EPEG-tutkimus beetatalassemiapotilailla
keskiviikko 23. toukokuuta 2018 päivittänyt: Prolong Pharmaceuticals
Vaihe Ib, avoin, toistuva annos, EPEG-tutkimus beetatalassemiapotilailla, joilla on verensiirrosta riippumaton talassemia (β NTDT)
Avoin tutkimus, jossa 6 potilasta saavat kerran viikossa ihonalaisen EPEG-injektion 4 viikon ajan.
Viimeinen vierailu tapahtuu 60 päivää opiskelun jälkeen
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tietoon perustuvan suostumuksen antamisen jälkeen suoritettaviin seulontakäyntiin kuuluu: yksityiskohtainen sairaushistoria (mukaan lukien samanaikaiset lääkkeet), fyysinen tutkimus, elintoiminnot (ei-invasiivinen systolinen ja diastolinen valtimoverenpaine, syke ja hengitystiheys, lämpötila ja happisaturaatio pulssioksimetrialla), verinäytekeräysten laboratoriotestaus turvallisuussyistä (hematologia ja kemia) ja virtsaanalyysi (tarvittaessa mittatikku ja mikroskopia). Kaikille naispotilaille (hedelmällisessä iässä) mitataan seerumin raskaustesti seulontakäynnin aikana. Virtsan raskaustesti kaikille naispotilaille (hedelmällisessä iässä) mitataan jokaisella annostelukäynnillä ennen annostelua.
Tukikelpoiset potilaat saavat joko ihonalaisen EPEG-injektion (0,9 µg/kg, 1,2 µg/kg ja 1,5 µg/kg) neljän viikon ajan, minkä jälkeen seuraa 5–6 viikkoa neljännen IP-annoksen jälkeen.
Elintoiminnot kirjataan tutkimusdokumentaatiota varten 1 tunti annostelun jälkeen ja päivän kotiutuksen yhteydessä (tapahtuu 2 tuntia annostelun jälkeen). Kaikki potilaat saavat normaalia hoitoa tutkimuspaikan vakiokäytännön mukaisesti.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
6
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Chiang Mai, Thaimaa, 50200
- Faculty of Medicine, Chiang Mai University
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 65 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies vai nainen
- Ikä 18-65 vuotta
- Vahvistettu diagnoosi verensiirrosta riippumattomasta β-talassemiasta (β-NTDT)
- Hemoglobiini 6,0-10,0 g/dl
- Tutkittavan allekirjoittama ja päivätty tietoinen kirjallinen suostumus
- Pystyy vastaanottamaan tutkimuslääkkeen ihonalaisia injektioita
- Naispotilaiden on oltava ei-imettäviä
- Lisääntymiskykyisillä naispotilailla on oltava negatiivinen seerumin raskaustesti (β-HCG) seulonnassa.
Poissulkemiskriteerit:
- Tutkijan arvion mukaan potilas ei ole hyvä ehdokas tutkimukseen
- Verensiirto viimeisen 30 päivän aikana
Mikä tahansa seuraavista lääketieteellisistä tiloista:
- Vaikea munuaisten vajaatoiminta, joka määritellään hemodialyysin tai seerumin kreatiniinin käytöksi seulonnan aikana yli 2,5 mg/dl
- Sydänsairaus ja sydänlääkkeiden säätäminen 60 päivää ennen tutkimukseen tuloa
- Oireinen sepelvaltimotauti, josta on osoituksena rintakipu, angina pectoris, kyynärpää tai leikkaus sepelvaltimotaudin hoitoon vuoden aikana ennen tutkimukseen tuloa
- Aivohalvaus, joka määritellään uudeksi fokusoivaksi neurologiseksi vajaatoiminnaksi, joka kestää yli 24 tuntia 45 päivän aikana ennen tutkimukseen tuloa
- Uusi keuhkoembolian diagnoosi ventilaatio-perfuusioskannauksella, angiografialla tai millä tahansa muulla tekniikalla 90 päivää ennen tutkimukseen tuloa
- Verkkokalvon irtoaminen tai verkkokalvon verenvuoto 180 päivän aikana ennen tutkimukseen tuloa
- Nitraattipohjaisten verisuonia laajentavien lääkkeiden käyttö, prostatykliini (inhaloitava, ihonalainen tai suonensisäinen)
- Akuutti astman paheneminen, joka vaatii prednisonin käyttöä 60 päivää ennen tutkimukseen tuloa
- Kalsiumkanavasalpaajien aloitus tai annoksen suurentaminen 30 päivän aikana ennen tutkimukseen tuloa
- Minkä tahansa muun sydän- tai keuhkolääkkeen aloittaminen 90 päivää ennen tutkimukseen tuloa
- Minkä tahansa muun sairauden olemassaolo, joka tutkijan mielestä tekisi henkilöstä sopimattoman ilmoittautumiseen tai voisi häiritä tutkimukseen osallistumista, mukaan lukien mutta ei rajoittuen alkoholin tai huumeiden väärinkäyttö
- Mikä tahansa aikaisempi hoito erytropoieesia stimuloivilla aineilla (ESA) 90 päivän sisällä tutkimushoidosta;
- Aiempi yliherkkyys erytropoietiinille tai mille tahansa vastaavalle lääkkeelle.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: EI_SATUNNAISTUJA
- Inventiomalli: RINNAKKAISET
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: EPEG (pegyloitu erytropoietiini) - 0,9 µg/kg
Neljä viikoittaista ihonalaista injektiota 0,9 µg/kg EPEG:tä
|
(Pegyloitu erytropoetiini)
|
|
Kokeellinen: EPEG (pegyloitu erytropoietiini) - 1,2 µg/kg
Neljä viikoittaista ihonalaista injektiota 1,2 µg/kg EPEG:tä
|
(Pegyloitu erytropoetiini)
|
|
Kokeellinen: EPEG (pegyloitu erytropoietiini) - 1,5 µg/kg
Neljä viikoittaista ihonalaista injektiota 1,5 µg/kg EPEG:tä
|
(Pegyloitu erytropoetiini)
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien lukumäärä kussakin hoitohaarassa, joilla on poikkeavia laboratorioarvoja ja/tai hoitoon liittyviä haittatapahtumia.
Aikaikkuna: 60 päivää
|
Hoidon turvallisuus elintoimintojen muutosten, rintakehän röntgenkuvan, elektrokardiografisten, biokemiallisten, hematologisten ja virtsan mittausten sekä raportoitujen haittatapahtumien perusteella
|
60 päivää
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Hemoglobiinin muutos lähtötasosta viimeiseen vierailuun
Aikaikkuna: 60 päivää
|
60 päivää
|
|
Hematokriitin (Hct) keskimääräinen nousu lähtötasosta viimeiseen käyntiin
Aikaikkuna: 60 päivää
|
60 päivää
|
|
Keskimääräinen retikulosyyttien määrän kasvu lähtötasosta viimeiseen käyntiin
Aikaikkuna: 60 päivää
|
60 päivää
|
|
Muutos β-NTDT:n kliinisissä merkeissä ja oireissa lähtötilanteesta viimeiseen käyntiin
Aikaikkuna: 60 päivää
|
60 päivää
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Rosa Real, MD, Prolong Pharmaceuticals
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 28. kesäkuuta 2017
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 27. syyskuuta 2017
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 27. syyskuuta 2017
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 27. lokakuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 31. lokakuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tiistai 1. marraskuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 25. toukokuuta 2018
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 23. toukokuuta 2018
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. toukokuuta 2018
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- PETH-001
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .