AKCEA-ANGPTL3-LRx (ISIS 703802) 在家族性部分性脂肪营养不良 (FPL) 参与者中的研究
2021年1月27日 更新者：Akcea Therapeutics
ISIS 703802 (AKCEA-ANGPTL3-LRx) 对家族性部分脂肪代谢障碍患者皮下给药的开放标签 2 期研究
这是一项单中心、开放标签研究，旨在评估 AKCEA-ANGPTL3-LRx 降低家族性部分脂肪营养不良参与者空腹甘油三酯的疗效。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
4
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Michigan
-
Ann Arbor、Michigan、美国、48105
- Clinical Site
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
关键纳入标准：
- 必须给予书面知情同意才能参与研究。
- 家族性部分脂肪代谢障碍的临床诊断加上 2 型糖尿病和高甘油三酯血症的诊断。
- 糖尿病的诊断，在筛选前至少 6 个月进行，筛选时血红蛋白 A1c (HbA1c) ≥ 7% 至 ≤ 12%，并且接受研究方案中定义的抗糖尿病治疗。
- 高甘油三酯血症定义为空腹甘油三酯 (TG) 水平 ≥ 500 毫克/分升 (mg/dL) 在筛选和资格访问时。 临床诊断为 FPL 且空腹 TG 水平≥ 200（≥ 2.26 毫摩尔/升 [mmol/L]）至 < 500 mg/dL（≥ 5.7 mmol/L）且符合研究纳入的遗传或家族史标准的参与者可以进一步筛选并参加研究。
- 存在肝脂肪变性（脂肪肝），筛查磁共振成像 (MRI) 表明肝脂肪分数 (HFF) ≥ 6.4%。
关键排除标准：
- 广泛性脂肪代谢障碍的诊断。
- 获得性部分脂肪营养不良 (APL) 的诊断。
- 筛选后 4 周内发生急性胰腺炎。
- 筛选后 6 个月内出现急性冠脉综合征。
- 筛选后 3 个月内进行大手术。
- 具有研究者认为可能干扰参与者参与或完成研究的任何其他条件。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：AKCEA-ANGPTL3-LRx 20 毫克
参与者每周通过皮下 (SC) 注射接受 AKCEA-ANGPTL3-LRx 20 毫克 (mg)，持续 26 周。
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用于 SC 注射的 AKCEA-ANGPTL3-LRx 溶液。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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治疗结束时空腹甘油三酯水平相对于基线的百分比变化（第 27 周）
大体时间：基线和治疗结束（第 27 周）
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基线定义为第 1 天给药前禁食评估和第 1 天给药前禁食评估之前最后一次禁食测量的平均值。
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基线和治疗结束（第 27 周）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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治疗结束时通过混合膳食测试 (MMT) 评估的血浆葡萄糖曲线下面积 (AUC) 相对于基线的变化
大体时间：基线和治疗结束（第 27 周）
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评估了血浆葡萄糖曲线下面积 (AUC) 从基线到第 27 周的变化。
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基线和治疗结束（第 27 周）
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治疗结束时由 MMT 评估的血清胰岛素 AUC 相对于基线的变化
大体时间：基线和治疗结束（第 27 周）
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评估了血清胰岛素 AUC 从基线到第 27 周的变化。
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基线和治疗结束（第 27 周）
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治疗结束时通过 MMT 评估的血清 C 肽 AUC 相对于基线的变化
大体时间：基线和治疗结束（第 27 周）
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评估血清 C 肽的 AUC 从基线到第 27 周的变化。
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基线和治疗结束（第 27 周）
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治疗结束时由 MMT 评估的游离脂肪酸 (FFA) AUC 相对于基线的变化
大体时间：基线和治疗结束（第 27 周）
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评估了 FFA AUC 从基线到第 27 周的变化。
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基线和治疗结束（第 27 周）
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在治疗结束时由 MMT 评估的血清 Ghrelin AUC 相对于基线的变化
大体时间：基线和治疗结束（第 27 周）
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评估了血清生长素释放肽 AUC 从基线到第 27 周的变化。
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基线和治疗结束（第 27 周）
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在治疗结束时由 MMT 评估的肠促胰岛素激素（胃抑制性多肽 [GIP]）的 AUC 相对于基线的变化
大体时间：基线和治疗结束（第 27 周）
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肠促胰岛素激素 AUC 从基线到第 27 周的变化：评估了 GIP。
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基线和治疗结束（第 27 周）
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在治疗结束时由 MMT 评估的肠促胰岛素激素（胰高血糖素样肽 -1 [GLP-1]）的 AUC 相对于基线的变化
大体时间：基线和治疗结束（第 27 周）
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肠促胰岛素激素 AUC 从基线到第 27 周的变化：评估了 GLP-1。
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基线和治疗结束（第 27 周）
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治疗结束时由 MMT 评估的肽酪氨酸酪氨酸 (PYY) AUC 相对于基线的变化
大体时间：基线和治疗结束（第 27 周）
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评估了 PYY 的 AUC 从基线到第 27 周的变化。
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基线和治疗结束（第 27 周）
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治疗结束时 HDL-C 相对于基线的变化
大体时间：基线和治疗结束（第 27 周）
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基线定义为第 1 天给药前禁食评估和第 1 天给药前禁食评估之前最后一次禁食测量的平均值。
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基线和治疗结束（第 27 周）
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治疗结束时 LDL-C 相对于基线的变化
大体时间：基线和治疗结束（第 27 周）
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基线定义为第 1 天给药前禁食评估和第 1 天给药前禁食评估之前最后一次禁食测量的平均值。
使用超速离心法计算LDL-C。
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基线和治疗结束（第 27 周）
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治疗结束时总胆固醇 (TC) 相对于基线的变化
大体时间：基线和治疗结束（第 27 周）
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基线定义为第 1 天给药前禁食评估和第 1 天给药前禁食评估之前最后一次禁食测量的平均值。
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基线和治疗结束（第 27 周）
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治疗结束时 VLDL-C 相对于基线的变化
大体时间：基线和治疗结束（第 27 周）
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基线定义为第 1 天给药前禁食评估和第 1 天给药前禁食评估之前最后一次禁食测量的平均值。
VLDL-C采用直接试验法计算。
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基线和治疗结束（第 27 周）
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治疗结束时非 HDL-C 相对于基线的变化
大体时间：基线和治疗结束（第 27 周）
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基线定义为第 1 天给药前禁食评估和第 1 天给药前禁食评估之前最后一次禁食测量的平均值。
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基线和治疗结束（第 27 周）
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治疗结束时 ApoB 相对于基线的变化
大体时间：基线和治疗结束（第 27 周）
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基线定义为第 1 天给药前禁食评估和第 1 天给药前禁食评估之前最后一次禁食测量的平均值。
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基线和治疗结束（第 27 周）
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治疗结束时 ApoB-48 相对于基线的变化
大体时间：基线和治疗结束（第 27 周）
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基线定义为第 1 天给药前禁食评估和第 1 天给药前禁食评估之前最后一次禁食测量的平均值。
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基线和治疗结束（第 27 周）
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治疗结束时载脂蛋白 B 100 (ApoB-100) 相对于基线的变化
大体时间：基线和治疗结束（第 27 周）
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基线定义为第 1 天给药前禁食评估和第 1 天给药前禁食评估之前最后一次禁食测量的平均值。
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基线和治疗结束（第 27 周）
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治疗结束时 ApoA-1 相对于基线的变化
大体时间：基线和治疗结束（第 27 周）
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基线定义为第 1 天给药前禁食评估和第 1 天给药前禁食评估之前最后一次禁食测量的平均值。
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基线和治疗结束（第 27 周）
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治疗结束时 ApoC-III 相对于基线的变化
大体时间：基线和治疗结束（第 27 周）
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基线定义为第 1 天给药前禁食评估和第 1 天给药前禁食评估之前最后一次禁食测量的平均值。
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基线和治疗结束（第 27 周）
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ApoC-III 相对于基线的变化：治疗结束时的乳糜微粒
大体时间：基线和治疗结束（第 27 周）
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基线定义为第 1 天给药前禁食评估和第 1 天给药前禁食评估之前最后一次禁食测量的平均值。
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基线和治疗结束（第 27 周）
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ApoC-III 相对于基线的变化：治疗结束时的 VLDL
大体时间：基线和治疗结束（第 27 周）
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基线定义为第 1 天给药前禁食评估和第 1 天给药前禁食评估之前最后一次禁食测量的平均值。
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基线和治疗结束（第 27 周）
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ApoC-III 相对于基线的变化：治疗结束时的 LDL
大体时间：基线和治疗结束（第 27 周）
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基线定义为第 1 天给药前禁食评估和第 1 天给药前禁食评估之前最后一次禁食测量的平均值。
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基线和治疗结束（第 27 周）
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ApoC-III 相对于基线的变化：治疗结束时的 HDL
大体时间：基线和治疗结束（第 27 周）
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基线定义为第 1 天给药前禁食评估和第 1 天给药前禁食评估之前最后一次禁食测量的平均值。
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基线和治疗结束（第 27 周）
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治疗结束时脂蛋白 a (Lp[a]) 相对于基线的变化
大体时间：基线和治疗结束（第 27 周）
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基线定义为第 1 天给药前禁食评估和第 1 天给药前禁食评估之前最后一次禁食测量的平均值。
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基线和治疗结束（第 27 周）
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治疗结束时游离脂肪酸 (FFA) 相对于基线的变化
大体时间：基线和治疗结束（第 27 周）
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基线定义为第 1 天给药前禁食评估和第 1 天给药前禁食评估之前最后一次禁食测量的平均值。
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基线和治疗结束（第 27 周）
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治疗结束时甘油水平相对于基线的变化
大体时间：基线和治疗结束（第 27 周）
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基线定义为第 1 天给药前禁食评估和第 1 天给药前禁食评估之前最后一次禁食测量的平均值。
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基线和治疗结束（第 27 周）
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治疗结束时脂蛋白颗粒大小相对于基线的变化
大体时间：基线和治疗结束（第 27 周）
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基线定义为第 1 天给药前禁食评估。
脂蛋白颗粒大小包括：HDL 大小、LDL 大小和 VLDL 大小。
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基线和治疗结束（第 27 周）
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治疗结束时糖化血红蛋白 (HbA1c) 相对于基线的变化
大体时间：基线和治疗结束（第 27 周）
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基线定义为研究药物首次给药前的最后一次非缺失评估。
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基线和治疗结束（第 27 周）
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稳态模型评估的基线变化 - 估计的胰岛素抵抗（HOMA-IR）
大体时间：基线和治疗结束（第 27 周）
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基线定义为第 1 天给药前禁食评估和第 1 天给药前禁食评估之前最后一次禁食测量的平均值。
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基线和治疗结束（第 27 周）
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治疗结束时脂联素相对于基线的变化
大体时间：基线和治疗结束（第 27 周）
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基线定义为第 1 天给药前禁食评估。
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基线和治疗结束（第 27 周）
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治疗结束时瘦素和基线的变化
大体时间：基线和治疗结束（第 27 周）
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基线定义为第 1 天给药前禁食评估
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基线和治疗结束（第 27 周）
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治疗结束时通过磁共振成像 (MRI) 评估的肝脂肪分数 (HFF) 相对于基线的变化
大体时间：基线和治疗结束（第 27 周）
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基线定义为研究药物首次给药前的最后一次非缺失评估。
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基线和治疗结束（第 27 周）
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治疗结束时通过皮褶厚度测量的身体各部位体脂分布相对于基线的变化
大体时间：基线和治疗结束（第 27 周）
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基线定义为研究药物首次给药前的最后一次评估。
身体脂肪分布的变化通过皮褶厚度测量为右前大腿皮褶厚度和右三头肌皮褶厚度。
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基线和治疗结束（第 27 周）
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在治疗结束时通过双能 X 射线吸收测定法 (DEXA) 测量身体各区域的体脂分布相对于基线的变化
大体时间：基线和治疗结束（第 27 周）
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基线定义为筛选评估。
身体脂肪分布的变化（手臂骨量、手臂脂肪量、手臂瘦肉量、手臂总重量、腿骨量、腿部脂肪量、腿部瘦肉量、腿部总重量、总骨量、总脂肪量、总瘦肉量、总重量、躯干骨量、躯干脂肪量、躯干瘦肉量和躯干总重量）是从 DEXA 获得的测量值。
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基线和治疗结束（第 27 周）
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治疗结束时通过双能 X 射线吸收测定法 (DEXA) 测量的体内总骨矿物质密度的体脂分布相对于基线的变化
大体时间：基线和治疗结束（第 27 周）
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基线定义为筛选评估。
总骨矿物质密度的体脂分布变化是从 DEXA 获得的测量值。
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基线和治疗结束（第 27 周）
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治疗结束时通过磁共振成像 (MRI) 测量的内脏脂肪组织 (VAT) 相对于基线的变化
大体时间：基线和治疗结束（第 27 周）
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基线定义为研究药物首次给药前的最后一次评估。
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基线和治疗结束（第 27 周）
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治疗结束时皮下脂肪组织 (SAT) 基线变化为 MRI
大体时间：基线和治疗结束（第 27 周）
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基线定义为研究药物首次给药前的最后一次评估。
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基线和治疗结束（第 27 周）
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治疗结束时体重相对于基线的变化
大体时间：基线和治疗结束（第 27 周）
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基线定义为第 1 天给药前评估。
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基线和治疗结束（第 27 周）
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治疗结束时腰围相对于基线的变化
大体时间：基线和治疗结束（第 27 周）
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基线定义为筛选评估。
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基线和治疗结束（第 27 周）
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治疗结束时腰臀比基线的变化
大体时间：基线和治疗结束（第 27 周）
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基线被定义为筛选评估。
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基线和治疗结束（第 27 周）
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生活质量 (QoL) 相对于基线的变化
大体时间：基线和治疗结束（第 27 周）
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基线被定义为筛选评估。
生活质量衡量参与者疲劳的严重程度、思考或记忆困难的严重程度以及醒来时疲劳的严重程度，评分范围从 0 到 3，其中 0= 没有问题，1= 轻度，2= 中度和 3=严重。
分数越高表示越严重或对生活质量的影响越大。
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基线和治疗结束（第 27 周）
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治疗结束时疼痛评分相对于基线的变化
大体时间：基线和治疗结束（第 27 周）
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基线被定义为筛选评估。
疼痛评分用于确定参与者的疾病活动，评分范围从 0 到 5，其中 0 = 从未，1 = 几乎没有注意到，2 = 轻微，3 = 适度，4 = 强烈，5 = 非常强烈，其中较高的分数表示更高程度的疼痛。
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基线和治疗结束（第 27 周）
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出现治疗中出现的不良事件 (TEAE) 的参与者人数
大体时间：从签署知情同意书到随访期结束（至第 40 周）
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不良事件 (AE) 是任何不利和意外的征兆（例如，包括具有临床意义的异常实验室发现）、症状或与研究药物产品的研究或使用暂时相关的疾病，无论 AE 是否被认为是相关的到研究药物产品。
“治疗中出现的不良事件 (TEAE) 定义为在研究药物首次给药时或之后开始的任何 AE
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从签署知情同意书到随访期结束（至第 40 周）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年6月15日
初级完成 (实际的)
2019年7月30日
研究完成 (实际的)
2019年8月21日
研究注册日期
首次提交
2018年4月21日
首先提交符合 QC 标准的
2018年4月21日
首次发布 (实际的)
2018年5月2日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年2月16日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年1月27日
最后验证
2021年1月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- ISIS 703802-CS5
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
家族性部分性脂肪代谢障碍的临床试验
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Stratatech, a Mallinckrodt Company完全的
AKCEA-ANPTL3-LRx的临床试验
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Akcea TherapeuticsIonis Pharmaceuticals, Inc.完全的家族性乳糜微粒血症综合征 | 脂蛋白脂肪酶缺乏症 | 1型高脂蛋白血症加拿大
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Akcea TherapeuticsIonis Pharmaceuticals, Inc.完全的
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.招聘中遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样多发性神经病美国, 意大利, 葡萄牙, 西班牙, 台湾, 瑞典, 加拿大, 巴西, 法国, 新西兰, 阿根廷, 塞浦路斯, 澳大利亚, 火鸡
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.主动，不招人转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病 (ATTR CM)美国, 澳大利亚, 西班牙, 加拿大, 德国, 日本, 意大利, 以色列, 阿根廷, 法国, 葡萄牙, 奥地利, 巴西, 希腊, 英国, 捷克语, 瑞典, 比利时, 丹麦, 波兰, 波多黎各
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Akcea TherapeuticsIonis Pharmaceuticals, Inc.撤销
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.完全的
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.主动，不招人家族性乳糜微粒血症综合征西班牙, 英国, 法国, 加拿大, 美国, 意大利, 荷兰, 挪威, 葡萄牙, 斯洛伐克, 瑞典
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.招聘中严重高甘油三酯血症美国, 南非, 西班牙, 以色列, 澳大利亚, 瑞典, 加拿大, 丹麦, 匈牙利, 荷兰, 保加利亚, 捷克语, 意大利, 法国, 挪威, 新西兰, 斯洛伐克, 波兰
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.主动，不招人家族性乳糜微粒血症综合征美国, 加拿大, 瑞典
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.完全的遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样多发性神经病美国, 西班牙, 台湾, 意大利, 德国, 阿根廷, 澳大利亚, 巴西, 加拿大, 塞浦路斯, 法国, 希腊, 新西兰, 葡萄牙, 瑞典, 火鸡