Studie EPEG u pacientů s beta thalasémií
Fáze Ib, otevřená, opakovaná dávka, studie EPEG u pacientů s beta thalasémií s thalasémií nezávislou na transfuzi (β NTDT)
Přehled studie
Detailní popis
Po poskytnutí informovaného souhlasu budou postupy screeningové návštěvy, které mají být provedeny, zahrnovat: podrobnou lékařskou anamnézu (včetně souběžně podávaných léků), fyzikální vyšetření, vitální funkce (neinvazivní systolický a diastolický arteriální krevní tlak, srdeční frekvenci a dechovou frekvenci, teplotu a saturace kyslíkem pomocí pulzní oxymetrie, laboratorní testování odběrů krevních vzorků pro bezpečnost (hematologie a chemie) a analýza moči (proužek a mikroskopie, je-li to nutné). Během screeningové návštěvy bude měřen sérový těhotenský test u všech pacientek (ve fertilním věku). Těhotenský test z moči u všech pacientek (ve fertilním věku) bude měřen při každé návštěvě před podáním dávky.
Vhodní pacienti budou dostávat buď subkutánní injekci EPEG (0,9 ug/kg, 1,2 ug/kg, a 1,5 ug/kg) po dobu čtyř týdnů s následným sledováním po dobu 5-6 týdnů po 4. dávce IP.
Vitální funkce budou zaznamenány pro dokumentaci studie 1 hodinu po podání dávky a při propuštění v den (k tomu dojde 2 hodiny po podání dávky). Všem pacientům bude poskytnuta standardní péče podle standardní praxe vyšetřovacího místa.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Chiang Mai, Thajsko, 50200
- Faculty of Medicine, Chiang Mai University
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muž nebo žena
- Věk 18 - 65 let
- Potvrzená diagnóza netransfuzní β-talasémie (β-NTDT)
- Hemoglobin 6,0-10,0 g/dl
- Podepsaný a datovaný informovaný písemný souhlas subjektu
- Schopný přijímat subkutánní injekce studovaného léku
- Pacientky musí být nekojící
- Pacientky s reprodukčním potenciálem musí mít při screeningu negativní těhotenský test v séru (β-HCG).
Kritéria vyloučení:
- Podle úsudku zkoušejícího není pacient vhodným kandidátem pro studii
- Krevní transfuze během posledních 30 dnů
Jakýkoli z následujících zdravotních stavů:
- Těžká renální insuficience, definovaná jako použití hemodialýzy nebo sérového kreatininu při hladinách vyšších než 2,5 mg/dl v době screeningu
- Srdeční onemocnění s úpravou srdečních léků během 60 dnů před vstupem do studie
- Symptomatické onemocnění koronárních tepen, jak je indikováno anamnézou bolesti na hrudi, anginy pectoris, klaudikace nebo chirurgického zákroku k léčbě onemocnění koronárních tepen během 1 roku před vstupem do studie
- Cévní mozková příhoda, definovaná jako nový fokální neurologický deficit trvající déle než 24 hodin během 45 dnů před vstupem do studie
- Nová diagnóza plicní embolie ventilačně-perfuzním skenem, angiografií nebo jakoukoli jinou technikou během 90 dnů před vstupem do studie
- Anamnéza odchlípení sítnice nebo krvácení sítnice během 180 dnů před vstupem do studie
- Použití vasodilatátorů na bázi nitrátů, prostacyklinu (inhalační, subkutánní nebo intravenózní)
- Akutní exacerbace astmatu vyžadující použití prednisonu 60 dní před vstupem do studie
- Zahájení nebo zvýšení dávky blokátorů kalciových kanálů během 30 dnů před vstupem do studie
- Zahájení jakékoli jiné srdeční nebo plicní medikace během 90 dnů před vstupem do studie
- Přítomnost jakéhokoli jiného stavu, který by podle názoru zkoušejícího učinil osobu nevhodnou pro zařazení do studie nebo by mohl narušit dodržování podmínek ve studii, včetně mimo jiné zneužívání alkoholu nebo drog.
- Jakákoli předchozí léčba látkami stimulujícími erytropoézu (ESA) během 90 dnů od studijní léčby;
- Anamnéza přecitlivělosti na erytropoetin nebo jakýkoli příbuzný lék.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: NON_RANDOMIZED
- Intervenční model: PARALELNÍ
- Maskování: ŽÁDNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: EPEG (pegylovaný erytropoetin) - 0,9 ug/kg
Čtyři týdenní subkutánní injekce 0,9 ug/kg EPEG
|
(Pegylovaný erytropoeitin)
|
|
Experimentální: EPEG (pegylovaný erytropoetin) - 1,2 ug/kg
Čtyři týdenní subkutánní injekce 1,2 ug/kg EPEG
|
(Pegylovaný erytropoeitin)
|
|
Experimentální: EPEG (pegylovaný erythropoetin) - 1,5 ug/kg
Čtyři týdenní subkutánní injekce 1,5 ug/kg EPEG
|
(Pegylovaný erytropoeitin)
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků v každém léčebném rameni s abnormálními laboratorními hodnotami a/nebo nežádoucími účinky, které souvisejí s léčbou.
Časové okno: 60 dní
|
Bezpečnost léčby určená změnami vitálních funkcí, rentgenem hrudníku, elektrokardiografickými, biochemickými, hematologickými a močovými analýzami a hlášenými nežádoucími účinky
|
60 dní
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna hemoglobinu ze základní hodnoty na konečnou návštěvu
Časové okno: 60 dní
|
60 dní
|
|
Průměrné zvýšení hematokritu (Hct) od výchozí hodnoty do poslední návštěvy
Časové okno: 60 dní
|
60 dní
|
|
Průměrné zvýšení počtu retikulocytů od výchozí hodnoty do poslední návštěvy
Časové okno: 60 dní
|
60 dní
|
|
Změna klinických příznaků a symptomů β-NTDT od výchozího stavu do poslední návštěvy
Časové okno: 60 dní
|
60 dní
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Rosa Real, MD, Prolong Pharmaceuticals
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- PETH-001
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .