kognitiv evaluering ved hjælp af Modified Card Sorting Test (MCST)
Tidsramme: Besøg før operationen (2 dage)
MCST vurderer problemløsning og evnen til at skifte kognitive strategier som reaktion på skiftende miljømæssige begivenheder.
Besøg før operationen (2 dage)
Kognitiv evaluering ved hjælp af Trail Making Test (TMT)
Tidsramme: Besøg før operationen (2 dage)
TMT vurderer visuo-motorisk hastighed og opgaveskifteevner.
Besøg før operationen (2 dage)
Kognitiv evaluering ved hjælp af den fonemiske verbal flydende opgave
Tidsramme: Besøg før operationen (2 dage)
Den fonemiske verbal flydende opgave vurderer den iboende responsgenerering.
Besøg før operationen (2 dage)
Kognitiv evaluering ved hjælp af 16-items free and cued recall-test (RL/RI 16-items)
Tidsramme: Besøg før operationen (2 dage)
RL/RI 16-items testen vurderer episodisk hukommelse og især evner til at hente information fra hukommelsen.
Besøg før operationen (2 dage)
Ændring i kognitivt resultat evalueret af Opgaver i testen af ​​Attentional Performance (TAP)
Tidsramme: 21 måneder
TAP er et normaliseret computerstyret batteri til at vurdere opmærksomheds- og udøvende evner.
21 måneder
Ændring i adfærdsmæssige og neuropsykiatriske resultater evalueret af "Inventaire du Syndrome Dysexécutif Comportemental" (ISDC)
Tidsramme: 21 måneder
ISDC vurderer adfærdsmæssige dyseksekutive symptomer.
21 måneder
Ændring i adfærdsmæssige og neuropsykiatriske resultater evalueret af Brief Psychiatric Rating Scale med anker (BPRS-E(A))
Tidsramme: 21 måneder
BPRS-E(A) er meget brugt til at måle psykiatriske symptomer og usædvanlig adfærd.
21 måneder
Ændring i dysartri og delutitionsresultat evalueret ved spontan tale og læsning
Tidsramme: 21 måneder
21 måneder
Ændring i dysartri og delutitionsresultat evalueret af "Batterie d'Evaluation de la Dysarthrie" (BECD)
Tidsramme: 21 måneder
Denne BECD-score giver en global vurdering af dysartriens sværhedsgrad.
21 måneder
Ændring i dysartri og delutitionsresultat evalueret af Voice Handicap Index (VHI)
Tidsramme: 21 måneder
VHI er et spørgeskema til at kvantificere de funktionelle, fysiske og følelsesmæssige påvirkninger af en stemmelidelse på en patients livskvalitet.
21 måneder
Ændring i dysartri og delutitionsresultat vurderet ved den maksimale fonationstid
Tidsramme: 21 måneder
21 måneder
Ændring i dysartri og delutitionsresultat evalueret af GRBAS-skalaen (Grade, Roughness, Breathiness, Asthenia, Strain)
Tidsramme: 21 måneder
Auditiv-perceptuel evalueringsmetode for hæshed er GRBAS-skalaen fra Japan Society of Logopedics and Phoniatrics, som vurderer hæshed.
21 måneder
Ændring i dysartri og deglutitionsresultat evalueret af Deglutition Handicap Index (DHI)
Tidsramme: 21 måneder
DHI-spørgeskemaet er sammensat af udsagn om delutitionsrelaterede aspekter i dagligdagen. Det er underopdelt i tre domæner: fysisk (S) (symptomer relateret til synke), funktionel (F) (ernæringsmæssige og respiratoriske konsekvenser) og følelsesmæssige (E) (psykosociale konsekvenser).
21 måneder
Ændring i dysartri og delutitionsresultat evalueret ved den tidsindstillede test af synkekapacitet
Tidsramme: 21 måneder
21 måneder
Ændring i socialt resultat evalueret af Zarit Burden Inventory (ZBI)
Tidsramme: 21 måneder
ZBI er et populært mål for selvrapportering af omsorgspersoner, der bruges af mange aldrende agenturer.
21 måneder
Tolerance af dyb hjernestimulering: forekomst af alvorlige bivirkninger
Tidsramme: 23 måneder
Klinisk undersøgelse med særligt fokus på vitale tegn.
23 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Hospices Civils de Lyon

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Stéphane THOBOIS, MD, Hospices Civils de Lyon

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. januar 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

20. juli 2022

Studieafslutning (Faktiske)

20. juli 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. september 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. september 2015

Først opslået (Anslået)

17. september 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. august 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. august 2025

Sidst verificeret

1. juni 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 69HCL14_0448
  • IDRCB (Anden identifikator: 2025-A02589-40)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner