Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af AKCEA-ANGPTL3-LRx (ISIS 703802) hos deltagere med familiær partiel lipodystrofi (FPL)

27. januar 2021 opdateret af: Akcea Therapeutics

Et åbent fase 2-studie af ISIS 703802 (AKCEA-ANGPTL3-LRx) administreret subkutant til forsøgspersoner med familiær delvis lipodystrofi

Dette er et enkelt-center, åbent studie for at evaluere effektiviteten af ​​AKCEA-ANGPTL3-LRx til reduktion af fastende triglycerider hos deltagere med familiær partiel lipodystrofi.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48105
        • Clinical Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Skal give skriftligt informeret samtykke for at deltage i undersøgelsen.
  • Klinisk diagnose af familiær partiel lipodystrofi plus diagnose af type 2 diabetes mellitus og hypertriglyceridæmi.
  • Diagnose af diabetes mellitus, stillet mindst 6 måneder før screeningen med hæmoglobin A1c (HbA1c) ≥ 7 % til ≤ 12 % ved screening og ved antidiabetisk behandling som defineret i undersøgelsesprotokol.
  • Hypertriglyceridæmi som defineret ved fastende triglycerider (TG) niveauer ≥ 500 milligram pr. deciliter (mg/dL) ved både screenings- og kvalifikationsbesøg. Deltagere med den kliniske diagnose FPL og med fastende TG-niveauer ≥ 200 (≥ 2,26 millimol pr. liter [mmol/L]) til < 500 mg/dL (≥ 5,7 mmol/L), som opfylder de genetiske eller familiehistoriske kriterier for inklusion af undersøgelsen kan yderligere screenes og optages i undersøgelsen.
  • Tilstedeværelse af hepatosteatose (fedtlever), som påvist af en screening magnetisk resonansbilleddannelse (MRI), der indikerer en leverfedtfraktion (HFF) ≥ 6,4 %.

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Diagnose af generaliseret lipodystrofi.
  • Diagnose af erhvervet partiel lipodystrofi (APL).
  • Akut pancreatitis inden for 4 uger efter screening.
  • Akut koronarsyndrom inden for 6 måneder efter screening.
  • Større operation inden for 3 måneder efter screening.
  • Har andre forhold efter investigators mening, som kunne forstyrre deltageren i at deltage i eller fuldføre undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: AKCEA-ANGPTL3-LRx 20 mg
Deltagerne modtog AKCEA-ANGPTL3-LRx 20 milligram (mg) administreret hver uge i 26 uger ved subkutan (SC) injektion.
Medicin: AKCEA-ANGPTL3-LRx
AKCEA-ANGPTL3-LRx opløsning til SC-injektion.
Andre navne:
  • ISIS 703802

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring fra baseline i fastende triglycerider ved slutningen af ​​behandlingen (uge 27)
Tidsramme: Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Baseline blev defineret som gennemsnittet af fastevurdering på dag 1 før dosis og den sidste fastemåling før fastevurdering før dag 1.
Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i arealet under kurven (AUC) for plasmaglukose vurderet ved blandet måltidstest (MMT) ved behandlingens afslutning
Tidsramme: Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Ændring fra baseline til uge 27 i området under kurven (AUC) for plasmaglukose blev vurderet.
Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Ændring fra baseline i AUC for seruminsulin som vurderet ved MMT ved afslutningen af ​​behandlingen
Tidsramme: Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Ændring fra baseline til uge 27 i AUC for seruminsulin blev vurderet.
Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Ændring fra baseline i AUC for serum C-peptid som vurderet ved MMT ved afslutningen af ​​behandlingen
Tidsramme: Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Ændring fra baseline til uge 27 i AUC for serum C-peptid blev vurderet.
Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Ændring fra baseline i AUC for fri fedtsyre (FFA) som vurderet af MMT ved afslutningen af ​​behandlingen
Tidsramme: Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Ændring fra baseline til uge 27 i AUC for FFA blev vurderet.
Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Ændring fra baseline i AUC for serum Ghrelin som vurderet af MMT ved afslutningen af ​​behandlingen
Tidsramme: Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Ændring fra baseline til uge 27 i AUC for serum Ghrelin blev vurderet.
Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Ændring fra baseline i AUC for inkretinhormon (gastrisk hæmmende polypeptid [GIP]) som vurderet af MMT ved afslutningen af ​​behandlingen
Tidsramme: Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Ændring fra baseline til uge 27 i AUC for inkretinhormon: GIP blev vurderet.
Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Ændring fra baseline i AUC for inkretinhormon (glukagonlignende peptid -1 [GLP-1]) som vurderet af MMT ved behandlingens afslutning
Tidsramme: Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Ændring fra baseline til uge 27 i AUC for inkretinhormon: GLP-1 blev vurderet.
Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Ændring fra baseline i AUC for peptidtyrosintyrosin (PYY) som vurderet af MMT ved behandlingens afslutning
Tidsramme: Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Ændring fra baseline til uge 27 i AUC for PYY blev vurderet.
Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Ændring fra baseline i HDL-C ved slutningen af ​​behandlingen
Tidsramme: Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Baseline blev defineret som gennemsnittet af fastevurdering på dag 1 før dosis og den sidste fastemåling før fastevurdering før dag 1.
Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Ændring fra baseline i LDL-C ved slutningen af ​​behandlingen
Tidsramme: Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Baseline blev defineret som gennemsnittet af fastevurdering på dag 1 før dosis og den sidste fastemåling før fastevurdering før dag 1. LDL-C beregnet ved hjælp af ultracentrifugeringsmetode.
Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Ændring fra baseline i total kolesterol (TC) ved afslutningen af ​​behandlingen
Tidsramme: Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Baseline blev defineret som gennemsnittet af fastevurdering på dag 1 før dosis og den sidste fastemåling før fastevurdering før dag 1.
Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Skift fra baseline i VLDL-C ved slutningen af ​​behandlingen
Tidsramme: Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Baseline blev defineret som gennemsnittet af fastevurdering på dag 1 før dosis og den sidste fastemåling før fastevurdering før dag 1. VLDL-C blev beregnet under anvendelse af direkte testmetode.
Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Ændring fra baseline i ikke-HDL-C ved afslutningen af ​​behandlingen
Tidsramme: Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Baseline blev defineret som gennemsnittet af fastevurdering på dag 1 før dosis og den sidste fastemåling før fastevurdering før dag 1.
Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Ændring fra baseline i ApoB ved slutningen af ​​behandlingen
Tidsramme: Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Baseline blev defineret som gennemsnittet af fastevurdering på dag 1 før dosis og den sidste fastemåling før fastevurdering før dag 1.
Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Ændring fra baseline i ApoB-48 ved slutningen af ​​behandlingen
Tidsramme: Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Baseline blev defineret som gennemsnittet af fastevurdering på dag 1 før dosis og den sidste fastemåling før fastevurdering før dag 1.
Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Ændring fra baseline i Apolipoprotein B 100 (ApoB-100) ved slutningen af ​​behandlingen
Tidsramme: Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Baseline blev defineret som gennemsnittet af fastevurdering på dag 1 før dosis og den sidste fastemåling før fastevurdering før dag 1.
Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Ændring fra baseline i ApoA-1 ved slutningen af ​​behandlingen
Tidsramme: Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Baseline blev defineret som gennemsnittet af fastevurdering på dag 1 før dosis og den sidste fastemåling før fastevurdering før dag 1.
Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Ændring fra baseline i ApoC-III ved slutningen af ​​behandlingen
Tidsramme: Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Baseline blev defineret som gennemsnittet af fastevurdering på dag 1 før dosis og den sidste fastemåling før fastevurdering før dag 1.
Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Ændring fra baseline i ApoC-III: Chylomikron ved afslutningen af ​​behandlingen
Tidsramme: Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Baseline blev defineret som gennemsnittet af fastevurdering på dag 1 før dosis og den sidste fastemåling før fastevurdering før dag 1.
Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Ændring fra baseline i ApoC-III: VLDL ved slutningen af ​​behandlingen
Tidsramme: Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Baseline blev defineret som gennemsnittet af fastevurdering på dag 1 før dosis og den sidste fastemåling før fastevurdering før dag 1.
Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Ændring fra baseline i ApoC-III: LDL ved slutningen af ​​behandlingen
Tidsramme: Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Baseline blev defineret som gennemsnittet af fastevurdering på dag 1 før dosis og den sidste fastemåling før fastevurdering før dag 1.
Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Ændring fra baseline i ApoC-III: HDL ved slutningen af ​​behandlingen
Tidsramme: Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Baseline blev defineret som gennemsnittet af fastevurdering på dag 1 før dosis og den sidste fastemåling før fastevurdering før dag 1.
Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Ændring fra baseline i Lipoprotein a (Lp[a]) ved afslutningen af ​​behandlingen
Tidsramme: Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Baseline blev defineret som gennemsnittet af fastevurdering på dag 1 før dosis og den sidste fastemåling før fastevurdering før dag 1.
Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Ændring fra baseline i fri fedtsyre (FFA) ved slutningen af ​​behandlingen
Tidsramme: Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Baseline blev defineret som gennemsnittet af fastevurdering på dag 1 før dosis og den sidste fastemåling før fastevurdering før dag 1.
Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Ændring fra baseline i glycerolniveauer ved slutningen af ​​behandlingen
Tidsramme: Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Baseline blev defineret som gennemsnittet af fastevurdering på dag 1 før dosis og den sidste fastemåling før fastevurdering før dag 1.
Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Ændring fra baseline i lipoproteinpartikelstørrelse ved slutningen af ​​behandlingen
Tidsramme: Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Baseline blev defineret som dag 1 fastevurdering før dosis. Lipoprotein Partikelstørrelse inkluderet: HDL-størrelse, LDL-størrelse og VLDL-størrelse.
Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Ændring fra baseline i hæmoglobin A1c (HbA1c) ved slutningen af ​​behandlingen
Tidsramme: Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende vurdering forud for den første dosis af undersøgelseslægemidlet.
Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Ændring fra baseline i homøostasemodelvurdering-estimeret insulinresistens (HOMA-IR)
Tidsramme: Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Baseline blev defineret som gennemsnittet af fastevurdering på dag 1 før dosis og den sidste fastemåling før fastevurdering før dag 1.
Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Ændring fra baseline i Adiponectin ved slutningen af ​​behandlingen
Tidsramme: Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Baseline blev defineret som dag 1 fastevurdering før dosis.
Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Ændring fra baseline i og leptin ved afslutningen af ​​behandlingen
Tidsramme: Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Baseline blev defineret som dag 1 fastevurdering før dosis
Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Ændring fra baseline i leverfedtfraktion (HFF) som vurderet ved magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) ved afslutningen af ​​behandlingen
Tidsramme: Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende vurdering forud for den første dosis af undersøgelseslægemidlet.
Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Ændringer fra baseline i kropsfedtfordelingen for forskellige områder i kroppen målt ved hudfoldtykkelse ved afslutningen af ​​behandlingen
Tidsramme: Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Basislinjen blev defineret som den sidste vurdering forud for den første dosis af undersøgelseslægemidlet. Ændring i kropsfedtfordeling blev målt som hudfoldtykkelse på højre forreste lår og hudfoldstykkelse på højre triceps ved hudfoldtykkelse.
Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Ændringer fra baseline i kropsfedtfordelingen for forskellige områder i kroppen målt ved dobbelt-energi røntgenabsorption (DEXA) ved behandlingens afslutning
Tidsramme: Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Basislinjen blev defineret som screeningsvurderingen. Ændring i kropsfedtfordelingen (armknoglemasse, armfedtmasse, armmagermasse, armtotalmasse, benknoglemasse, benfedtmasse, magert benmasse, total benmasse, total knoglemasse, total fedtmasse, total magermasse, total total masse, kropsknoglemasse, kropsfedtmasse, trunk mager masse og trunk total masse) blev mål opnået fra DEXA.
Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Ændringer fra baseline i kropsfedtfordeling for total knoglemineraltæthed i kroppen målt ved dobbelt-energi røntgenabsorption (DEXA) ved behandlingens afslutning
Tidsramme: Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Baseline blev defineret som screeningsvurdering. Ændring i kropsfedtfordeling for total knoglemineraltæthed blev målt fra DEXA.
Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Ændring fra baseline i visceralt fedtvæv (moms) målt ved magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) ved slutningen af ​​behandlingen
Tidsramme: Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Basislinjen blev defineret som den sidste vurdering forud for den første dosis af undersøgelseslægemidlet.
Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Ændring fra baseline i subkutant fedtvæv (SAT) som MR ved afslutningen af ​​behandlingen
Tidsramme: Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Basislinjen blev defineret som den sidste vurdering forud for den første dosis af undersøgelseslægemidlet.
Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Ændring fra baseline i kropsvægt ved slutningen af ​​behandlingen
Tidsramme: Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Baseline blev defineret som dag 1 præ-dosis vurdering.
Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Ændring fra baseline i taljeomkreds ved slutningen af ​​behandlingen
Tidsramme: Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Basislinjen blev defineret som screeningsvurderingen.
Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Skift fra baseline i talje/hofteforhold ved behandlingens afslutning
Tidsramme: Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Baseline blev defineret som screeningsvurdering.
Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Ændring fra baseline i livskvalitet (QoL)
Tidsramme: Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Baseline blev defineret som screeningsvurderingen. Livskvalitet måler sværhedsgraden af ​​træthed, sværhedsgraden af ​​problemer med at tænke eller huske og sværhedsgraden af ​​at vågne trætte hos deltagere på en skala fra 0 til 3, hvor 0= Intet problem, 1= Mild, 2= Moderat og 3= alvorlig. Højere score indikerer større sværhedsgrad eller større indflydelse på livskvaliteten.
Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Ændring fra baseline i smertescore ved slutningen af ​​behandlingen
Tidsramme: Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Baseline blev defineret som en screeningsvurdering. Smertescore bruges til at bestemme sygdomsaktivitet hos deltagere på en skala fra 0 til 5, hvor 0= aldrig, 1= næsten ikke bemærket, 2= lidt, 3= moderat, 4= kraftigt og 5= meget kraftigt, hvor højere score er angivet højere grad af smerte.
Baseline og afslutning af behandlingen (uge 27)
Antal deltagere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Fra underskrivelse af informeret samtykke til afslutning af opfølgningsperiode (Op til uge 40)
En uønsket hændelse (AE) er ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn (herunder f.eks. et klinisk signifikant unormalt laboratoriefund), symptom eller sygdom, der er tidsmæssigt forbundet med undersøgelsen eller brugen af ​​et forsøgslægemiddel, uanset om bivirkningen anses for at være relateret eller ej til forsøgslægemidlet. "En behandlingsudløst bivirkning (TEAE) er defineret som enhver bivirkning, der starter på eller efter den første dosis af undersøgelseslægemidlet
Fra underskrivelse af informeret samtykke til afslutning af opfølgningsperiode (Op til uge 40)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Akcea Therapeutics

Samarbejdspartnere

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

15. juni 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. juli 2019

Studieafslutning (Faktiske)

21. august 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. april 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. april 2018

Først opslået (Faktiske)

2. maj 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

16. februar 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. januar 2021

Sidst verificeret

1. januar 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ISIS 703802-CS5

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Familiær delvis lipodystrofi

Kliniske forsøg med AKCEA-ANGPTL3-LRx

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Gabon

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner