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Étude sur AKCEA-ANGPTL3-LRx (ISIS 703802) chez des participants atteints de lipodystrophie partielle familiale (FPL)

27 janvier 2021 mis à jour par: Akcea Therapeutics

Une étude ouverte de phase 2 sur ISIS 703802 (AKCEA-ANGPTL3-LRx) administré par voie sous-cutanée à des sujets atteints de lipodystrophie partielle familiale

Il s'agit d'une étude ouverte monocentrique visant à évaluer l'efficacité d'AKCEA-ANGPTL3-LRx pour la réduction des triglycérides à jeun chez les participants atteints de lipodystrophie partielle familiale.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

4

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48105
        • Clinical Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Doit donner son consentement éclairé écrit pour participer à l'étude.
  • Diagnostic clinique de lipodystrophie partielle familiale plus diagnostic de diabète sucré de type 2 et d'hypertriglycéridémie.
  • Diagnostic de diabète sucré, posé au moins 6 mois avant le dépistage avec hémoglobine A1c (HbA1c) ≥ 7 % à ≤ 12 % au dépistage et sous traitement antidiabétique tel que défini dans le protocole de l'étude.
  • Hypertriglycéridémie telle que définie par des taux de triglycérides (TG) à jeun ≥ 500 milligrammes par décilitre (mg/dL) lors des visites de dépistage et de qualification. Participants avec le diagnostic clinique de FPL et avec des taux de TG à jeun ≥ 200 (≥ 2,26 millimoles par litre [mmol/L]) à < 500 mg/dL (≥ 5,7 mmol/L) qui répondent aux critères génétiques ou d'antécédents familiaux pour l'inclusion dans l'étude peuvent faire l'objet d'un dépistage supplémentaire et être inscrits à l'étude.
  • Présence d'hépatostéatose (foie gras), mise en évidence par une imagerie par résonance magnétique (IRM) de dépistage indiquant une fraction de graisse hépatique (HFF) ≥ 6,4 %.

Critères d'exclusion clés :

  • Diagnostic de lipodystrophie généralisée.
  • Diagnostic de lipodystrophie partielle acquise (LAP).
  • Pancréatite aiguë dans les 4 semaines suivant le dépistage.
  • Syndrome coronarien aigu dans les 6 mois suivant le dépistage.
  • Chirurgie majeure dans les 3 mois suivant le dépistage.
  • Avoir toute autre condition de l'avis de l'investigateur qui pourrait interférer avec le participant participant ou terminant l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: AKCEA-ANGPTL3-LRx 20 mg
Les participants ont reçu AKCEA-ANGPTL3-LRx 20 milligrammes (mg) administrés chaque semaine pendant 26 semaines par injection sous-cutanée (SC).
Médicament: AKCEA-ANGPTL3-LRx
Solution AKCEA-ANGPTL3-LRx pour injection SC.
Autres noms:
  • ISIS 703802

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de changement par rapport au départ dans les niveaux de triglycérides à jeun à la fin du traitement (semaine 27)
Délai: Début et fin du traitement (semaine 27)
La ligne de base a été définie comme la moyenne de l'évaluation du jeûne pré-dose du jour 1 et de la dernière mesure du jeûne avant l'évaluation du jeûne pré-dose du jour 1.
Début et fin du traitement (semaine 27)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base de l'aire sous la courbe (AUC) de la glycémie plasmatique telle qu'évaluée par le test des repas mixtes (MMT) à la fin du traitement
Délai: Début et fin du traitement (semaine 27)
Le changement de la ligne de base à la semaine 27 dans l'aire sous la courbe (AUC) de la glycémie plasmatique a été évalué.
Début et fin du traitement (semaine 27)
Changement par rapport à la ligne de base de l'ASC de l'insuline sérique telle qu'évaluée par le MMT à la fin du traitement
Délai: Début et fin du traitement (semaine 27)
Le changement de l'inclusion à la semaine 27 dans l'ASC de l'insuline sérique a été évalué.
Début et fin du traitement (semaine 27)
Changement par rapport à la ligne de base de l'ASC du peptide C sérique tel qu'évalué par le MMT à la fin du traitement
Délai: Début et fin du traitement (semaine 27)
Le changement de l'inclusion à la semaine 27 dans l'ASC du peptide C sérique a été évalué.
Début et fin du traitement (semaine 27)
Changement par rapport à la ligne de base de l'ASC des acides gras libres (FFA) tel qu'évalué par le MMT à la fin du traitement
Délai: Début et fin du traitement (semaine 27)
Le changement de l'inclusion à la semaine 27 dans l'AUC des FFA a été évalué.
Début et fin du traitement (semaine 27)
Changement par rapport à la ligne de base de l'ASC de la ghréline sérique telle qu'évaluée par le MMT à la fin du traitement
Délai: Début et fin du traitement (semaine 27)
Le changement de la ligne de base à la semaine 27 dans l'ASC de la ghréline sérique a été évalué.
Début et fin du traitement (semaine 27)
Changement par rapport à la ligne de base de l'ASC de l'hormone incrétine (polypeptide inhibiteur gastrique [GIP]) telle qu'évaluée par le MMT à la fin du traitement
Délai: Début et fin du traitement (semaine 27)
Changement de la ligne de base à la semaine 27 de l'ASC de l'hormone incrétine : le GIP a été évalué.
Début et fin du traitement (semaine 27)
Changement par rapport à la ligne de base de l'ASC de l'hormone incrétine (Glucagon-like Peptide -1 [GLP-1]) telle qu'évaluée par le MMT à la fin du traitement
Délai: Début et fin du traitement (semaine 27)
Changement de la ligne de base à la semaine 27 de l'ASC de l'hormone incrétine : le GLP-1 a été évalué.
Début et fin du traitement (semaine 27)
Changement par rapport à la ligne de base de l'AUC du peptide tyrosine tyrosine (PYY) tel qu'évalué par le MMT à la fin du traitement
Délai: Début et fin du traitement (semaine 27)
Le changement de l'inclusion à la semaine 27 dans l'AUC de PYY a été évalué.
Début et fin du traitement (semaine 27)
Changement par rapport à la ligne de base du HDL-C à la fin du traitement
Délai: Début et fin du traitement (semaine 27)
La ligne de base a été définie comme la moyenne de l'évaluation du jeûne pré-dose du jour 1 et de la dernière mesure du jeûne avant l'évaluation du jeûne pré-dose du jour 1.
Début et fin du traitement (semaine 27)
Changement par rapport à la ligne de base du LDL-C à la fin du traitement
Délai: Début et fin du traitement (semaine 27)
La ligne de base a été définie comme la moyenne de l'évaluation du jeûne pré-dose du jour 1 et de la dernière mesure du jeûne avant l'évaluation du jeûne pré-dose du jour 1. LDL-C calculé à l'aide de la méthode d'ultracentrifugation.
Début et fin du traitement (semaine 27)
Changement par rapport à la ligne de base du cholestérol total (TC) à la fin du traitement
Délai: Début et fin du traitement (semaine 27)
La ligne de base a été définie comme la moyenne de l'évaluation du jeûne pré-dose du jour 1 et de la dernière mesure du jeûne avant l'évaluation du jeûne pré-dose du jour 1.
Début et fin du traitement (semaine 27)
Changement par rapport à la ligne de base du VLDL-C à la fin du traitement
Délai: Début et fin du traitement (semaine 27)
La ligne de base a été définie comme la moyenne de l'évaluation du jeûne pré-dose du jour 1 et de la dernière mesure du jeûne avant l'évaluation du jeûne pré-dose du jour 1. Le VLDL-C a été calculé à l'aide de la méthode de test direct.
Début et fin du traitement (semaine 27)
Changement par rapport à la ligne de base dans le non-HDL-C à la fin du traitement
Délai: Début et fin du traitement (semaine 27)
La ligne de base a été définie comme la moyenne de l'évaluation du jeûne pré-dose du jour 1 et de la dernière mesure du jeûne avant l'évaluation du jeûne pré-dose du jour 1.
Début et fin du traitement (semaine 27)
Changement par rapport à la ligne de base de l'ApoB à la fin du traitement
Délai: Début et fin du traitement (semaine 27)
La ligne de base a été définie comme la moyenne de l'évaluation du jeûne pré-dose du jour 1 et de la dernière mesure du jeûne avant l'évaluation du jeûne pré-dose du jour 1.
Début et fin du traitement (semaine 27)
Changement de la ligne de base dans ApoB-48 à la fin du traitement
Délai: Début et fin du traitement (semaine 27)
La ligne de base a été définie comme la moyenne de l'évaluation du jeûne pré-dose du jour 1 et de la dernière mesure du jeûne avant l'évaluation du jeûne pré-dose du jour 1.
Début et fin du traitement (semaine 27)
Changement par rapport à la ligne de base de l'apolipoprotéine B 100 (ApoB-100) à la fin du traitement
Délai: Début et fin du traitement (semaine 27)
La ligne de base a été définie comme la moyenne de l'évaluation du jeûne pré-dose du jour 1 et de la dernière mesure du jeûne avant l'évaluation du jeûne pré-dose du jour 1.
Début et fin du traitement (semaine 27)
Changement par rapport à la ligne de base de l'ApoA-1 à la fin du traitement
Délai: Début et fin du traitement (semaine 27)
La ligne de base a été définie comme la moyenne de l'évaluation du jeûne pré-dose du jour 1 et de la dernière mesure du jeûne avant l'évaluation du jeûne pré-dose du jour 1.
Début et fin du traitement (semaine 27)
Changement par rapport à la ligne de base dans l'ApoC-III à la fin du traitement
Délai: Début et fin du traitement (semaine 27)
La ligne de base a été définie comme la moyenne de l'évaluation du jeûne pré-dose du jour 1 et de la dernière mesure du jeûne avant l'évaluation du jeûne pré-dose du jour 1.
Début et fin du traitement (semaine 27)
Changement par rapport à la ligne de base dans ApoC-III : Chylomicron à la fin du traitement
Délai: Début et fin du traitement (semaine 27)
La ligne de base a été définie comme la moyenne de l'évaluation du jeûne pré-dose du jour 1 et de la dernière mesure du jeûne avant l'évaluation du jeûne pré-dose du jour 1.
Début et fin du traitement (semaine 27)
Changement par rapport à la ligne de base dans ApoC-III : VLDL à la fin du traitement
Délai: Début et fin du traitement (semaine 27)
La ligne de base a été définie comme la moyenne de l'évaluation du jeûne pré-dose du jour 1 et de la dernière mesure du jeûne avant l'évaluation du jeûne pré-dose du jour 1.
Début et fin du traitement (semaine 27)
Changement par rapport à la ligne de base dans ApoC-III : LDL à la fin du traitement
Délai: Début et fin du traitement (semaine 27)
La ligne de base a été définie comme la moyenne de l'évaluation du jeûne pré-dose du jour 1 et de la dernière mesure du jeûne avant l'évaluation du jeûne pré-dose du jour 1.
Début et fin du traitement (semaine 27)
Changement par rapport à la ligne de base dans ApoC-III : HDL à la fin du traitement
Délai: Début et fin du traitement (semaine 27)
La ligne de base a été définie comme la moyenne de l'évaluation du jeûne pré-dose du jour 1 et de la dernière mesure du jeûne avant l'évaluation du jeûne pré-dose du jour 1.
Début et fin du traitement (semaine 27)
Changement par rapport au départ de la lipoprotéine a (Lp[a]) à la fin du traitement
Délai: Début et fin du traitement (semaine 27)
La ligne de base a été définie comme la moyenne de l'évaluation du jeûne pré-dose du jour 1 et de la dernière mesure du jeûne avant l'évaluation du jeûne pré-dose du jour 1.
Début et fin du traitement (semaine 27)
Changement par rapport à la ligne de base des acides gras libres (FFA) à la fin du traitement
Délai: Début et fin du traitement (semaine 27)
La ligne de base a été définie comme la moyenne de l'évaluation du jeûne pré-dose du jour 1 et de la dernière mesure du jeûne avant l'évaluation du jeûne pré-dose du jour 1.
Début et fin du traitement (semaine 27)
Changement par rapport à la ligne de base des niveaux de glycérol à la fin du traitement
Délai: Début et fin du traitement (semaine 27)
La ligne de base a été définie comme la moyenne de l'évaluation du jeûne pré-dose du jour 1 et de la dernière mesure du jeûne avant l'évaluation du jeûne pré-dose du jour 1.
Début et fin du traitement (semaine 27)
Changement par rapport à la ligne de base de la taille des particules de lipoprotéines à la fin du traitement
Délai: Début et fin du traitement (semaine 27)
La ligne de base a été définie comme l'évaluation du jeûne pré-dose du jour 1. Taille des particules de lipoprotéines incluses : taille des HDL, taille des LDL et taille des VLDL.
Début et fin du traitement (semaine 27)
Changement par rapport à la ligne de base de l'hémoglobine A1c (HbA1c) à la fin du traitement
Délai: Début et fin du traitement (semaine 27)
La ligne de base a été définie comme la dernière évaluation non manquante avant la première dose du médicament à l'étude.
Début et fin du traitement (semaine 27)
Changement par rapport à la ligne de base dans le modèle d'évaluation de l'homéostasie - résistance à l'insuline estimée (HOMA-IR)
Délai: Début et fin du traitement (semaine 27)
La ligne de base a été définie comme la moyenne de l'évaluation du jeûne pré-dose du jour 1 et de la dernière mesure du jeûne avant l'évaluation du jeûne pré-dose du jour 1.
Début et fin du traitement (semaine 27)
Changement par rapport à la ligne de base de l'adiponectine à la fin du traitement
Délai: Début et fin du traitement (semaine 27)
La ligne de base a été définie comme l'évaluation du jeûne pré-dose du jour 1.
Début et fin du traitement (semaine 27)
Changement par rapport à la ligne de base et leptine à la fin du traitement
Délai: Début et fin du traitement (semaine 27)
La ligne de base a été définie comme l'évaluation du jeûne pré-dose du jour 1
Début et fin du traitement (semaine 27)
Changement par rapport au départ de la fraction de graisse hépatique (HFF) tel qu'évalué par imagerie par résonance magnétique (IRM) à la fin du traitement
Délai: Début et fin du traitement (semaine 27)
La ligne de base a été définie comme la dernière évaluation non manquante avant la première dose du médicament à l'étude.
Début et fin du traitement (semaine 27)
Changements par rapport au départ dans la répartition de la graisse corporelle pour diverses zones du corps, mesurés par l'épaisseur du pli cutané à la fin du traitement
Délai: Début et fin du traitement (semaine 27)
La ligne de base a été définie comme la dernière évaluation avant la première dose du médicament à l'étude. Le changement dans la répartition de la graisse corporelle a été mesuré par l'épaisseur du pli cutané antérieur de la cuisse droite et l'épaisseur du pli cutané du triceps droit par l'épaisseur du pli cutané.
Début et fin du traitement (semaine 27)
Changements par rapport au départ dans la distribution de la graisse corporelle pour diverses zones du corps, mesurés par absorptiométrie à rayons X à double énergie (DEXA) à la fin du traitement
Délai: Début et fin du traitement (semaine 27)
La ligne de base a été définie comme l'évaluation préalable. Modification de la répartition de la graisse corporelle (masse osseuse des bras, masse grasse des bras, masse maigre des bras, masse totale des bras, masse osseuse des jambes, masse grasse des jambes, masse maigre des jambes, masse totale des jambes, masse osseuse totale, masse grasse totale, masse maigre totale, masse totale totale, masse osseuse du tronc, masse grasse du tronc, masse maigre du tronc et masse totale du tronc) étaient des mesures obtenues à partir de DEXA.
Début et fin du traitement (semaine 27)
Changements par rapport à la ligne de base dans la répartition des graisses corporelles pour la densité minérale osseuse totale dans le corps, telle que mesurée par absorptiométrie à rayons X à double énergie (DEXA) à la fin du traitement
Délai: Début et fin du traitement (semaine 27)
La ligne de base a été définie comme l'évaluation préalable. Le changement dans la répartition de la graisse corporelle pour la densité minérale osseuse totale a été mesuré par DEXA.
Début et fin du traitement (semaine 27)
Changement par rapport à la ligne de base dans le tissu adipeux viscéral (VAT) tel que mesuré par imagerie par résonance magnétique (IRM) à la fin du traitement
Délai: Début et fin du traitement (semaine 27)
La ligne de base a été définie comme la dernière évaluation avant la première dose du médicament à l'étude.
Début et fin du traitement (semaine 27)
Changement par rapport à la ligne de base dans le tissu adipeux sous-cutané (SAT) en tant qu'IRM à la fin du traitement
Délai: Début et fin du traitement (semaine 27)
La ligne de base a été définie comme la dernière évaluation avant la première dose du médicament à l'étude.
Début et fin du traitement (semaine 27)
Changement du poids corporel par rapport à la ligne de base à la fin du traitement
Délai: Début et fin du traitement (semaine 27)
La ligne de base a été définie comme l'évaluation pré-dose du jour 1.
Début et fin du traitement (semaine 27)
Changement par rapport à la ligne de base du tour de taille à la fin du traitement
Délai: Début et fin du traitement (semaine 27)
La ligne de base a été définie comme l'évaluation préalable.
Début et fin du traitement (semaine 27)
Changement par rapport à la ligne de base du rapport taille/hanche à la fin du traitement
Délai: Début et fin du traitement (semaine 27)
La ligne de base a été définie comme une évaluation de dépistage.
Début et fin du traitement (semaine 27)
Changement par rapport à la ligne de base de la qualité de vie (QoL)
Délai: Début et fin du traitement (semaine 27)
La ligne de base a été définie comme l'évaluation préalable. La qualité de vie mesure la sévérité de la fatigue, la sévérité des troubles de la pensée ou de la mémorisation et la sévérité du réveil fatigué chez les participants, sur une échelle allant de 0 à 3, où, 0 = Aucun problème, 1 = Léger, 2 = Modéré et 3 = grave. Des scores plus élevés indiquent plus de gravité ou plus d'impact sur la qualité de vie.
Début et fin du traitement (semaine 27)
Changement par rapport à la ligne de base du score de douleur à la fin du traitement
Délai: Début et fin du traitement (semaine 27)
La ligne de base a été définie comme une évaluation préalable. Le score de douleur est utilisé pour déterminer l'activité de la maladie chez les participants, sur une échelle allant de 0 à 5 où 0 = jamais, 1 = à peine remarqué, 2 = légèrement, 3 = modérément, 4 = fortement et 5 = très fortement lorsque des scores plus élevés sont indiqués degré de douleur plus élevé.
Début et fin du traitement (semaine 27)
Nombre de participants avec des événements indésirables liés au traitement (TEAE)
Délai: De la signature du consentement éclairé à la fin de la période de suivi (jusqu'à la semaine 40)
Un événement indésirable (EI) est tout signe défavorable et non intentionnel (y compris un résultat de laboratoire anormal cliniquement significatif, par exemple), un symptôme ou une maladie temporairement associé à l'étude ou à l'utilisation d'un médicament expérimental, que l'EI soit ou non considéré comme lié au produit médicamenteux expérimental. "Un événement indésirable lié au traitement (TEAE) est défini comme tout EI commençant ou après la première dose du médicament à l'étude
De la signature du consentement éclairé à la fin de la période de suivi (jusqu'à la semaine 40)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Akcea Therapeutics

Collaborateurs

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

15 juin 2018

Achèvement primaire (Réel)

30 juillet 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

21 août 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

21 avril 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

21 avril 2018

Première publication (Réel)

2 mai 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

16 février 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

27 janvier 2021

Dernière vérification

1 janvier 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ISIS 703802-CS5

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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