Badanie EPEG u pacjentów z talasemią beta
23 maja 2018 zaktualizowane przez: Prolong Pharmaceuticals
Faza Ib, otwarte badanie z powtarzaną dawką, badanie EPEG u pacjentów z talasemią beta z talasemią niezależną od transfuzji krwi (β NTDT)
Otwarte badanie, w którym 6 pacjentów będzie otrzymywało raz w tygodniu podskórne wstrzyknięcia EPEG przez 4 tygodnie.
Wizyta końcowa odbędzie się 60 dni po rozpoczęciu badania
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Po wyrażeniu świadomej zgody procedury wizyty przesiewowej będą obejmować: szczegółowy wywiad lekarski (w tym przyjmowane jednocześnie leki), badanie przedmiotowe, parametry życiowe (nieinwazyjne skurczowe i rozkurczowe ciśnienie tętnicze krwi, tętno i częstość oddechów, temperaturę i nasycenia tlenem za pomocą pulsoksymetrii), badania laboratoryjne próbek krwi pod kątem bezpieczeństwa (hematologia i chemia) oraz badanie moczu (pasek i mikroskopia, jeśli to konieczne). Podczas wizyty przesiewowej zostanie wykonany test ciążowy z surowicy u wszystkich pacjentek (w wieku rozrodczym). Test ciążowy z moczu u wszystkich pacjentek (w wieku rozrodczym) będzie wykonywany podczas każdej wizyty dawkowania przed podaniem dawki.
Kwalifikujący się pacjenci otrzymają albo podskórne wstrzyknięcie EPEG (0,9 µg/kg, 1,2 µg/kg i 1,5 µg/kg) przez cztery tygodnie, a następnie obserwację przez 5-6 tygodni po podaniu 4. dawki IP.
Oznaki czynności życiowych będą rejestrowane do dokumentacji badania po 1 godzinie od podania dawki i przy wypisie z dnia (po 2 godzinach od podania dawki). Wszyscy pacjenci otrzymają standardową opiekę zgodnie ze standardową praktyką ośrodka badawczego.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
6
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Chiang Mai, Tajlandia, 50200
- Faculty of Medicine, Chiang Mai University
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 65 lat (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyzna czy kobieta
- Wiek 18 - 65 lat
- Potwierdzona diagnoza β-talasemii niezależnej od transfuzji krwi (β-NTDT)
- Hemoglobina 6,0-10,0 g/dl
- Podpisana i datowana świadoma pisemna zgoda podmiotu
- Możliwość otrzymywania podskórnych zastrzyków badanego leku
- Pacjentki muszą nie karmić piersią
- Pacjentki w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego (β-HCG) z surowicy podczas badania przesiewowego.
Kryteria wyłączenia:
- W ocenie badacza pacjent nie jest dobrym kandydatem do badania
- Transfuzja krwi w ciągu ostatnich 30 dni
Dowolne z następujących schorzeń:
- Ciężka niewydolność nerek, zdefiniowana jako stosowanie hemodializy lub stężenia kreatyniny w surowicy powyżej 2,5 mg/dl w czasie badania przesiewowego
- Choroba serca z dostosowaniem leków nasercowych w ciągu 60 dni przed włączeniem do badania
- Objawowa choroba wieńcowa, na co wskazuje ból w klatce piersiowej, dławica piersiowa, chromanie przestankowe lub zabieg chirurgiczny w ciągu 1 roku przed włączeniem do badania
- Udar, zdefiniowany jako nowy ogniskowy deficyt neurologiczny trwający ponad 24 godziny w ciągu 45 dni przed rozpoczęciem badania
- Nowa diagnoza zatorowości płucnej za pomocą skanu wentylacyjno-perfuzyjnego, angiografii lub innej techniki w ciągu 90 dni przed włączeniem do badania
- Historia odwarstwienia siatkówki lub krwotoku siatkówkowego w ciągu 180 dni przed rozpoczęciem badania
- Stosowanie leków rozszerzających naczynia krwionośne na bazie azotanów, prostacykliny (wziewnie, podskórnie lub dożylnie)
- Ostre zaostrzenie astmy wymagające zastosowania prednizonu w ciągu 60 dni przed włączeniem do badania
- Rozpoczęcie lub zwiększenie dawki blokerów kanału wapniowego w ciągu 30 dni przed rozpoczęciem badania
- Rozpoczęcie jakiegokolwiek innego leczenia serca lub płuc w ciągu 90 dni przed włączeniem do badania
- Obecność jakiegokolwiek innego stanu, który w opinii badacza uniemożliwiłby włączenie danej osoby do badania lub mógłby zakłócić przestrzeganie zaleceń w badaniu, w tym między innymi nadużywanie alkoholu lub narkotyków
- Każde wcześniejsze leczenie czynnikami stymulującymi erytropoezę (ESA) w ciągu 90 dni od leczenia w ramach badania;
- Historia nadwrażliwości na erytropoetynę lub jakikolwiek pokrewny lek.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: LECZENIE
- Przydział: NIE_RANDOMIZOWANE
- Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
- Maskowanie: NIC
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: EPEG (pegylowana erytropoetyna) – 0,9 µg/kg
Cztery cotygodniowe wstrzyknięcia podskórne 0,9 µg/kg EPEG
|
(Pegylowana erytropoetyna)
|
|
Eksperymentalny: EPEG (pegylowana erytropoetyna) – 1,2 µg/kg
Cztery tygodniowe wstrzyknięcia podskórne po 1,2 µg/kg EPEG
|
(Pegylowana erytropoetyna)
|
|
Eksperymentalny: EPEG (pegylowana erytropoetyna) – 1,5 µg/kg
Cztery cotygodniowe wstrzyknięcia podskórne 1,5 µg/kg EPEG
|
(Pegylowana erytropoetyna)
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników w każdej grupie leczenia z nieprawidłowymi wartościami laboratoryjnymi i/lub zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem.
Ramy czasowe: 60 dni
|
Bezpieczeństwo leczenia określone na podstawie zmian parametrów życiowych, prześwietlenia klatki piersiowej, pomiarów elektrokardiograficznych, biochemicznych, hematologicznych i analizy moczu oraz zgłoszonych zdarzeń niepożądanych
|
60 dni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiana poziomu hemoglobiny od wartości początkowej do wizyty końcowej
Ramy czasowe: 60 dni
|
60 dni
|
|
Średni wzrost hematokrytu (Hct) od wartości początkowej do wizyty końcowej
Ramy czasowe: 60 dni
|
60 dni
|
|
Średni wzrost liczby retikulocytów od wartości początkowej do wizyty końcowej
Ramy czasowe: 60 dni
|
60 dni
|
|
Zmiana objawów klinicznych i podmiotowych β-NTDT od wizyty początkowej do wizyty końcowej
Ramy czasowe: 60 dni
|
60 dni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Rosa Real, MD, Prolong Pharmaceuticals
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
28 czerwca 2017
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
27 września 2017
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
27 września 2017
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
27 października 2016
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
31 października 2016
Pierwszy wysłany (Oszacować)
1 listopada 2016
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
25 maja 2018
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
23 maja 2018
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2018
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- PETH-001
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .