Studie AKCEA-ANGPTL3-LRx (ISIS 703802) u účastníků s familiární parciální lipodystrofií (FPL)
27. ledna 2021 aktualizováno: Akcea Therapeutics
Otevřená studie fáze 2 ISIS 703802 (AKCEA-ANGPTL3-LRx) podávaná subkutánně subjektům s familiární parciální lipodystrofií
Toto je jednocentrová, otevřená studie k hodnocení účinnosti AKCEA-ANGPTL3-LRx na snížení triglyceridů nalačno u účastníků s familiární parciální lipodystrofií.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
4
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48105
- Clinical Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- S účastí ve studii musí dát písemný informovaný souhlas.
- Klinická diagnóza familiární parciální lipodystrofie plus diagnóza diabetes mellitus 2. typu a hypertriglyceridémie.
- Diagnóza diabetes mellitus, stanovená nejméně 6 měsíců před Screeningem s hemoglobinem A1c (HbA1c) ≥ 7 % až ≤ 12 % při Screeningu a na antidiabetické léčbě, jak je definováno v protokolu studie.
- Hypertriglyceridémie definovaná hladinami triglyceridů nalačno (TG) ≥ 500 miligramů na decilitr (mg/dl) při screeningových i kvalifikačních návštěvách. Účastníci s klinickou diagnózou FPL a s hladinami TG nalačno ≥ 200 (≥ 2,26 milimolů na litr [mmol/l]) až < 500 mg/dl (≥ 5,7 mmol/l), kteří splňují kritéria genetické nebo rodinné anamnézy pro zařazení do studie mohou být dále prověřováni a zařazeni do studie.
- Přítomnost hepatosteatózy (ztučnění jater), jak dokazuje screeningová magnetická rezonance (MRI) ukazující frakci tuku v játrech (HFF) ≥ 6,4 %.
Klíčová kritéria vyloučení:
- Diagnostika generalizované lipodystrofie.
- Diagnostika získané parciální lipodystrofie (APL).
- Akutní pankreatitida do 4 týdnů od screeningu.
- Akutní koronární syndrom do 6 měsíců od screeningu.
- Velká operace do 3 měsíců od screeningu.
- Mít podle názoru zkoušejícího jakékoli další podmínky, které by mohly narušit účast účastníka ve studii nebo dokončení studie.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: AKCEA-ANGPTL3-LRx 20 mg
Účastníci dostávali AKCEA-ANGPTL3-LRx 20 miligramů (mg) podávaných každý týden po dobu 26 týdnů subkutánní (SC) injekcí.
|
AKCEA-ANGPTL3-LRx roztok pro SC injekci.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procentuální změna od výchozí hodnoty v hladinách triglyceridů nalačno na konci léčby (27. týden)
Časové okno: Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
Výchozí hodnota byla definována jako průměr hodnocení dne 1 před podáním dávky nalačno a poslední měření nalačno před hodnocením dne 1 před podáním dávky nalačno.
|
Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna od výchozí hodnoty v oblasti pod křivkou (AUC) plazmatické glukózy, jak byla hodnocena testem na smíšené jídlo (MMT) na konci léčby
Časové okno: Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
Byla hodnocena změna od základní hodnoty do týdne 27 v oblasti pod křivkou (AUC) plazmatické glukózy.
|
Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
|
Změna od výchozí hodnoty v AUC sérového inzulínu podle hodnocení MMT na konci léčby
Časové okno: Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
Byla hodnocena změna AUC sérového inzulínu od výchozí hodnoty do 27. týdne.
|
Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
|
Změna od výchozí hodnoty v AUC sérového C-peptidu podle hodnocení MMT na konci léčby
Časové okno: Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
Byla hodnocena změna AUC sérového C-peptidu od výchozí hodnoty do týdne 27.
|
Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
|
Změna AUC volných mastných kyselin (FFA) oproti výchozí hodnotě podle hodnocení MMT na konci léčby
Časové okno: Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
Byla hodnocena změna AUC FFA od výchozí hodnoty do 27. týdne.
|
Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
|
Změna od výchozí hodnoty v AUC sérového ghrelinu podle hodnocení MMT na konci léčby
Časové okno: Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
Byla hodnocena změna AUC sérového ghrelinu od výchozí hodnoty do 27. týdne.
|
Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
|
Změna AUC inkretinového hormonu (gastrický inhibiční polypeptid [GIP]) od výchozí hodnoty, jak byla hodnocena MMT na konci léčby
Časové okno: Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
Změna AUC inkretinového hormonu od výchozí hodnoty do 27. týdne: GIP byl hodnocen.
|
Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
|
Změna od výchozí hodnoty AUC inkretinového hormonu (glukagonu podobný peptid -1 [GLP-1]) podle hodnocení MMT na konci léčby
Časové okno: Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
Změna AUC inkretinového hormonu od výchozí hodnoty do 27. týdne: GLP-1 byl hodnocen.
|
Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
|
Změna od výchozí hodnoty AUC peptidu tyrosin tyrosinu (PYY) podle hodnocení MMT na konci léčby
Časové okno: Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
Byla hodnocena změna AUC PYY od výchozí hodnoty do 27. týdne.
|
Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
|
Změna od výchozí hodnoty v HDL-C na konci léčby
Časové okno: Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
Výchozí hodnota byla definována jako průměr hodnocení dne 1 před podáním dávky nalačno a poslední měření nalačno před hodnocením dne 1 před podáním dávky nalačno.
|
Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
|
Změna LDL-C od výchozí hodnoty na konci léčby
Časové okno: Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
Výchozí hodnota byla definována jako průměr hodnocení dne 1 před podáním dávky nalačno a poslední měření nalačno před hodnocením dne 1 před podáním dávky nalačno.
LDL-C vypočtený pomocí ultracentrifugační metody.
|
Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
|
Změna celkového cholesterolu (TC) od výchozí hodnoty na konci léčby
Časové okno: Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
Výchozí hodnota byla definována jako průměr hodnocení dne 1 před podáním dávky nalačno a poslední měření nalačno před hodnocením dne 1 před podáním dávky nalačno.
|
Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
|
Změna od výchozí hodnoty ve VLDL-C na konci léčby
Časové okno: Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
Výchozí hodnota byla definována jako průměr hodnocení dne 1 před podáním dávky nalačno a poslední měření nalačno před hodnocením dne 1 před podáním dávky nalačno.
VLDL-C byl vypočten pomocí přímé testovací metody.
|
Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
|
Změna od výchozí hodnoty v non-HDL-C na konci léčby
Časové okno: Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
Výchozí hodnota byla definována jako průměr hodnocení dne 1 před podáním dávky nalačno a poslední měření nalačno před hodnocením dne 1 před podáním dávky nalačno.
|
Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
|
Změna od základní hodnoty v ApoB na konci léčby
Časové okno: Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
Výchozí hodnota byla definována jako průměr hodnocení dne 1 před podáním dávky nalačno a poslední měření nalačno před hodnocením dne 1 před podáním dávky nalačno.
|
Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
|
Změna od základní hodnoty v ApoB-48 na konci léčby
Časové okno: Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
Výchozí hodnota byla definována jako průměr hodnocení dne 1 před podáním dávky nalačno a poslední měření nalačno před hodnocením dne 1 před podáním dávky nalačno.
|
Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
|
Změna od výchozí hodnoty apolipoproteinu B 100 (ApoB-100) na konci léčby
Časové okno: Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
Výchozí hodnota byla definována jako průměr hodnocení dne 1 před podáním dávky nalačno a poslední měření nalačno před hodnocením dne 1 před podáním dávky nalačno.
|
Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
|
Změna od výchozí hodnoty v ApoA-1 na konci léčby
Časové okno: Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
Výchozí hodnota byla definována jako průměr hodnocení dne 1 před podáním dávky nalačno a poslední měření nalačno před hodnocením dne 1 před podáním dávky nalačno.
|
Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
|
Změna od výchozí hodnoty v ApoC-III na konci léčby
Časové okno: Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
Výchozí hodnota byla definována jako průměr hodnocení dne 1 před podáním dávky nalačno a poslední měření nalačno před hodnocením dne 1 před podáním dávky nalačno.
|
Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
|
Změna od výchozí hodnoty v ApoC-III: Chylomicron na konci léčby
Časové okno: Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
Výchozí hodnota byla definována jako průměr hodnocení dne 1 před podáním dávky nalačno a poslední měření nalačno před hodnocením dne 1 před podáním dávky nalačno.
|
Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
|
Změna od výchozí hodnoty v ApoC-III: VLDL na konci léčby
Časové okno: Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
Výchozí hodnota byla definována jako průměr hodnocení dne 1 před podáním dávky nalačno a poslední měření nalačno před hodnocením dne 1 před podáním dávky nalačno.
|
Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
|
Změna od výchozí hodnoty v ApoC-III: LDL na konci léčby
Časové okno: Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
Výchozí hodnota byla definována jako průměr hodnocení dne 1 před podáním dávky nalačno a poslední měření nalačno před hodnocením dne 1 před podáním dávky nalačno.
|
Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
|
Změna od výchozí hodnoty v ApoC-III: HDL na konci léčby
Časové okno: Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
Výchozí hodnota byla definována jako průměr hodnocení dne 1 před podáním dávky nalačno a poslední měření nalačno před hodnocením dne 1 před podáním dávky nalačno.
|
Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
|
Změna Lipoproteinu a (Lp[a]) od výchozí hodnoty na konci léčby
Časové okno: Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
Výchozí hodnota byla definována jako průměr hodnocení dne 1 před podáním dávky nalačno a poslední měření nalačno před hodnocením dne 1 před podáním dávky nalačno.
|
Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
|
Změna volné mastné kyseliny (FFA) oproti výchozí hodnotě na konci léčby
Časové okno: Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
Výchozí hodnota byla definována jako průměr hodnocení dne 1 před podáním dávky nalačno a poslední měření nalačno před hodnocením dne 1 před podáním dávky nalačno.
|
Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
|
Změna od výchozí hodnoty v hladinách glycerolu na konci léčby
Časové okno: Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
Výchozí hodnota byla definována jako průměr hodnocení dne 1 před podáním dávky nalačno a poslední měření nalačno před hodnocením dne 1 před podáním dávky nalačno.
|
Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
|
Změna velikosti lipoproteinových částic od výchozí hodnoty na konci léčby
Časové okno: Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
Výchozí hodnota byla definována jako hodnocení dne 1 před podáním dávky nalačno.
Lipoproteinová velikost částic: velikost HDL, velikost LDL a velikost VLDL.
|
Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
|
Změna hemoglobinu A1c (HbA1c) od výchozí hodnoty na konci léčby
Časové okno: Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
Výchozí hodnota byla definována jako poslední nevynechané hodnocení před první dávkou studovaného léku.
|
Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
|
Změna od výchozího stavu v modelu hodnocení homeostázy - odhadovaná inzulínová rezistence (HOMA-IR)
Časové okno: Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
Výchozí hodnota byla definována jako průměr hodnocení dne 1 před podáním dávky nalačno a poslední měření nalačno před hodnocením dne 1 před podáním dávky nalačno.
|
Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
|
Změna od výchozí hodnoty adiponektinu na konci léčby
Časové okno: Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
Výchozí hodnota byla definována jako hodnocení dne 1 před podáním dávky nalačno.
|
Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
|
Změna z výchozí hodnoty a leptin na konci léčby
Časové okno: Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
Výchozí hodnota byla definována jako hodnocení dne 1 před podáním dávky nalačno
|
Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
|
Změna frakce tuku v játrech (HFF) oproti výchozí hodnotě podle posouzení magnetickou rezonancí (MRI) na konci léčby
Časové okno: Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
Výchozí hodnota byla definována jako poslední nevynechané hodnocení před první dávkou studovaného léku.
|
Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
|
Změny v distribuci tělesného tuku v různých částech těla oproti výchozí hodnotě měřené tloušťkou kožní řasy na konci léčby
Časové okno: Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
Výchozí hodnota byla definována jako poslední hodnocení před první dávkou studovaného léku.
Změna distribuce tělesného tuku byla měřena jako tloušťka kožní řasy pravého předního stehna a tloušťka kožní řasy pravého tricepsu pomocí tloušťky kožní řasy.
|
Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
|
Změny od výchozí hodnoty v distribuci tělesného tuku pro různé oblasti těla měřené pomocí rentgenové absorbometrie s duální energií (DEXA) na konci léčby
Časové okno: Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
Výchozí hodnota byla definována jako screeningové hodnocení.
Změna rozložení tělesného tuku (kostní hmota na pažích, tuková hmota na pažích, beztuková hmota na pažích, celková hmotnost paží, kostní hmota na nohou, tuková hmota na nohou, beztuková hmota na nohou, celková hmota na nohou, celková kostní hmota, celková tuková hmota, celková svalová hmota, celková hmotnost trupu, kostní hmota trupu, hmotnost tuku na trupu, svalová hmota trupu a celková hmotnost trupu) byla měření získaná z DEXA.
|
Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
|
Změny od výchozí hodnoty v distribuci tělesného tuku pro celkovou hustotu kostních minerálů v těle měřené pomocí rentgenové absorbometrie s duální energií (DEXA) na konci léčby
Časové okno: Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
Výchozí hodnota byla definována jako screeningové hodnocení.
Změna distribuce tělesného tuku pro celkovou kostní minerální hustotu byla měřena z DEXA.
|
Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
|
Změna ve viscerální adipózní tkáni (DPH) od výchozí hodnoty měřená magnetickou rezonancí (MRI) na konci léčby
Časové okno: Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
Výchozí hodnota byla definována jako poslední hodnocení před první dávkou studovaného léku.
|
Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
|
Změna od výchozí hodnoty v subkutánní adipózní tkáni (SAT) jako MRI na konci léčby
Časové okno: Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
Výchozí hodnota byla definována jako poslední hodnocení před první dávkou studovaného léku.
|
Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
|
Změna tělesné hmotnosti od výchozí hodnoty na konci léčby
Časové okno: Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
Výchozí hodnota byla definována jako hodnocení dne 1 před dávkou.
|
Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
|
Změna obvodu pasu od základní linie na konci léčby
Časové okno: Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
Výchozí hodnota byla definována jako screeningové hodnocení.
|
Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
|
Změna poměru pas/boky od výchozí hodnoty na konci léčby
Časové okno: Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
Výchozí hodnota byla definována jako screeningové hodnocení.
|
Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
|
Změna od výchozího stavu v kvalitě života (QoL)
Časové okno: Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
Výchozí hodnota byla definována jako screeningové hodnocení.
Kvalita života měří závažnost únavy, závažnost problémů s myšlením nebo zapamatováním a závažnost probuzení unaveného u účastníků na stupnici od 0 do 3, kde 0 = žádný problém, 1 = mírný, 2 = střední a 3 = těžké.
Vyšší skóre znamená větší závažnost nebo větší dopad na kvalitu života.
|
Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
|
Změna skóre bolesti od výchozí hodnoty na konci léčby
Časové okno: Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
Výchozí hodnota byla definována jako screeningové hodnocení.
Skóre bolesti se používá k určení aktivity onemocnění u účastníků na škále od 0 do 5, kde 0= nikdy, 1= stěží si nevšiml, 2= mírně, 3= středně, 4= silně a 5= velmi silně, kde bylo uvedeno vyšší skóre vyšší stupeň bolesti.
|
Výchozí stav a konec léčby (27. týden)
|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE)
Časové okno: Od podpisu informovaného souhlasu do konce období sledování (do 40. týdne)
|
Nežádoucí příhoda (AE) je jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (včetně například klinicky významného abnormálního laboratorního nálezu), příznak nebo onemocnění dočasně spojené se studií nebo používáním hodnoceného léčivého přípravku, ať už je AE považováno za související či nikoli. na zkoumaný léčivý přípravek.
„Nežádoucí příhoda související s léčbou (TEAE) je definována jako jakákoli nežádoucí příhoda začínající při nebo po první dávce studovaného léku.
|
Od podpisu informovaného souhlasu do konce období sledování (do 40. týdne)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
15. června 2018
Primární dokončení (Aktuální)
30. července 2019
Dokončení studie (Aktuální)
21. srpna 2019
Termíny zápisu do studia
První předloženo
21. dubna 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
21. dubna 2018
První zveřejněno (Aktuální)
2. května 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
16. února 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
27. ledna 2021
Naposledy ověřeno
1. ledna 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ISIS 703802-CS5
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ne
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .