En undersøgelse af EPEG i beta-thalassæmipatienter
En fase Ib, åben, gentagen dosis, undersøgelse af EPEG i beta-thalassæmipatienter med ikke-transfusionsafhængig thalassæmi (β NTDT)
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
Efter afgivelse af informeret samtykke vil screeningsbesøgsprocedurer, der skal udføres, omfatte: en detaljeret sygehistorie (inklusive samtidig medicin), fysisk undersøgelse, vitale tegn (ikke-invasivt systolisk og diastolisk arterielt blodtryk, hjertefrekvens og respirationsfrekvens, temperatur og iltmætning ved pulsoximetri), laboratorietest af blodprøvesamlinger for sikkerhed (hæmatologi og kemi) og urinanalyse (dipstick og mikroskopi, hvis nødvendigt). En serumgraviditetstest for alle kvindelige patienter (af den fødedygtige alder) vil blive målt under screeningsbesøget. Uringraviditetstest for alle kvindelige patienter (af den fødedygtige alder) vil blive målt ved hvert doseringsbesøg før dosering.
Kvalificerede patienter vil modtage enten subkutan injektion af EPEG (0,9 µg/kg, 1,2 µg/kg og 1,5 µg/kg) i fire uger efterfulgt af opfølgning i 5-6 uger efter 4. dosis af IP.
Vitale tegn vil blive registreret til undersøgelsesdokumentation 1 time efter dosering og ved udskrivning af dagen (skal forekomme 2 timer efter doseringstidspunktet). Alle patienter vil modtage standardbehandling i henhold til standardpraksis på undersøgelsesstedet.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
-
Chiang Mai, Thailand, 50200
- Faculty of Medicine, Chiang Mai University
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Mand eller kvinde
- Alder 18 - 65 år
- Bekræftet diagnose af ikke-transfusionsafhængig β-thalassæmi (β-NTDT)
- Hæmoglobin 6,0-10,0 g/dL
- Underskrevet og dateret informeret skriftligt samtykke fra forsøgspersonen
- I stand til at modtage subkutane injektioner af undersøgelseslægemidlet
- Kvindelige patienter skal være ikke-ammende
- Kvindelige patienter med reproduktionspotentiale skal have en negativ serumgraviditetstest (β-HCG) ved screening.
Ekskluderingskriterier:
- Efter investigatorens vurdering er patienten ikke en god kandidat til undersøgelsen
- Blodtransfusion inden for de sidste 30 dage
Enhver af følgende medicinske tilstande:
- Alvorlig nyreinsufficiens, defineret som brug af hæmodialyse eller serumkreatinin ved niveauer over 2,5 mg/dL på screeningstidspunktet
- Hjertesygdom med justering af hjertemedicin i de 60 dage før studiestart
- Symptomatisk koronararteriesygdom, som indikeret af en historie med brystsmerter, angina, claudicatio eller kirurgi til behandling af koronararteriesygdom i 1 år før studiestart
- Slagtilfælde, defineret som et nyt fokalt neurologisk underskud, der varer mere end 24 timer i de 45 dage før studiestart
- Ny diagnose af lungeemboli ved ventilation-perfusionsscanning, angiografi eller enhver anden teknik i de 90 dage før undersøgelsens start
- Anamnese med nethindeløsning eller nethindeblødning i de 180 dage før studiestart
- Brug af nitratbaserede vasodilatorer, prostacyclin (inhaleret, subkutant eller intravenøst)
- Akut astmaeksacerbation, der kræver brug af prednison i de 60 dage før studiestart
- Påbegyndelse eller dosisforøgelse af calciumkanalblokkere i de 30 dage før studiestart
- Påbegyndelse af anden hjerte- eller lungemedicin i de 90 dage før studiestart
- Tilstedeværelse af enhver anden tilstand, som efter investigatorens mening ville gøre personen uegnet til tilmelding eller kunne forstyrre overholdelse af undersøgelsen, herunder men ikke begrænset til alkohol- eller stofmisbrug
- Enhver tidligere behandling med erythropoiesis-stimulerende midler (ESA) inden for 90 dage efter undersøgelsesbehandlingen;
- Anamnese med overfølsomhed over for erythropoietin eller andre beslægtede lægemidler.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: NON_RANDOMIZED
- Interventionel model: PARALLEL
- Maskning: INGEN
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: EPEG (pegyleret erythropoietin) - 0,9 µg/kg
Fire ugentlige subkutane injektioner af 0,9 µg/kg EPEG
|
(Pegyleret erytropoeitin)
|
|
Eksperimentel: EPEG (pegyleret erythropoietin) - 1,2 µg/kg
Fire ugentlige subkutane injektioner af 1,2 µg/kg EPEG
|
(Pegyleret erytropoeitin)
|
|
Eksperimentel: EPEG (pegyleret erythropoietin) - 1,5 µg/kg
Fire ugentlige subkutane injektioner af 1,5 µg/kg EPEG
|
(Pegyleret erytropoeitin)
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal deltagere i hver behandlingsarm med unormale laboratorieværdier og/eller bivirkninger, der er relateret til behandlingen.
Tidsramme: 60 dage
|
Behandlingssikkerhed som bestemt af ændringer i vitale tegn, røntgen af thorax, elektrokardiografiske, biokemiske, hæmatologiske og urinanalyseforanstaltninger og rapporterede bivirkninger
|
60 dage
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Ændring i hæmoglobinet fra baseline til det sidste besøg
Tidsramme: 60 dage
|
60 dage
|
|
En gennemsnitlig stigning i hæmatokrit (Hct) fra baseline til det endelige besøg
Tidsramme: 60 dage
|
60 dage
|
|
En gennemsnitlig stigning i retikulocyttal fra baseline til det endelige besøg
Tidsramme: 60 dage
|
60 dage
|
|
Ændring i kliniske tegn og symptomer på β-NTDT fra baseline til det endelige besøg
Tidsramme: 60 dage
|
60 dage
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Rosa Real, MD, Prolong Pharmaceuticals
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Skøn)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- PETH-001
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .