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Uno studio sull'EPEG nei pazienti con beta talassemia

23 maggio 2018 aggiornato da: Prolong Pharmaceuticals

Uno studio di fase Ib, in aperto, a dose ripetuta, sull'EPEG nei pazienti con talassemia beta con talassemia non dipendente da trasfusione (β NTDT)

Uno studio in aperto in cui 6 pazienti riceveranno iniezioni sottocutanee una volta alla settimana di EPEG per 4 settimane. La visita finale avverrà 60 giorni dopo l'ingresso nello studio

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

A seguito della fornitura del consenso informato, le procedure di visita di screening da eseguire includeranno: una storia medica dettagliata (compresi i farmaci concomitanti), esame fisico, segni vitali (pressione arteriosa sistolica e diastolica non invasiva, frequenza cardiaca e frequenza respiratoria, temperatura e saturazione di ossigeno mediante pulsossimetria), analisi di laboratorio delle raccolte di campioni di sangue per la sicurezza (ematologia e chimica) e analisi delle urine (asta di livello e microscopia, se necessario). Durante la visita di screening verrà misurato un test di gravidanza su siero per tutte le pazienti di sesso femminile (in età fertile). Il test di gravidanza sulle urine per tutte le pazienti di sesso femminile (in età fertile) sarà misurato ad ogni visita di somministrazione prima della somministrazione.

I pazienti idonei riceveranno un'iniezione sottocutanea di EPEG (0,9 µg/kg, 1,2 µg/kg e 1,5 µg/kg) per quattro settimane seguite da un follow-up per 5-6 settimane dopo la 4a dose di IP.

I segni vitali saranno registrati per la documentazione dello studio a 1 ora dopo la somministrazione e alla dimissione del giorno (che avverrà 2 ore dopo l'ora della somministrazione). Tutti i pazienti riceveranno lo standard di cura secondo la pratica standard del sito investigativo.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

6

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Tailandia
      • Chiang Mai, Tailandia, 50200
        • Faculty of Medicine, Chiang Mai University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Maschio o femmina
  2. Età 18 - 65 anni
  3. Diagnosi confermata di β-talassemia non dipendente da trasfusioni (β-NTDT)
  4. Emoglobina 6,0-10,0 g/dL
  5. Consenso scritto firmato e datato dal soggetto
  6. In grado di ricevere iniezioni sottocutanee del farmaco oggetto dello studio
  7. Le pazienti di sesso femminile devono essere non in allattamento
  8. Le pazienti di sesso femminile con potenziale riproduttivo devono avere un test di gravidanza su siero negativo (β-HCG) allo screening.

Criteri di esclusione:

  1. A giudizio dello sperimentatore il paziente non è un buon candidato per lo studio
  2. Trasfusione di sangue negli ultimi 30 giorni

  3. Una delle seguenti condizioni mediche:

    1. Grave insufficienza renale, definita come uso di emodialisi o creatinina sierica a livelli superiori a 2,5 mg/dL al momento dello screening
    2. Malattie cardiache con aggiustamento dei farmaci cardiaci nei 60 giorni prima dell'ingresso nello studio
    3. Malattia coronarica sintomatica, come indicato da una storia di dolore toracico, angina, claudicatio o intervento chirurgico per trattare la malattia coronarica nell'anno precedente l'ingresso nello studio
    4. Ictus, definito come un nuovo deficit neurologico focale che dura più di 24 ore nei 45 giorni precedenti l'ingresso nello studio
    5. Nuova diagnosi di embolia polmonare mediante scintigrafia ventilazione-perfusione, angiografia o qualsiasi altra tecnica nei 90 giorni precedenti l'ingresso nello studio
    6. Storia di distacco di retina o emorragia retinica nei 180 giorni prima dell'ingresso nello studio
    7. Uso di vasodilatatori a base di nitrato, prostaciclina (per via inalatoria, sottocutanea o endovenosa)
    8. Esacerbazione acuta dell'asma che richiede l'uso di prednisone nei 60 giorni prima dell'ingresso nello studio
    9. Inizio o aumento del dosaggio dei bloccanti dei canali del calcio nei 30 giorni prima dell'ingresso nello studio
    10. Inizio di qualsiasi altro farmaco cardiaco o polmonare nei 90 giorni prima dell'ingresso nello studio
  4. Presenza di qualsiasi altra condizione che, a parere dello sperimentatore, renderebbe la persona non idonea all'arruolamento o potrebbe interferire con la compliance allo studio, incluso ma non limitato all'abuso di alcol o droghe
  5. Qualsiasi precedente trattamento con agenti stimolanti l'eritropoiesi (ESA) entro 90 giorni dal trattamento in studio;
  6. Storia di ipersensibilità all'eritropoietina o a qualsiasi farmaco correlato.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: NON_RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: EPEG (eritropoietina pegilata) - 0,9 µg/kg
Quattro iniezioni sottocutanee settimanali di 0,9 µg/kg di EPEG
Droga: EPEG
(eritropoeitina pegilata)
Sperimentale: EPEG (eritropoietina pegilata) - 1,2 µg/kg
Quattro iniezioni sottocutanee settimanali di 1,2 µg/kg di EPEG
Droga: EPEG
(eritropoeitina pegilata)
Sperimentale: EPEG (eritropoietina pegilata) - 1,5 µg/kg
Quattro iniezioni sottocutanee settimanali di 1,5 µg/kg di EPEG
Droga: EPEG
(eritropoeitina pegilata)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti in ciascun braccio di trattamento con valori di laboratorio anomali e/o eventi avversi correlati al trattamento.
Lasso di tempo: 60 giorni
Sicurezza del trattamento determinata dai cambiamenti nei segni vitali, radiografia del torace, misure elettrocardiografiche, biochimiche, ematologiche e analisi delle urine e eventi avversi segnalati
60 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione dell'emoglobina dal basale alla visita finale
Lasso di tempo: 60 giorni
60 giorni
Un aumento medio dell'ematocrito (Hct) dal basale alla visita finale
Lasso di tempo: 60 giorni
60 giorni
Un aumento medio della conta dei reticolociti dal basale alla visita finale
Lasso di tempo: 60 giorni
60 giorni
Modifica dei segni e dei sintomi clinici di β-NTDT dal basale alla visita finale
Lasso di tempo: 60 giorni
60 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Prolong Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Rosa Real, MD, Prolong Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 giugno 2017

Completamento primario (Effettivo)

27 settembre 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

27 settembre 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 ottobre 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

31 ottobre 2016

Primo Inserito (Stima)

1 novembre 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 maggio 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 maggio 2018

Ultimo verificato

1 maggio 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PETH-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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