가족성 부분 지방이영양증(FPL) 참가자의 AKCEA-ANGPTL3-LRx(ISIS 703802) 연구
2021년 1월 27일 업데이트: Akcea Therapeutics
가족성 부분 지방이영양증 환자에게 피하 투여된 ISIS 703802(AKCEA-ANGPTL3-LRx)의 공개 라벨 2상 연구
이것은 가족성 부분 지방이영양증이 있는 참가자의 공복 트리글리세리드 감소에 대한 AKCEA-ANGPTL3-LRx의 효능을 평가하기 위한 단일 센터, 공개 라벨 연구입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
4
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, 미국, 48105
- Clinical Site
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
주요 포함 기준:
- 연구 참여에 대한 서면 동의서를 제공해야 합니다.
- 가족성 부분 지방이영양증의 임상 진단과 제2형 진성 당뇨병 및 고중성지방혈증의 진단.
- 스크리닝 최소 6개월 전에 이루어진 진성 당뇨병 진단, 스크리닝 시 헤모글로빈 A1c(HbA1c) ≥ 7% 내지 ≤ 12% 및 연구 프로토콜에 정의된 바와 같은 항당뇨병 요법.
- 스크리닝 및 검증 방문 모두에서 공복 트리글리세라이드(TG) 수준 ≥ 500 mg/dL로 정의되는 고중성지방혈증. FPL의 임상 진단을 받고 공복 TG 수치가 ≥ 200(≥ 2.26 millimoles per liter[mmol/L]) ~ < 500 mg/dL(≥ 5.7 mmol/L)인 참가자로서 연구 포함을 위한 유전적 또는 가족력 기준을 충족합니다. 추가로 선별되어 연구에 등록될 수 있습니다.
- 간 지방 분율(HFF) ≥ 6.4%를 나타내는 선별 자기 공명 영상(MRI)에 의해 입증되는 간지방증(지방간)의 존재.
주요 제외 기준:
- 일반화된 지방이영양증의 진단.
- 후천성 부분 지방이영양증(APL)의 진단.
- 스크리닝 4주 이내의 급성 췌장염.
- 스크리닝 6개월 이내의 급성 관상동맥 증후군.
- 스크리닝 3개월 이내 대수술.
- 참가자가 연구에 참여하거나 연구를 완료하는 데 방해가 될 수 있다고 연구자가 판단하는 다른 조건이 있어야 합니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: AKCEA-ANGPTL3-LRx 20mg
참가자들은 피하(SC) 주사로 26주 동안 매주 AKCEA-ANGPTL3-LRx 20mg(mg)을 투여 받았습니다.
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SC 주입용 AKCEA-ANGPTL3-LRx 솔루션.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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치료 종료 시 공복 트리글리세리드 수치의 기준선 대비 백분율 변화(27주차)
기간: 기준선 및 치료 종료(27주차)
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기준선은 1일째 투약 전 절식 평가 및 1일째 투약 전 절식 평가 이전의 마지막 절식 측정치의 평균으로 정의되었습니다.
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기준선 및 치료 종료(27주차)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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치료 종료 시 혼합 식사 검사(MMT)에 의해 평가된 혈장 포도당 곡선하 면적(AUC)의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 및 치료 종료(27주차)
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혈장 포도당 곡선하 면적(AUC)의 기준선에서 27주까지의 변화를 평가했습니다.
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기준선 및 치료 종료(27주차)
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치료 종료 시 MMT에 의해 평가된 혈청 인슐린의 AUC 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 및 치료 종료(27주차)
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기준선에서 27주까지의 혈청 인슐린 AUC의 변화를 평가했습니다.
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기준선 및 치료 종료(27주차)
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치료 종료 시 MMT에 의해 평가된 혈청 C-펩티드의 AUC의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 및 치료 종료(27주차)
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기준선에서 27주까지의 혈청 C-펩티드 AUC의 변화를 평가했습니다.
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기준선 및 치료 종료(27주차)
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치료 종료 시 MMT에 의해 평가된 유리 지방산(FFA) AUC의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 및 치료 종료(27주차)
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FFA의 AUC에서 기준선에서 27주까지의 변화를 평가했습니다.
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기준선 및 치료 종료(27주차)
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치료 종료 시 MMT에 의해 평가된 혈청 그렐린의 AUC 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 및 치료 종료(27주차)
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기준선에서 27주까지의 혈청 그렐린 AUC의 변화를 평가했습니다.
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기준선 및 치료 종료(27주차)
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치료 종료 시 MMT에 의해 평가된 인크레틴 호르몬(위 억제 폴리펩타이드[GIP])의 AUC의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 및 치료 종료(27주차)
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인크레틴 호르몬 AUC의 기준선에서 27주까지의 변화: GIP를 평가했습니다.
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기준선 및 치료 종료(27주차)
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치료 종료 시 MMT에 의해 평가된 인크레틴 호르몬(글루카곤 유사 펩티드-1[GLP-1])의 AUC 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 및 치료 종료(27주차)
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인크레틴 호르몬 AUC의 기준선에서 27주까지의 변화: GLP-1을 평가했습니다.
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기준선 및 치료 종료(27주차)
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치료 종료 시 MMT에 의해 평가된 펩티드 티로신 티로신(PYY)의 AUC에서 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 및 치료 종료(27주차)
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PYY의 AUC에서 기준선에서 27주까지의 변화를 평가했습니다.
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기준선 및 치료 종료(27주차)
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치료 종료 시 HDL-C 기준선에서 변경
기간: 기준선 및 치료 종료(27주차)
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기준선은 1일째 투약 전 절식 평가 및 1일째 투약 전 절식 평가 이전의 마지막 절식 측정치의 평균으로 정의되었습니다.
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기준선 및 치료 종료(27주차)
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치료 종료 시 LDL-C 기준선에서 변경
기간: 기준선 및 치료 종료(27주차)
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기준선은 1일째 투약 전 절식 평가 및 1일째 투약 전 절식 평가 이전의 마지막 절식 측정치의 평균으로 정의되었습니다.
초원심분리 방법을 사용하여 계산된 LDL-C.
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기준선 및 치료 종료(27주차)
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치료 종료 시 기준선에서 총 콜레스테롤(TC)의 변화
기간: 기준선 및 치료 종료(27주차)
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기준선은 1일째 투약 전 절식 평가 및 1일째 투약 전 절식 평가 이전의 마지막 절식 측정치의 평균으로 정의되었습니다.
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기준선 및 치료 종료(27주차)
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치료 종료 시 VLDL-C 기준선에서 변경
기간: 기준선 및 치료 종료(27주차)
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기준선은 1일째 투약 전 절식 평가 및 1일째 투약 전 절식 평가 이전의 마지막 절식 측정치의 평균으로 정의되었습니다.
VLDL-C는 직접 테스트 방법을 사용하여 계산되었습니다.
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기준선 및 치료 종료(27주차)
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치료 종료 시 Non-HDL-C의 기준선에서 변경
기간: 기준선 및 치료 종료(27주차)
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기준선은 1일째 투약 전 절식 평가 및 1일째 투약 전 절식 평가 이전의 마지막 절식 측정치의 평균으로 정의되었습니다.
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기준선 및 치료 종료(27주차)
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치료 종료 시 ApoB의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 및 치료 종료(27주차)
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기준선은 1일째 투약 전 절식 평가 및 1일째 투약 전 절식 평가 이전의 마지막 절식 측정치의 평균으로 정의되었습니다.
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기준선 및 치료 종료(27주차)
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치료 종료 시 ApoB-48의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 및 치료 종료(27주차)
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기준선은 1일째 투약 전 절식 평가 및 1일째 투약 전 절식 평가 이전의 마지막 절식 측정치의 평균으로 정의되었습니다.
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기준선 및 치료 종료(27주차)
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치료 종료 시 아포지단백 B 100(ApoB-100)의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 및 치료 종료(27주차)
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기준선은 1일째 투약 전 절식 평가 및 1일째 투약 전 절식 평가 이전의 마지막 절식 측정치의 평균으로 정의되었습니다.
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기준선 및 치료 종료(27주차)
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치료 종료 시 ApoA-1의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 및 치료 종료(27주차)
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기준선은 1일째 투약 전 절식 평가 및 1일째 투약 전 절식 평가 이전의 마지막 절식 측정치의 평균으로 정의되었습니다.
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기준선 및 치료 종료(27주차)
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치료 종료 시 ApoC-III의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 및 치료 종료(27주차)
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기준선은 1일째 투약 전 절식 평가 및 1일째 투약 전 절식 평가 이전의 마지막 절식 측정치의 평균으로 정의되었습니다.
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기준선 및 치료 종료(27주차)
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ApoC-III의 기준선으로부터의 변화: 치료 종료 시 킬로미크론
기간: 기준선 및 치료 종료(27주차)
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기준선은 1일째 투약 전 절식 평가 및 1일째 투약 전 절식 평가 이전의 마지막 절식 측정치의 평균으로 정의되었습니다.
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기준선 및 치료 종료(27주차)
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ApoC-III의 기준선으로부터의 변화: 치료 종료 시 VLDL
기간: 기준선 및 치료 종료(27주차)
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기준선은 1일째 투약 전 절식 평가 및 1일째 투약 전 절식 평가 이전의 마지막 절식 측정치의 평균으로 정의되었습니다.
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기준선 및 치료 종료(27주차)
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ApoC-III의 기준선으로부터의 변화: 치료 종료 시 LDL
기간: 기준선 및 치료 종료(27주차)
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기준선은 1일째 투약 전 절식 평가 및 1일째 투약 전 절식 평가 이전의 마지막 절식 측정치의 평균으로 정의되었습니다.
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기준선 및 치료 종료(27주차)
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ApoC-III의 기준선에서 변경: 치료 종료 시 HDL
기간: 기준선 및 치료 종료(27주차)
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기준선은 1일째 투약 전 절식 평가 및 1일째 투약 전 절식 평가 이전의 마지막 절식 측정치의 평균으로 정의되었습니다.
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기준선 및 치료 종료(27주차)
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치료 종료 시 지단백질 a(Lp[a])의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 및 치료 종료(27주차)
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기준선은 1일째 투약 전 절식 평가 및 1일째 투약 전 절식 평가 이전의 마지막 절식 측정치의 평균으로 정의되었습니다.
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기준선 및 치료 종료(27주차)
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치료 종료 시 유리 지방산(FFA)의 기준선에서 변경
기간: 기준선 및 치료 종료(27주차)
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기준선은 1일째 투약 전 절식 평가 및 1일째 투약 전 절식 평가 이전의 마지막 절식 측정치의 평균으로 정의되었습니다.
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기준선 및 치료 종료(27주차)
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치료 종료 시 글리세롤 수준의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 및 치료 종료(27주차)
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기준선은 1일째 투약 전 절식 평가 및 1일째 투약 전 절식 평가 이전의 마지막 절식 측정치의 평균으로 정의되었습니다.
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기준선 및 치료 종료(27주차)
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치료 종료 시 지단백질 입자 크기의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 및 치료 종료(27주차)
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기준선은 1일째 투여 전 단식 평가로 정의되었습니다.
포함된 지단백질 입자 크기: HDL 크기, LDL 크기 및 VLDL 크기.
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기준선 및 치료 종료(27주차)
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치료 종료 시 헤모글로빈 A1c(HbA1c)의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 및 치료 종료(27주차)
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기준선은 연구 약물의 첫 번째 투여 전 마지막 비결측 평가로 정의되었습니다.
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기준선 및 치료 종료(27주차)
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항상성 모델 평가-추정 인슐린 저항성(HOMA-IR)의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 및 치료 종료(27주차)
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기준선은 1일째 투약 전 절식 평가 및 1일째 투약 전 절식 평가 이전의 마지막 절식 측정치의 평균으로 정의되었습니다.
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기준선 및 치료 종료(27주차)
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치료 종료 시 아디포넥틴의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 및 치료 종료(27주차)
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기준선은 1일째 투여 전 단식 평가로 정의되었습니다.
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기준선 및 치료 종료(27주차)
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기준선에서 치료 종료 시 렙틴 및 렙틴의 변화
기간: 기준선 및 치료 종료(27주차)
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기준선은 투여 1일 전 금식 평가로 정의되었습니다.
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기준선 및 치료 종료(27주차)
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치료 종료 시 자기 공명 영상(MRI)으로 평가한 간 지방 분율(HFF)의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 및 치료 종료(27주차)
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기준선은 연구 약물의 첫 번째 투여 전 마지막 비결측 평가로 정의되었습니다.
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기준선 및 치료 종료(27주차)
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치료 종료 시 피부주름 두께로 측정한 신체의 다양한 부위에 대한 체지방 분포의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 및 치료 종료(27주차)
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기준선은 연구 약물의 첫 번째 투여 전 마지막 평가로 정의되었습니다.
체지방 분포의 변화는 Skinfold Thickness로 오른쪽 허벅지 앞쪽 피부주름 두께와 오른쪽 삼두근 피부주름 두께로 측정하였다.
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기준선 및 치료 종료(27주차)
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치료 종료 시 이중 에너지 X선 흡수계측법(DEXA)으로 측정한 신체의 다양한 부위에 대한 체지방 분포의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 및 치료 종료(27주차)
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기준선은 선별 평가로 정의되었습니다.
체지방 분포의 변화(팔뼈 질량, 팔 지방량, 팔 근육량, 팔 총 질량, 다리 뼈 질량, 다리 지방 질량, 다리 근육량, 다리 총 질량, 총 뼈 질량, 총 지방 질량, 총 근육량, 총 총 질량, 몸통 뼈 질량, 몸통 지방량, 몸통 제지방량 및 몸통 총 질량)은 DEXA에서 얻은 측정치입니다.
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기준선 및 치료 종료(27주차)
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치료 종료 시 이중 에너지 X선 흡수계측법(DEXA)으로 측정한 신체의 총 골밀도에 대한 체지방 분포의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 및 치료 종료(27주차)
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기준선은 선별 평가로 정의되었습니다.
총 골밀도에 대한 체지방 분포의 변화는 DEXA에서 얻은 측정치입니다.
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기준선 및 치료 종료(27주차)
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치료 종료 시 자기 공명 영상(MRI)으로 측정한 내장 지방 조직(VAT)의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 및 치료 종료(27주차)
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기준선은 연구 약물의 첫 번째 투여 전 마지막 평가로 정의되었습니다.
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기준선 및 치료 종료(27주차)
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치료 종료 시 MRI로 피하 지방 조직(SAT)의 기준선에서 변경
기간: 기준선 및 치료 종료(27주차)
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기준선은 연구 약물의 첫 번째 투여 전 마지막 평가로 정의되었습니다.
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기준선 및 치료 종료(27주차)
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치료 종료 시 체중의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 및 치료 종료(27주차)
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기준선은 투여 1일 전 평가로 정의되었습니다.
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기준선 및 치료 종료(27주차)
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치료 종료 시 허리 둘레의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 및 치료 종료(27주차)
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기준선은 선별 평가로 정의되었습니다.
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기준선 및 치료 종료(27주차)
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치료 종료 시 허리/엉덩이 비율의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 및 치료 종료(27주차)
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기준선은 선별 평가로 정의되었습니다.
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기준선 및 치료 종료(27주차)
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삶의 질(QoL) 기준선에서 변경
기간: 기준선 및 치료 종료(27주차)
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기준선은 선별 평가로 정의되었습니다.
삶의 질은 피로의 정도, 생각이나 기억에 문제가 있는 정도, 잠에서 깨는 정도를 0에서 3까지의 척도로 측정합니다. 여기서 0=문제 없음, 1=가벼움, 2=보통, 3= 극심한.
점수가 높을수록 삶의 질에 더 심각하거나 더 많은 영향을 미친다는 것을 나타냅니다.
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기준선 및 치료 종료(27주차)
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치료 종료 시 통증 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 및 치료 종료(27주차)
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기준선은 선별 평가로 정의되었습니다.
통증 점수는 참가자의 질병 활동을 결정하는 데 사용되며, 0~5 범위의 척도에서 0= 전혀, 1= 거의 알아차리지 못함, 2= 약간, 3= 보통, 4= 강하게, 5= 매우 강하게(더 높은 점수가 표시된 경우) 더 높은 수준의 고통.
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기준선 및 치료 종료(27주차)
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치료 관련 부작용(TEAE)이 있는 참여자 수
기간: 정보에 입각한 동의서 서명부터 추적 관찰 기간 종료까지(최대 40주차)
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유해 사례(AE)는 AE가 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 임상시험용 의약품의 연구 또는 사용과 일시적으로 관련된 바람직하지 않고 의도하지 않은 징후(예를 들어, 임상적으로 유의한 비정상적인 실험실 결과 포함), 증상 또는 질병입니다. 연구 약물 제품에.
"치료 관련 부작용(TEAE)은 연구 약물의 첫 번째 투여 시 또는 이후에 시작되는 모든 AE로 정의됩니다.
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정보에 입각한 동의서 서명부터 추적 관찰 기간 종료까지(최대 40주차)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 6월 15일
기본 완료 (실제)
2019년 7월 30일
연구 완료 (실제)
2019년 8월 21일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 4월 21일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 4월 21일
처음 게시됨 (실제)
2018년 5월 2일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 2월 16일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 1월 27일
마지막으로 확인됨
2021년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- ISIS 703802-CS5
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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AKCEA-ANGPTL3-LRx에 대한 임상 시험
-
Akcea TherapeuticsIonis Pharmaceuticals, Inc.완전한가족성 킬로미크론혈증 증후군 | 지단백질 리파아제 결핍 | 고지질단백혈증 제1형캐나다
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Akcea TherapeuticsIonis Pharmaceuticals, Inc.빼는
-
Akcea TherapeuticsIonis Pharmaceuticals, Inc.완전한제2형 당뇨병 | NAFLD | 고중성지방혈증 | 지방간, 무알콜미국, 캐나다
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.모병유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드 다발신경병증미국, 이탈리아, 포르투갈, 스페인, 대만, 스웨덴, 캐나다, 브라질, 프랑스, 뉴질랜드, 아르헨티나, 키프로스, 호주, 칠면조
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.모집하지 않고 적극적으로트랜스티레틴 매개 아밀로이드 심근병증(ATTR CM)미국, 호주, 스페인, 캐나다, 독일, 일본, 이탈리아, 이스라엘, 아르헨티나, 프랑스, 포르투갈, 오스트리아, 브라질, 그리스, 영국, 체코, 스웨덴, 벨기에, 덴마크, 폴란드, 푸에르토 리코
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.모집하지 않고 적극적으로가족성 킬로미크론혈증 증후군스페인, 영국, 프랑스, 캐나다, 미국, 이탈리아, 네덜란드, 노르웨이, 포르투갈, 슬로바키아, 스웨덴
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.완전한
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.모병심혈관 질환 | 죽상동맥경화증 | 고중성지방혈증미국, 스페인, 네덜란드, 캐나다, 폴란드, 덴마크, 이탈리아, 헝가리, 프랑스, 포르투갈, 노르웨이, 불가리아, 체코, 슬로바키아
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.모병중증 고중성지방혈증미국, 독일, 이스라엘, 스페인, 네덜란드, 호주, 헝가리, 스웨덴, 덴마크, 캐나다, 프랑스, 이탈리아, 칠면조, 핀란드, 불가리아, 체코, 뉴질랜드, 노르웨이, 폴란드, 포르투갈, 슬로바키아, 남아프리카, 영국
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.모병중증 고중성지방혈증미국, 남아프리카, 스페인, 이스라엘, 호주, 스웨덴, 캐나다, 덴마크, 헝가리, 네덜란드, 불가리아, 체코, 이탈리아, 프랑스, 노르웨이, 뉴질랜드, 슬로바키아, 폴란드