Studio di AKCEA-ANGPTL3-LRx (ISIS 703802) in partecipanti con lipodistrofia parziale familiare (FPL)
27 gennaio 2021 aggiornato da: Akcea Therapeutics
Uno studio di fase 2 in aperto sull'ISIS 703802 (AKCEA-ANGPTL3-LRx) somministrato per via sottocutanea a soggetti con lipodistrofia parziale familiare
Questo è uno studio monocentrico in aperto per valutare l'efficacia di AKCEA-ANGPTL3-LRx per la riduzione dei trigliceridi a digiuno nei partecipanti con lipodistrofia parziale familiare.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
4
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48105
- Clinical Site
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- Deve dare il consenso informato scritto per partecipare allo studio.
- Diagnosi clinica di lipodistrofia parziale familiare più diagnosi di diabete mellito di tipo 2 e ipertrigliceridemia.
- - Diagnosi di diabete mellito, effettuata almeno 6 mesi prima dello Screening con emoglobina A1c (HbA1c) da ≥ 7% a ≤ 12% allo Screening e in terapia antidiabetica come definito nel protocollo dello studio.
- Ipertrigliceridemia definita da livelli di trigliceridi a digiuno (TG) ≥ 500 milligrammi per decilitro (mg/dL) alle visite di screening e di qualificazione. - Partecipanti con diagnosi clinica di FPL e con livelli di TG a digiuno ≥ 200 (≥ 2,26 millimoli per litro [mmol/L]) a < 500 mg/dL (≥ 5,7 mmol/L) che soddisfano i criteri genetici o di storia familiare per l'inclusione nello studio possono essere ulteriormente sottoposti a screening e arruolati nello studio.
- Presenza di epatosteatosi (fegato grasso), come evidenziato da una risonanza magnetica (MRI) di screening che indica una frazione grassa epatica (HFF) ≥ 6,4%.
Criteri chiave di esclusione:
- Diagnosi di lipodistrofia generalizzata.
- Diagnosi di lipodistrofia parziale acquisita (LPA).
- Pancreatite acuta entro 4 settimane dallo screening.
- Sindrome coronarica acuta entro 6 mesi dallo screening.
- Chirurgia maggiore entro 3 mesi dallo screening.
- Avere altre condizioni secondo l'opinione dello sperimentatore che potrebbero interferire con la partecipazione o il completamento dello studio da parte del partecipante.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: AKCEA-ANGPTL3-LRx 20 mg
I partecipanti hanno ricevuto AKCEA-ANGPTL3-LRx 20 milligrammi (mg) somministrati ogni settimana per 26 settimane mediante iniezione sottocutanea (SC).
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AKCEA-ANGPTL3-LRx soluzione per iniezione SC.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione percentuale rispetto al basale dei livelli di trigliceridi a digiuno alla fine del trattamento (settimana 27)
Lasso di tempo: Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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Il basale è stato definito come la media della valutazione del digiuno pre-dose del giorno 1 e dell'ultima misurazione del digiuno prima della valutazione del digiuno pre-dose del giorno 1.
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Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione rispetto al basale dell'area sotto la curva (AUC) della glicemia plasmatica valutata mediante test del pasto misto (MMT) alla fine del trattamento
Lasso di tempo: Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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È stata valutata la variazione dal basale alla settimana 27 nell'area sotto la curva (AUC) del glucosio plasmatico.
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Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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Variazione rispetto al basale dell'AUC dell'insulina sierica valutata dalla MMT alla fine del trattamento
Lasso di tempo: Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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È stata valutata la variazione dal basale alla settimana 27 dell'AUC dell'insulina sierica.
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Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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Variazione rispetto al basale dell'AUC del peptide C sierico come valutato dalla MMT alla fine del trattamento
Lasso di tempo: Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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È stata valutata la variazione dal basale alla settimana 27 nell'AUC del peptide C sierico.
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Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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Variazione rispetto al basale dell'AUC degli acidi grassi liberi (FFA) come valutato dalla MMT alla fine del trattamento
Lasso di tempo: Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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È stata valutata la variazione dal basale alla settimana 27 nell'AUC di FFA.
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Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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Variazione rispetto al basale dell'AUC della grelina sierica valutata dalla MMT alla fine del trattamento
Lasso di tempo: Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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È stata valutata la variazione dal basale alla settimana 27 nell'AUC della grelina sierica.
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Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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Variazione rispetto al basale dell'AUC dell'ormone incretina (polipeptide inibitorio gastrico [GIP]) come valutato dalla MMT alla fine del trattamento
Lasso di tempo: Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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Variazione dal basale alla settimana 27 nell'AUC dell'ormone incretina: è stata valutata la GIP.
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Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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Variazione rispetto al basale dell'AUC dell'ormone incretina (peptide simile al glucagone -1 [GLP-1]) come valutato dalla MMT alla fine del trattamento
Lasso di tempo: Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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Variazione dal basale alla settimana 27 nell'AUC dell'ormone incretina: è stato valutato il GLP-1.
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Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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Variazione rispetto al basale dell'AUC del peptide tirosina tirosina (PYY) come valutato dalla MMT alla fine del trattamento
Lasso di tempo: Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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È stata valutata la variazione dal basale alla settimana 27 nell'AUC del PYY.
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Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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Variazione rispetto al basale di HDL-C alla fine del trattamento
Lasso di tempo: Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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Il basale è stato definito come la media della valutazione del digiuno pre-dose del giorno 1 e dell'ultima misurazione del digiuno prima della valutazione del digiuno pre-dose del giorno 1.
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Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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Variazione rispetto al basale di LDL-C alla fine del trattamento
Lasso di tempo: Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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Il basale è stato definito come la media della valutazione del digiuno pre-dose del giorno 1 e dell'ultima misurazione del digiuno prima della valutazione del digiuno pre-dose del giorno 1.
LDL-C calcolato utilizzando il metodo dell'ultracentrifugazione.
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Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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Variazione rispetto al basale del colesterolo totale (TC) alla fine del trattamento
Lasso di tempo: Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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Il basale è stato definito come la media della valutazione del digiuno pre-dose del giorno 1 e dell'ultima misurazione del digiuno prima della valutazione del digiuno pre-dose del giorno 1.
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Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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Variazione rispetto al basale di VLDL-C alla fine del trattamento
Lasso di tempo: Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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Il basale è stato definito come la media della valutazione del digiuno pre-dose del giorno 1 e dell'ultima misurazione del digiuno prima della valutazione del digiuno pre-dose del giorno 1.
VLDL-C è stato calcolato utilizzando il metodo del test diretto.
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Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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Variazione rispetto al basale di colesterolo non HDL alla fine del trattamento
Lasso di tempo: Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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Il basale è stato definito come la media della valutazione del digiuno pre-dose del giorno 1 e dell'ultima misurazione del digiuno prima della valutazione del digiuno pre-dose del giorno 1.
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Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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Variazione rispetto al basale dell'ApoB alla fine del trattamento
Lasso di tempo: Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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Il basale è stato definito come la media della valutazione del digiuno pre-dose del giorno 1 e dell'ultima misurazione del digiuno prima della valutazione del digiuno pre-dose del giorno 1.
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Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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Variazione rispetto al basale di ApoB-48 alla fine del trattamento
Lasso di tempo: Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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Il basale è stato definito come la media della valutazione del digiuno pre-dose del giorno 1 e dell'ultima misurazione del digiuno prima della valutazione del digiuno pre-dose del giorno 1.
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Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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Variazione rispetto al basale dell'apolipoproteina B 100 (ApoB-100) alla fine del trattamento
Lasso di tempo: Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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Il basale è stato definito come la media della valutazione del digiuno pre-dose del giorno 1 e dell'ultima misurazione del digiuno prima della valutazione del digiuno pre-dose del giorno 1.
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Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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Variazione rispetto al basale dell'ApoA-1 alla fine del trattamento
Lasso di tempo: Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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Il basale è stato definito come la media della valutazione del digiuno pre-dose del giorno 1 e dell'ultima misurazione del digiuno prima della valutazione del digiuno pre-dose del giorno 1.
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Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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Variazione rispetto al basale di ApoC-III alla fine del trattamento
Lasso di tempo: Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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Il basale è stato definito come la media della valutazione del digiuno pre-dose del giorno 1 e dell'ultima misurazione del digiuno prima della valutazione del digiuno pre-dose del giorno 1.
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Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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Variazione rispetto al basale di ApoC-III: chilomicron alla fine del trattamento
Lasso di tempo: Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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Il basale è stato definito come la media della valutazione del digiuno pre-dose del giorno 1 e dell'ultima misurazione del digiuno prima della valutazione del digiuno pre-dose del giorno 1.
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Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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Variazione rispetto al basale in ApoC-III: VLDL alla fine del trattamento
Lasso di tempo: Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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Il basale è stato definito come la media della valutazione del digiuno pre-dose del giorno 1 e dell'ultima misurazione del digiuno prima della valutazione del digiuno pre-dose del giorno 1.
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Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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Variazione rispetto al basale in ApoC-III: LDL alla fine del trattamento
Lasso di tempo: Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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Il basale è stato definito come la media della valutazione del digiuno pre-dose del giorno 1 e dell'ultima misurazione del digiuno prima della valutazione del digiuno pre-dose del giorno 1.
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Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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Variazione rispetto al basale in ApoC-III: HDL alla fine del trattamento
Lasso di tempo: Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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Il basale è stato definito come la media della valutazione del digiuno pre-dose del giorno 1 e dell'ultima misurazione del digiuno prima della valutazione del digiuno pre-dose del giorno 1.
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Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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Variazione rispetto al basale della lipoproteina a (Lp[a]) alla fine del trattamento
Lasso di tempo: Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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Il basale è stato definito come la media della valutazione del digiuno pre-dose del giorno 1 e dell'ultima misurazione del digiuno prima della valutazione del digiuno pre-dose del giorno 1.
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Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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Variazione rispetto al basale degli acidi grassi liberi (FFA) alla fine del trattamento
Lasso di tempo: Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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Il basale è stato definito come la media della valutazione del digiuno pre-dose del giorno 1 e dell'ultima misurazione del digiuno prima della valutazione del digiuno pre-dose del giorno 1.
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Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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Variazione rispetto al basale dei livelli di glicerolo alla fine del trattamento
Lasso di tempo: Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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Il basale è stato definito come la media della valutazione del digiuno pre-dose del giorno 1 e dell'ultima misurazione del digiuno prima della valutazione del digiuno pre-dose del giorno 1.
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Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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Variazione rispetto al basale della dimensione delle particelle di lipoproteina alla fine del trattamento
Lasso di tempo: Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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Il basale è stato definito come la valutazione del digiuno pre-dose del giorno 1.
Dimensione delle particelle di lipoproteina inclusa: dimensione HDL, dimensione LDL e dimensione VLDL.
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Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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Variazione rispetto al basale dell'emoglobina A1c (HbA1c) alla fine del trattamento
Lasso di tempo: Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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Il basale è stato definito come l'ultima valutazione non mancante prima della prima dose del farmaco oggetto dello studio.
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Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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Variazione rispetto al basale nella resistenza all'insulina stimata per la valutazione del modello di omeostasi (HOMA-IR)
Lasso di tempo: Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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Il basale è stato definito come la media della valutazione del digiuno pre-dose del giorno 1 e dell'ultima misurazione del digiuno prima della valutazione del digiuno pre-dose del giorno 1.
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Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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Variazione rispetto al basale dell'adiponectina alla fine del trattamento
Lasso di tempo: Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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Il basale è stato definito come la valutazione del digiuno pre-dose del giorno 1.
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Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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Variazione rispetto al basale in e leptina alla fine del trattamento
Lasso di tempo: Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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Il basale è stato definito come la valutazione del digiuno pre-dose del giorno 1
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Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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Variazione rispetto al basale della frazione di grasso epatico (HFF) valutata mediante risonanza magnetica (MRI) alla fine del trattamento
Lasso di tempo: Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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Il basale è stato definito come l'ultima valutazione non mancante prima della prima dose del farmaco oggetto dello studio.
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Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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Variazioni rispetto al basale nella distribuzione del grasso corporeo per varie aree del corpo misurate dallo spessore della plica cutanea alla fine del trattamento
Lasso di tempo: Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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Il basale è stato definito come l'ultima valutazione prima della prima dose del farmaco in studio.
Il cambiamento nella distribuzione del grasso corporeo è stato misurato come spessore della plica cutanea della coscia anteriore destra e spessore della plica cutanea del tricipite destro mediante lo spessore della plica cutanea.
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Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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Variazioni rispetto al basale nella distribuzione del grasso corporeo per varie aree del corpo misurate mediante assorbimetria a raggi X a doppia energia (DEXA) alla fine del trattamento
Lasso di tempo: Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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La linea di base è stata definita come la valutazione di Screening.
Modifica della distribuzione del grasso corporeo (massa ossea del braccio, massa grassa del braccio, massa magra del braccio, massa totale del braccio, massa ossea della gamba, massa grassa della gamba, massa magra della gamba, massa totale della gamba, massa ossea totale, massa grassa totale, massa magra totale, massa totale totale, massa ossea del tronco, massa grassa del tronco, massa magra del tronco e massa totale del tronco) erano misure ottenute da DEXA.
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Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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Variazioni rispetto al basale nella distribuzione del grasso corporeo per la densità minerale ossea totale nel corpo misurata mediante assorbimetria a raggi X a doppia energia (DEXA) alla fine del trattamento
Lasso di tempo: Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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La linea di base è stata definita come valutazione di screening.
Il cambiamento nella distribuzione del grasso corporeo per la densità minerale ossea totale è stato misurato da DEXA.
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Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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Variazione rispetto al basale nel tessuto adiposo viscerale (VAT) misurata mediante risonanza magnetica (MRI) alla fine del trattamento
Lasso di tempo: Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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Il basale è stato definito come l'ultima valutazione prima della prima dose del farmaco in studio.
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Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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Variazione rispetto al basale nel tessuto adiposo sottocutaneo (SAT) come risonanza magnetica alla fine del trattamento
Lasso di tempo: Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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Il basale è stato definito come l'ultima valutazione prima della prima dose del farmaco in studio.
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Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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Variazione rispetto al basale del peso corporeo alla fine del trattamento
Lasso di tempo: Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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Il basale è stato definito come la valutazione pre-dose del Giorno 1.
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Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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Variazione rispetto al basale della circonferenza della vita alla fine del trattamento
Lasso di tempo: Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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La linea di base è stata definita come la valutazione di Screening.
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Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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Variazione rispetto al basale del rapporto vita/fianchi alla fine del trattamento
Lasso di tempo: Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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La linea di base è stata definita come valutazione di screening.
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Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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Cambiamento rispetto al basale nella qualità della vita (QoL)
Lasso di tempo: Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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La linea di base è stata definita come valutazione di screening.
La qualità della vita misura la gravità della fatica, la gravità della difficoltà a pensare o ricordare e la gravità del risveglio stanco nei partecipanti, su una scala che va da 0 a 3, dove 0= nessun problema, 1= lieve, 2= moderato e 3= acuto.
Punteggi più alti indicano maggiore gravità o maggiore impatto sulla qualità della vita.
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Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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Variazione rispetto al basale nel punteggio del dolore alla fine del trattamento
Lasso di tempo: Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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La linea di base è stata definita come una valutazione di screening.
Il punteggio del dolore viene utilizzato per determinare l'attività della malattia nei partecipanti, su una scala che va da 0 a 5 dove 0= mai, 1= appena notato, 2= leggermente, 3= moderatamente, 4= fortemente e 5= molto forte dove sono indicati i punteggi più alti più alto grado di dolore.
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Basale e fine del trattamento (settimana 27)
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Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dalla firma del consenso informato alla fine del periodo di follow-up (fino alla settimana 40)
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Un evento avverso (AE) è qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (incluso un risultato di laboratorio anormale clinicamente significativo, per esempio), sintomo o malattia temporalmente associata allo studio o all'uso di un farmaco sperimentale, indipendentemente dal fatto che l'AE sia considerato correlato o meno al farmaco sperimentale.
"Un evento avverso emergente dal trattamento (TEAE) è definito come qualsiasi evento avverso che inizia durante o dopo la prima dose del farmaco in studio
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Dalla firma del consenso informato alla fine del periodo di follow-up (fino alla settimana 40)
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
15 giugno 2018
Completamento primario (Effettivo)
30 luglio 2019
Completamento dello studio (Effettivo)
21 agosto 2019
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
21 aprile 2018
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
21 aprile 2018
Primo Inserito (Effettivo)
2 maggio 2018
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
16 febbraio 2021
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
27 gennaio 2021
Ultimo verificato
1 gennaio 2021
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- ISIS 703802-CS5
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
No
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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