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家族性部分脂肪異栄養症(FPL)の参加者におけるAKCEA-ANGPTL3-LRx(ISIS 703802)の研究

2021年1月27日 更新者:Akcea Therapeutics

家族性部分脂肪異栄養症の被験者に皮下投与されたISIS 703802(AKCEA-ANGPTL3-LRx)の非盲検第2相試験

これは、家族性部分脂肪異栄養症の参加者における空腹時トリグリセリドの減少に対するAKCEA-ANGPTL3-LRxの有効性を評価するための単一施設の非盲検試験です。

調査の概要

研究の種類

介入

入学 (実際)

4

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48105
        • Clinical Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

主な採用基準:

  • -研究に参加するには、書面によるインフォームドコンセントを提供する必要があります。
  • 家族性部分脂肪異栄養症の臨床診断に加えて、2型糖尿病および高トリグリセリド血症の診断。
  • -糖尿病の診断、スクリーニングの少なくとも6か月前に行われたヘモグロビンA1c(HbA1c)スクリーニングで≥7%から≤12% 研究プロトコルで定義されている抗糖尿病療法。
  • -空腹時トリグリセリド(TG)レベルによって定義される高トリグリセリド血症 スクリーニングと資格の両方の訪問で、デシリットルあたり500ミリグラム(mg / dL)以上。 -FPLの臨床診断を受け、空腹時TGレベル≥200(≥2.26ミリモル/リットル[mmol / L])から<500 mg / dL(≥5.7mmol / L)の参加者 研究対象の遺伝的または家族歴の基準を満たすさらにスクリーニングされ、研究に登録される可能性があります。
  • -肝脂肪分(HFF)≧6.4%を示すスクリーニング磁気共鳴画像法(MRI)によって証明されるように、肝脂肪症(脂肪肝)の存在。

主な除外基準:

  • 全身性脂肪異栄養症の診断。
  • 後天性部分脂肪異栄養症(APL)の診断。
  • -スクリーニングから4週間以内の急性膵炎。
  • -スクリーニングから6か月以内の急性冠症候群。
  • -スクリーニングから3か月以内の大手術。
  • -参加者が研究に参加または完了するのを妨げる可能性がある研究者の意見に、その他の条件がある。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 主な目的:処理
  • 割り当て:なし
  • 介入モデル:単一グループの割り当て
  • マスキング:なし(オープンラベル)

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的:AKCEA-ANGPTL3-LRx 20mg
参加者は、皮下 (SC) 注射によって 26 週間、毎週投与される AKCEA-ANGPTL3-LRx 20 ミリグラム (mg) を受け取りました。
SC 注射用の AKCEA-ANGPTL3-LRx ソリューション。
他の名前:
  • ISIS 703802

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療終了時の空腹時トリグリセリドレベルのベースラインからの変化率(27週)
時間枠:治療のベースラインと終了 (27 週)
ベースラインは、1 日目の投与前絶食評価と、1 日目の投与前絶食評価前の最後の絶食測定値の平均として定義されました。
治療のベースラインと終了 (27 週)

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療終了時の混合食事試験(MMT)によって評価された血漿グルコースの曲線下面積(AUC)のベースラインからの変化
時間枠:治療のベースラインと終了 (27 週)
血漿グルコースの曲線下面積(AUC)におけるベースラインから27週までの変化を評価した。
治療のベースラインと終了 (27 週)
治療終了時にMMTによって評価された血清インスリンのAUCのベースラインからの変化
時間枠:治療のベースラインと終了 (27 週)
ベースラインから 27 週までの血清インスリンの AUC の変化を評価しました。
治療のベースラインと終了 (27 週)
治療終了時にMMTによって評価された血清C-ペプチドのAUCのベースラインからの変化
時間枠:治療のベースラインと終了 (27 週)
ベースラインから 27 週までの血清 C-ペプチドの AUC の変化を評価しました。
治療のベースラインと終了 (27 週)
治療終了時にMMTによって評価された遊離脂肪酸(FFA)のAUCのベースラインからの変化
時間枠:治療のベースラインと終了 (27 週)
ベースラインから 27 週までの FFA の AUC の変化を評価しました。
治療のベースラインと終了 (27 週)
治療終了時にMMTによって評価された血清グレリンのAUCのベースラインからの変化
時間枠:治療のベースラインと終了 (27 週)
ベースラインから 27 週までの血清グレリンの AUC の変化を評価しました。
治療のベースラインと終了 (27 週)
治療終了時にMMTによって評価されたインクレチンホルモン(胃抑制ポリペプチド[GIP])のAUCのベースラインからの変化
時間枠:治療のベースラインと終了 (27 週)
ベースラインから 27 週までのインクレチン ホルモンの AUC の変化: GIP を評価しました。
治療のベースラインと終了 (27 週)
治療終了時に MMT によって評価されたインクレチン ホルモン (グルカゴン様ペプチド -1 [GLP-1]) の AUC のベースラインからの変化
時間枠:治療のベースラインと終了 (27 週)
ベースラインから 27 週までのインクレチン ホルモンの AUC の変化: GLP-1 を評価しました。
治療のベースラインと終了 (27 週)
治療終了時にMMTによって評価されたペプチドチロシンチロシン(PYY)のAUCのベースラインからの変化
時間枠:治療のベースラインと終了 (27 週)
ベースラインから 27 週までの PYY の AUC の変化を評価しました。
治療のベースラインと終了 (27 週)
治療終了時の HDL-C のベースラインからの変化
時間枠:治療のベースラインと終了 (27 週)
ベースラインは、1 日目の投与前絶食評価と、1 日目の投与前絶食評価前の最後の絶食測定値の平均として定義されました。
治療のベースラインと終了 (27 週)
治療終了時のLDL-Cのベースラインからの変化
時間枠:治療のベースラインと終了 (27 週)
ベースラインは、1 日目の投与前絶食評価と、1 日目の投与前絶食評価前の最後の絶食測定値の平均として定義されました。 超遠心法で算出したLDL-C。
治療のベースラインと終了 (27 週)
治療終了時の総コレステロール(TC)のベースラインからの変化
時間枠:治療のベースラインと終了 (27 週)
ベースラインは、1 日目の投与前絶食評価と、1 日目の投与前絶食評価前の最後の絶食測定値の平均として定義されました。
治療のベースラインと終了 (27 週)
治療終了時のVLDL-Cのベースラインからの変化
時間枠:治療のベースラインと終了 (27 週)
ベースラインは、1 日目の投与前絶食評価と、1 日目の投与前絶食評価前の最後の絶食測定値の平均として定義されました。 VLDL-C は、直接試験法を使用して計算されました。
治療のベースラインと終了 (27 週)
治療終了時の非 HDL-C のベースラインからの変化
時間枠:治療のベースラインと終了 (27 週)
ベースラインは、1 日目の投与前絶食評価と、1 日目の投与前絶食評価前の最後の絶食測定値の平均として定義されました。
治療のベースラインと終了 (27 週)
治療終了時のApoBのベースラインからの変化
時間枠:治療のベースラインと終了 (27 週)
ベースラインは、1 日目の投与前絶食評価と、1 日目の投与前絶食評価前の最後の絶食測定値の平均として定義されました。
治療のベースラインと終了 (27 週)
治療終了時のApoB-48のベースラインからの変化
時間枠:治療のベースラインと終了 (27 週)
ベースラインは、1 日目の投与前絶食評価と、1 日目の投与前絶食評価前の最後の絶食測定値の平均として定義されました。
治療のベースラインと終了 (27 週)
治療終了時のアポリポタンパク質 B 100 (ApoB-100) のベースラインからの変化
時間枠:治療のベースラインと終了 (27 週)
ベースラインは、1 日目の投与前絶食評価と、1 日目の投与前絶食評価前の最後の絶食測定値の平均として定義されました。
治療のベースラインと終了 (27 週)
治療終了時の ApoA-1 のベースラインからの変化
時間枠:治療のベースラインと終了 (27 週)
ベースラインは、1 日目の投与前絶食評価と、1 日目の投与前絶食評価前の最後の絶食測定値の平均として定義されました。
治療のベースラインと終了 (27 週)
治療終了時のApoC-IIIのベースラインからの変化
時間枠:治療のベースラインと終了 (27 週)
ベースラインは、1 日目の投与前絶食評価と、1 日目の投与前絶食評価前の最後の絶食測定値の平均として定義されました。
治療のベースラインと終了 (27 週)
ApoC-III のベースラインからの変化: 治療終了時のカイロミクロン
時間枠:治療のベースラインと終了 (27 週)
ベースラインは、1 日目の投与前絶食評価と、1 日目の投与前絶食評価前の最後の絶食測定値の平均として定義されました。
治療のベースラインと終了 (27 週)
ApoC-IIIのベースラインからの変化:治療終了時のVLDL
時間枠:治療のベースラインと終了 (27 週)
ベースラインは、1 日目の投与前絶食評価と、1 日目の投与前絶食評価前の最後の絶食測定値の平均として定義されました。
治療のベースラインと終了 (27 週)
ApoC-III のベースラインからの変化: 治療終了時の LDL
時間枠:治療のベースラインと終了 (27 週)
ベースラインは、1 日目の投与前絶食評価と、1 日目の投与前絶食評価前の最後の絶食測定値の平均として定義されました。
治療のベースラインと終了 (27 週)
ApoC-III のベースラインからの変化: 治療終了時の HDL
時間枠:治療のベースラインと終了 (27 週)
ベースラインは、1 日目の投与前絶食評価と、1 日目の投与前絶食評価前の最後の絶食測定値の平均として定義されました。
治療のベースラインと終了 (27 週)
治療終了時のリポタンパク質 a (Lp[a]) のベースラインからの変化
時間枠:治療のベースラインと終了 (27 週)
ベースラインは、1 日目の投与前絶食評価と、1 日目の投与前絶食評価前の最後の絶食測定値の平均として定義されました。
治療のベースラインと終了 (27 週)
治療終了時の遊離脂肪酸 (FFA) のベースラインからの変化
時間枠:治療のベースラインと終了 (27 週)
ベースラインは、1 日目の投与前絶食評価と、1 日目の投与前絶食評価前の最後の絶食測定値の平均として定義されました。
治療のベースラインと終了 (27 週)
治療終了時のグリセロールレベルのベースラインからの変化
時間枠:治療のベースラインと終了 (27 週)
ベースラインは、1 日目の投与前絶食評価と、1 日目の投与前絶食評価前の最後の絶食測定値の平均として定義されました。
治療のベースラインと終了 (27 週)
治療終了時のリポタンパク質粒子サイズのベースラインからの変化
時間枠:治療のベースラインと終了 (27 週)
ベースラインは、1 日目の投与前絶食評価として定義されました。 リポタンパク質 含まれる粒子サイズ: HDL サイズ、LDL サイズ、および VLDL サイズ。
治療のベースラインと終了 (27 週)
治療終了時のヘモグロビン A1c (HbA1c) のベースラインからの変化
時間枠:治療のベースラインと終了 (27 週)
ベースラインは、試験薬の最初の投与前の最後の非欠損評価として定義されました。
治療のベースラインと終了 (27 週)
ホメオスタシス モデル評価推定インスリン抵抗性 (HOMA-IR) のベースラインからの変化
時間枠:治療のベースラインと終了 (27 週)
ベースラインは、1 日目の投与前絶食評価と、1 日目の投与前絶食評価前の最後の絶食測定値の平均として定義されました。
治療のベースラインと終了 (27 週)
治療終了時のアディポネクチンのベースラインからの変化
時間枠:治療のベースラインと終了 (27 週)
ベースラインは、1 日目の投与前絶食評価として定義されました。
治療のベースラインと終了 (27 週)
治療終了時のベースラインとレプチンからの変化
時間枠:治療のベースラインと終了 (27 週)
ベースラインは、1 日目の投与前絶食評価として定義されました。
治療のベースラインと終了 (27 週)
治療終了時に磁気共鳴画像法(MRI)で評価した肝脂肪分(HFF)のベースラインからの変化
時間枠:治療のベースラインと終了 (27 週)
ベースラインは、試験薬の最初の投与前の最後の非欠損評価として定義されました。
治療のベースラインと終了 (27 週)
治療終了時の皮下脂肪の厚さで測定した、体のさまざまな領域の体脂肪分布のベースラインからの変化
時間枠:治療のベースラインと終了 (27 週)
ベースラインは、治験薬の初回投与前の最後の評価として定義されました。 体脂肪分布の変化は、Skinfold Thickness によって、右前大腿部の皮下脂肪の厚さおよび右三頭筋の皮下脂肪の厚さとして測定されました。
治療のベースラインと終了 (27 週)
治療終了時に二重エネルギーX線吸収測定法(DEXA)で測定した、身体のさまざまな領域の体脂肪分布のベースラインからの変化
時間枠:治療のベースラインと終了 (27 週)
ベースラインは、スクリーニング評価として定義されました。 体脂肪分布の変化(腕の骨量、腕の脂肪量、腕の除脂肪量、腕の総質量、脚の骨量、脚の脂肪量、脚の除脂肪量、脚の総質量、総骨量、総脂肪量、総除脂肪量、総総質量、体幹骨量、体幹脂肪量、体幹除脂肪量および体幹総質量) は、DEXA から得られた測定値です。
治療のベースラインと終了 (27 週)
治療終了時に二重エネルギーX線吸収法(DEXA)で測定した体内の総骨密度の体脂肪分布のベースラインからの変化
時間枠:治療のベースラインと終了 (27 週)
ベースラインは、スクリーニング評価として定義されました。 総骨ミネラル密度に対する体脂肪分布の変化は、DEXA から得られた測定値でした。
治療のベースラインと終了 (27 週)
治療終了時に磁気共鳴画像法 (MRI) で測定した内臓脂肪組織 (VAT) のベースラインからの変化
時間枠:治療のベースラインと終了 (27 週)
ベースラインは、治験薬の初回投与前の最後の評価として定義されました。
治療のベースラインと終了 (27 週)
治療終了時の MRI としての皮下脂肪組織 (SAT) のベースラインからの変化
時間枠:治療のベースラインと終了 (27 週)
ベースラインは、治験薬の初回投与前の最後の評価として定義されました。
治療のベースラインと終了 (27 週)
治療終了時の体重のベースラインからの変化
時間枠:治療のベースラインと終了 (27 週)
ベースラインは、1 日目の投与前評価として定義されました。
治療のベースラインと終了 (27 週)
治療終了時の胴囲のベースラインからの変化
時間枠:治療のベースラインと終了 (27 週)
ベースラインは、スクリーニング評価として定義されました。
治療のベースラインと終了 (27 週)
治療終了時のウエスト/ヒップ比のベースラインからの変化
時間枠:治療のベースラインと終了 (27 週)
ベースラインは、スクリーニング評価として定義されました。
治療のベースラインと終了 (27 週)
生活の質 (QoL) のベースラインからの変化
時間枠:治療のベースラインと終了 (27 週)
ベースラインは、スクリーニング評価として定義されました。 生活の質は、参加者の疲労の重症度、思考または記憶の問題の重症度、目覚めた時の疲労の重症度を 0 から 3 の範囲で測定します。ここで、0 = 問題なし、1 = 軽度、2 = 中等度、3 =ひどい。 スコアが高いほど、重症度が高いか、生活の質への影響が大きいことを示します。
治療のベースラインと終了 (27 週)
治療終了時の疼痛スコアのベースラインからの変化
時間枠:治療のベースラインと終了 (27 週)
ベースラインは、スクリーニング評価として定義されました。 疼痛スコアは、参加者の疾患活動性を判断するために使用されます。0 はまったくない、1 はほとんど気付かない、2 はわずかに、3 は中等度、4 は強く、5 は非常に強く、スコアが高いほど非常に強い、という 0 から 5 の範囲で評価されます。痛みの程度が高い。
治療のベースラインと終了 (27 週)
治療に伴う有害事象(TEAE)のある参加者の数
時間枠:インフォームドコンセントの署名からフォローアップ期間の終了まで (最大 40 週)
有害事象 (AE) とは、AE が関連していると見なされるかどうかにかかわらず、治験薬の研究または使用に一時的に関連する好ましくない意図しない徴候 (例えば、臨床的に重要な異常な検査所見を含む)、症状、または疾患です。治験薬へ。 「治療に起因する有害事象(TEAE)は、治験薬の初回投与時または投与後に開始する任意の AE として定義されます。
インフォームドコンセントの署名からフォローアップ期間の終了まで (最大 40 週)

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年6月15日

一次修了 (実際)

2019年7月30日

研究の完了 (実際)

2019年8月21日

試験登録日

最初に提出

2018年4月21日

QC基準を満たした最初の提出物

2018年4月21日

最初の投稿 (実際)

2018年5月2日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年2月16日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年1月27日

最終確認日

2021年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

AKCEA-ANGPTL3-LRxの臨床試験

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