Sulforaphane v populaci jedinců s autismem v New Jersey (NJ).
Sulforaphane u autismu: Zkouška léčby k potvrzení fenotypového zlepšení léčby sulforafanem v populaci jedinců s autismem v New Jersey (NJ)
Přehled studie
Postavení
Intervence / Léčba
Detailní popis
Tato studie je dvojitě slepá randomizovaná léčebná studie, která bude testovat, zda sulforafan zlepšuje základní symptomy autismu. Je navržen tak, aby se pokusil replikovat předchozí zkušební verzi (ClinicalTrials.gov Identifikátor NCT01474993), který uváděl, že ošetření isothiokyanátem a sulforafanem vedlo ke zlepšení podle několika metrik. Významné zlepšení bylo pozorováno v chování měřeném kontrolním seznamem aberantního chování (ABC) a škálou sociální odezvy (SRS). Kromě toho významně větší počet účastníků užívajících sulforafan měl zlepšení v sociální interakci, abnormální chování a verbální komunikaci podle klinického globálního dojmu (CGI). Kromě toho se výzkumníci pokusí vysvětlit určitou variabilitu v odpovědi na léčbu sulforafanem testováním alel genů, které jsou relevantní pro metabolismus sulforafanu. Vyšetřovatelé budou také měřit hladiny glutathionu, které jsou také důležité v metabolismu sulforafanu a jsou částečně regulovány sulforafanem.
Sulforafan je nejúčinnější přirozeně se vyskytující induktor savčích cytoprotektivních enzymů, které jsou známy. Terapeutický potenciál je založen alespoň částečně na jejich schopnosti up-regulovat geny zodpovědné za zmírnění oxidačního stresu a regulovat jak imunitní systém, tak zánětlivou reakci.
40 mužů s autistickou poruchou bude náhodně vybráno, aby dostali buď sulforafan nebo placebo. Subjekty vyžadují sedm návštěv včetně zápisu, screeningu, výchozího stavu, týdnů 4, 10 a 18 a následné návštěvy při hledání 22.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
New Jersey
-
Piscataway, New Jersey, Spojené státy, 08854
- Rutgers University - Staged Research Building
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnóza autistické poruchy.
- Věk mezi 13-30 lety.
- Mužské pohlaví.
Kritéria vyloučení:
- Nepřítomnost rodiče nebo zákonného zástupce a souhlas,
- Ti, kteří nemohou nebo nedokončí všechny návštěvy a dodržování studijního režimu.
- Záchvat do 2 let od screeningu,
- Porucha funkce ledvin (sérový kreatinin > 1,2 mg/dl).
- Porucha funkce jater (> 2x horní hranice normy).
- Porucha funkce štítné žlázy (TSH mimo normální limity).
- Současná infekce nebo léčba antibiotiky.
- Chronická zdravotní porucha (např. kardiovaskulární onemocnění, mrtvice nebo diabetes) nebo velký chirurgický zákrok během 3 měsíců před zařazením.
- Méně než 13 let nebo více než 30 let.
- Ženské pohlaví.
- Diagnóza poruchy autistického spektra jiná než autistická porucha, například Asperger, pervazivní vývojová porucha jinak nespecifikovaná (PDD-NOS) atd.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Placebo
Do této větve bude randomizováno asi 15 subjektů, které budou dostávat pilulky s neaktivním placebem.
|
|
|
Experimentální: Sulforaphane
Do této větve bude randomizováno asi 30 subjektů, které obdrží pilulky s práškem z brokolicových semen bohatých na glukorafanin obsahující aktivní myrosinázu vedoucí k sulforafanu po požití Dávky budou závislé na hmotnosti každé pilulky, což povede k ~ 50 µmol sulforafanu. Tělesná hmotnost Dávka sulforafanu 34 kg ~ 50 µmol 68 kg ~ 100 µmol 102 kg ~ 150 µmol |
Sulforafan (1-isothiokyanato-4R-(methylsulfinyl)butan) je isothiokyanát odvozený z působení rostlinného enzymu myrosinázy na glukosinoláty včetně glukorafaninu a pochází z konzumace mnoha brukvovitých zelenin.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna skóre kontrolního seznamu Aberrant Behavior (ABC).
Časové okno: Výchozí stav, týden 4, týden 10, týden 18 a týden 22.
|
Výchozí stav, týden 4, týden 10, týden 18 a týden 22.
|
|
Změna skóre na stupnici sociální odezvy (SRS).
Časové okno: Výchozí stav, týden 4, týden 10, týden 18 a týden 22.
|
Výchozí stav, týden 4, týden 10, týden 18 a týden 22.
|
|
Klinická globální stupnice závažnosti dojmu (CGI-S).
Časové okno: Základní linie
|
Základní linie
|
|
Klinická Global Impression Improvement Scale (CGI-I) pro měření změny od výchozího skóre CGI-S.
Časové okno: Týden 4, týden 10, týden 18 a týden 22.
|
Týden 4, týden 10, týden 18 a týden 22.
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Testy jaterních funkcí jako obrazovka pro vstup do studie a sledování potenciálních změn/nežádoucích příhod způsobených léčbou.
Časové okno: Výchozí stav, týden 4, týden 18 a týden 22.
|
Výchozí stav, týden 4, týden 18 a týden 22.
|
|
Testy funkce ledvin jako obrazovka pro vstup do studie a sledování potenciálních změn/nežádoucích příhod způsobených léčbou.
Časové okno: Výchozí stav, týden 4, týden 18 a týden 22.
|
Výchozí stav, týden 4, týden 18 a týden 22.
|
|
Thyroid Stimulating Hormone (TSH) jako obrazovka pro vstup do studie a monitor potenciálních změn/nežádoucích příhod způsobených léčbou.
Časové okno: Výchozí stav, týden 4, týden 18 a týden 22.
|
Výchozí stav, týden 4, týden 18 a týden 22.
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Steven Buyske, Rutgers, the State University of NJ
Publikace a užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhadovaný)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- Pro20120001884
- CAUT15APL013 (Jiné číslo grantu/financování: NJ Governor's Council, Autism)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .