Sulforafan w populacji osób z autyzmem w New Jersey (NJ).
Sulforafan w autyzmie: próba leczenia w celu potwierdzenia poprawy fenotypowej leczenia sulforafanem w populacji osób z autyzmem w New Jersey (NJ)
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
To badanie jest podwójnie ślepą, randomizowaną próbą leczenia, która sprawdzi, czy sulforafan poprawia podstawowe objawy autyzmu. Ma na celu próbę powtórzenia poprzedniego badania (ClinicalTrials.gov Identyfikator NCT01474993), który poinformował, że leczenie izotiocyjanianem i sulforafanem doprowadziło do poprawy na podstawie wielu wskaźników. Znaczącą poprawę zaobserwowano w zachowaniu mierzonym za pomocą listy kontrolnej nieprawidłowego zachowania (ABC) i skali reakcji społecznej (SRS). Ponadto znacznie większa liczba uczestników otrzymujących sulforafan miała poprawę w interakcjach społecznych, nieprawidłowym zachowaniu i komunikacji werbalnej zgodnie z Globalnym Wrażeniem Klinicznym (CGI). Ponadto badacze spróbują wyjaśnić pewną zmienność odpowiedzi na leczenie sulforafanem, badając allele genów, które są istotne w metabolizmie sulforafanu. Badacze zmierzą również poziom glutationu, który jest również ważny w metabolizmie sulforafanu i jest częściowo regulowany przez sulforafan.
Sulforafan jest najsilniejszym znanym naturalnie występującym induktorem enzymów cytoprotekcyjnych u ssaków. Potencjał terapeutyczny opiera się przynajmniej częściowo na ich zdolności do regulacji w górę genów odpowiedzialnych za łagodzenie stresu oksydacyjnego oraz regulacji zarówno układu odpornościowego, jak i odpowiedzi zapalnej
40 mężczyzn z zaburzeniami autystycznymi zostanie losowo wybranych do otrzymywania sulforafanu lub placebo. Osoby badane wymagają siedmiu wizyt, w tym rejestracji, badań przesiewowych, linii bazowej, tygodni 4, 10 i 18 oraz wizyty kontrolnej w punkcie 22.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
New Jersey
-
Piscataway, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08854
- Rutgers University - Staged Research Building
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Diagnoza zaburzeń autystycznych.
- Wiek od 13 do 30 lat.
- Męska płeć.
Kryteria wyłączenia:
- Nieobecność rodzica lub opiekuna prawnego i zgoda,
- Ci, którzy nie mogą lub nie chcą ukończyć wszystkich wizyt i przestrzegać schematu badania.
- Napad padaczkowy w ciągu 2 lat od badania przesiewowego,
- Zaburzenia czynności nerek (stężenie kreatyniny w surowicy > 1,2 mg/dl).
- Zaburzenia czynności wątroby (> 2x górna granica normy).
- Zaburzenia czynności tarczycy (TSH poza normą).
- Obecna infekcja lub leczenie antybiotykami.
- Przewlekła choroba medyczna (np. choroba sercowo-naczyniowa, udar mózgu lub cukrzyca) lub poważna operacja w ciągu 3 miesięcy przed włączeniem.
- Mniej niż 13 lat lub więcej niż 30 lat.
- Płeć żeńska.
- Diagnoza zaburzeń ze spektrum autyzmu innych niż zaburzenia autystyczne, na przykład zespół Aspergera, całościowe zaburzenie rozwojowe nieokreślone inaczej (PDD-NOS) itp.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Komparator placebo: Placebo
Około 15 pacjentów zostanie losowo przydzielonych do tego ramienia, otrzymujących tabletki z nieaktywnym placebo.
|
|
|
Eksperymentalny: Sulforafan
Około 30 pacjentów zostanie losowo przydzielonych do tego ramienia, otrzymujących pigułki z proszkiem z nasion brokułów bogatym w glukorafaninę, zawierającym aktywną mirozynazę, co po spożyciu spowoduje powstanie sulforafanu. Masa ciała Dawka sulforafanu 34 kg ~ 50 µmol 68 kg ~ 100 µmol 102 kg ~ 150 µmol |
Sulforafan (1-izotiocyjaniano-4R-(metylosulfinylo)butan) jest izotiocyjanianem pochodzącym z działania enzymu roślinnego mirozynazy na glukozynolany, w tym glukorafaninę, i pochodzi ze spożycia wielu warzyw krzyżowych.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiana w wynikach listy kontrolnej nieprawidłowych zachowań (ABC).
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 4, tydzień 10, tydzień 18 i tydzień 22.
|
Punkt wyjściowy, tydzień 4, tydzień 10, tydzień 18 i tydzień 22.
|
|
Zmiana w wynikach Skali Responsywności Społecznej (SRS).
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 4, tydzień 10, tydzień 18 i tydzień 22.
|
Punkt wyjściowy, tydzień 4, tydzień 10, tydzień 18 i tydzień 22.
|
|
Skala nasilenia ogólnego wrażenia klinicznego (CGI-S).
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
Linia bazowa
|
|
Globalna Skala Poprawy Wrażenia Klinicznego (CGI-I) do pomiaru zmian w stosunku do wyjściowych wyników CGI-S.
Ramy czasowe: Tydzień 4, tydzień 10, tydzień 18 i tydzień 22.
|
Tydzień 4, tydzień 10, tydzień 18 i tydzień 22.
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Testy czynnościowe wątroby jako wstęp do badania i monitor potencjalnych zmian/zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem.
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 4, tydzień 18 i tydzień 22.
|
Punkt wyjściowy, tydzień 4, tydzień 18 i tydzień 22.
|
|
Testy czynności nerek jako wstęp do badania i monitor potencjalnych zmian/zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem.
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 4, tydzień 18 i tydzień 22.
|
Punkt wyjściowy, tydzień 4, tydzień 18 i tydzień 22.
|
|
Hormon stymulujący tarczycę (TSH) jako ekran wejściowy do badania i monitor potencjalnych zmian/zdarzeń niepożądanych spowodowanych leczeniem.
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 4, tydzień 18 i tydzień 22.
|
Punkt wyjściowy, tydzień 4, tydzień 18 i tydzień 22.
|
Współpracownicy i badacze
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Steven Buyske, Rutgers, the State University of NJ
Publikacje i pomocne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Szacowany)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- Pro20120001884
- CAUT15APL013 (Inny numer grantu/finansowania: NJ Governor's Council, Autism)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .