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Estudio de AKCEA-ANGPTL3-LRx (ISIS 703802) en participantes con lipodistrofia parcial familiar (FPL)

27 de enero de 2021 actualizado por: Akcea Therapeutics

Un estudio abierto de fase 2 de ISIS 703802 (AKCEA-ANGPTL3-LRx) administrado por vía subcutánea a sujetos con lipodistrofia parcial familiar

Este es un estudio abierto de un solo centro para evaluar la eficacia de AKCEA-ANGPTL3-LRx para la reducción de los triglicéridos en ayunas en participantes con lipodistrofia parcial familiar.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

4

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48105
        • Clinical Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Debe dar su consentimiento informado por escrito para participar en el estudio.
  • Diagnóstico clínico de lipodistrofia parcial familiar más diagnóstico de diabetes mellitus tipo 2 e hipertrigliceridemia.
  • Diagnóstico de diabetes mellitus, realizado al menos 6 meses antes de la Selección con hemoglobina A1c (HbA1c) ≥ 7 % a ≤ 12 % en la Selección y con tratamiento antidiabético según se define en el protocolo del estudio.
  • Hipertrigliceridemia definida por niveles de triglicéridos (TG) en ayunas ≥ 500 miligramos por decilitro (mg/dL) en las visitas de selección y calificación. Participantes con diagnóstico clínico de FPL y con niveles de TG en ayunas ≥ 200 (≥ 2,26 milimoles por litro [mmol/L]) a < 500 mg/dL (≥ 5,7 mmol/L) que cumplen los criterios genéticos o de antecedentes familiares para la inclusión en el estudio pueden ser evaluados e inscritos en el estudio.
  • Presencia de hepatoesteatosis (hígado graso), como lo demuestra una resonancia magnética nuclear (RMN) de detección que indica una fracción de grasa hepática (HFF) ≥ 6,4%.

Criterios clave de exclusión:

  • Diagnóstico de lipodistrofia generalizada.
  • Diagnóstico de lipodistrofia parcial adquirida (APL).
  • Pancreatitis aguda dentro de las 4 semanas previas a la selección.
  • Síndrome coronario agudo dentro de los 6 meses posteriores a la selección.
  • Cirugía mayor dentro de los 3 meses posteriores a la selección.
  • Tener cualquier otra condición, en opinión del investigador, que podría interferir con la participación o finalización del estudio por parte del participante.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: AKCEA-ANGPTL3-LRx 20 mg
Los participantes recibieron AKCEA-ANGPTL3-LRx 20 miligramos (mg) administrados cada semana durante 26 semanas mediante inyección subcutánea (SC).
Droga: AKCEA-ANGPTL3-LRx
Solución de AKCEA-ANGPTL3-LRx para inyección SC.
Otros nombres:
  • ISIS 703802

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio porcentual desde el inicio en los niveles de triglicéridos en ayunas al final del tratamiento (semana 27)
Periodo de tiempo: Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
La línea de base se definió como el promedio de la evaluación en ayunas antes de la dosis del día 1 y la última medición en ayunas antes de la evaluación en ayunas antes de la dosis del día 1.
Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en el área bajo la curva (AUC) de la glucosa plasmática según lo evaluado por la prueba de comidas mixtas (MMT) al final del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
Se evaluó el cambio desde el inicio hasta la semana 27 en el área bajo la curva (AUC) de la glucosa plasmática.
Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
Cambio desde el inicio en el AUC de la insulina sérica según lo evaluado por MMT al final del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
Se evaluó el cambio desde el inicio hasta la semana 27 en el AUC de la insulina sérica.
Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
Cambio desde el inicio en el AUC del péptido C sérico según lo evaluado por MMT al final del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
Se evaluó el cambio desde el inicio hasta la semana 27 en el AUC del péptido C sérico.
Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
Cambio desde el inicio en el AUC de ácidos grasos libres (FFA) según lo evaluado por MMT al final del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
Se evaluó el cambio desde el inicio hasta la semana 27 en el AUC de FFA.
Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
Cambio desde el inicio en el AUC de la grelina sérica según lo evaluado por MMT al final del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
Se evaluó el cambio desde el inicio hasta la semana 27 en el AUC de la grelina sérica.
Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
Cambio desde el inicio en el AUC de la hormona incretina (polipéptido inhibidor gástrico [GIP]) según lo evaluado por MMT al final del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
Cambio desde el inicio hasta la semana 27 en el AUC de la hormona incretina: se evaluó el GIP.
Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
Cambio desde el inicio en el AUC de la hormona incretina (péptido similar al glucagón -1 [GLP-1]) según lo evaluado por MMT al final del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
Se evaluó el cambio desde el inicio hasta la semana 27 en el AUC de la hormona incretina: GLP-1.
Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
Cambio desde el inicio en el AUC del péptido tirosina tirosina (PYY) según lo evaluado por MMT al final del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
Se evaluó el cambio desde el inicio hasta la semana 27 en el AUC de PYY.
Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
Cambio desde el inicio en HDL-C al final del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
La línea de base se definió como el promedio de la evaluación en ayunas antes de la dosis del día 1 y la última medición en ayunas antes de la evaluación en ayunas antes de la dosis del día 1.
Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
Cambio desde el inicio en LDL-C al final del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
La línea de base se definió como el promedio de la evaluación en ayunas antes de la dosis del día 1 y la última medición en ayunas antes de la evaluación en ayunas antes de la dosis del día 1. C-LDL calculado mediante el método de ultracentrifugación.
Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
Cambio desde el inicio en el colesterol total (TC) al final del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
La línea de base se definió como el promedio de la evaluación en ayunas antes de la dosis del día 1 y la última medición en ayunas antes de la evaluación en ayunas antes de la dosis del día 1.
Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
Cambio desde el inicio en VLDL-C al final del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
La línea de base se definió como el promedio de la evaluación en ayunas antes de la dosis del día 1 y la última medición en ayunas antes de la evaluación en ayunas antes de la dosis del día 1. El VLDL-C se calculó utilizando el método de prueba directo.
Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
Cambio desde el inicio en el C-no-HDL al final del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
La línea de base se definió como el promedio de la evaluación en ayunas antes de la dosis del día 1 y la última medición en ayunas antes de la evaluación en ayunas antes de la dosis del día 1.
Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
Cambio desde el inicio en ApoB al final del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
La línea de base se definió como el promedio de la evaluación en ayunas antes de la dosis del día 1 y la última medición en ayunas antes de la evaluación en ayunas antes de la dosis del día 1.
Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
Cambio desde el inicio en ApoB-48 al final del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
La línea de base se definió como el promedio de la evaluación en ayunas antes de la dosis del día 1 y la última medición en ayunas antes de la evaluación en ayunas antes de la dosis del día 1.
Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
Cambio desde el inicio en la apolipoproteína B 100 (ApoB-100) al final del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
La línea de base se definió como el promedio de la evaluación en ayunas antes de la dosis del día 1 y la última medición en ayunas antes de la evaluación en ayunas antes de la dosis del día 1.
Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
Cambio desde el inicio en ApoA-1 al final del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
La línea de base se definió como el promedio de la evaluación en ayunas antes de la dosis del día 1 y la última medición en ayunas antes de la evaluación en ayunas antes de la dosis del día 1.
Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
Cambio desde el inicio en ApoC-III al final del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
La línea de base se definió como el promedio de la evaluación en ayunas antes de la dosis del día 1 y la última medición en ayunas antes de la evaluación en ayunas antes de la dosis del día 1.
Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
Cambio desde el inicio en ApoC-III: quilomicrones al final del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
La línea de base se definió como el promedio de la evaluación en ayunas antes de la dosis del día 1 y la última medición en ayunas antes de la evaluación en ayunas antes de la dosis del día 1.
Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
Cambio desde el inicio en ApoC-III: VLDL al final del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
La línea de base se definió como el promedio de la evaluación en ayunas antes de la dosis del día 1 y la última medición en ayunas antes de la evaluación en ayunas antes de la dosis del día 1.
Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
Cambio desde el inicio en ApoC-III: LDL al final del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
La línea de base se definió como el promedio de la evaluación en ayunas antes de la dosis del día 1 y la última medición en ayunas antes de la evaluación en ayunas antes de la dosis del día 1.
Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
Cambio desde el inicio en ApoC-III: HDL al final del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
La línea de base se definió como el promedio de la evaluación en ayunas antes de la dosis del día 1 y la última medición en ayunas antes de la evaluación en ayunas antes de la dosis del día 1.
Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
Cambio desde el inicio en la lipoproteína a (Lp[a]) al final del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
La línea de base se definió como el promedio de la evaluación en ayunas antes de la dosis del día 1 y la última medición en ayunas antes de la evaluación en ayunas antes de la dosis del día 1.
Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
Cambio desde el inicio en ácidos grasos libres (FFA) al final del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
La línea de base se definió como el promedio de la evaluación en ayunas antes de la dosis del día 1 y la última medición en ayunas antes de la evaluación en ayunas antes de la dosis del día 1.
Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
Cambio desde el inicio en los niveles de glicerol al final del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
La línea de base se definió como el promedio de la evaluación en ayunas antes de la dosis del día 1 y la última medición en ayunas antes de la evaluación en ayunas antes de la dosis del día 1.
Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
Cambio desde el inicio en el tamaño de las partículas de lipoproteínas al final del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
La línea de base se definió como la evaluación en ayunas previa a la dosis del día 1. Lipoproteína Tamaño de partícula incluido: tamaño HDL, tamaño LDL y tamaño VLDL.
Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
Cambio desde el inicio en la hemoglobina A1c (HbA1c) al final del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
La línea de base se definió como la última evaluación no faltante antes de la primera dosis del fármaco del estudio.
Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
Cambio desde el inicio en la evaluación del modelo de homeostasis: resistencia a la insulina estimada (HOMA-IR)
Periodo de tiempo: Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
La línea de base se definió como el promedio de la evaluación en ayunas antes de la dosis del día 1 y la última medición en ayunas antes de la evaluación en ayunas antes de la dosis del día 1.
Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
Cambio desde el inicio en la adiponectina al final del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
La línea de base se definió como la evaluación en ayunas previa a la dosis del día 1.
Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
Cambio desde el inicio y leptina al final del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
La línea de base se definió como la evaluación en ayunas previa a la dosis del Día 1
Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
Cambio desde el inicio en la fracción de grasa hepática (HFF) según lo evaluado por imágenes de resonancia magnética (IRM) al final del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
La línea de base se definió como la última evaluación no faltante antes de la primera dosis del fármaco del estudio.
Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
Cambios desde el inicio en la distribución de la grasa corporal para varias áreas del cuerpo medidos por el grosor de los pliegues cutáneos al final del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
La línea de base se definió como la última evaluación antes de la primera dosis del fármaco del estudio. El cambio en la distribución de la grasa corporal se midió como el grosor del pliegue cutáneo del muslo anterior derecho y el grosor del pliegue cutáneo del tríceps derecho mediante el Grosor del pliegue cutáneo.
Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
Cambios desde el inicio en la distribución de la grasa corporal en varias áreas del cuerpo, medidos por absorciometría de rayos X de energía dual (DEXA) al final del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
La línea de base se definió como la evaluación de detección. Cambio en la distribución de la grasa corporal (masa ósea del brazo, masa grasa del brazo, masa magra del brazo, masa total del brazo, masa ósea de la pierna, masa grasa de la pierna, masa magra de la pierna, masa total de la pierna, masa ósea total, masa grasa total, masa magra total, masa total total, masa ósea del tronco, masa grasa del tronco, masa magra del tronco y masa total del tronco) fueron medidas obtenidas de DEXA.
Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
Cambios desde el inicio en la distribución de la grasa corporal para la densidad mineral ósea total en el cuerpo medida por absorciometría de rayos X de energía dual (DEXA) al final del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
La línea de base se definió como evaluación de detección. El cambio en la distribución de la grasa corporal para la densidad mineral ósea total se obtuvo de DEXA.
Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
Cambio desde el inicio en el tejido adiposo visceral (VAT) según lo medido por imágenes de resonancia magnética (MRI) al final del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
La línea de base se definió como la última evaluación antes de la primera dosis del fármaco del estudio.
Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
Cambio desde el inicio en el tejido adiposo subcutáneo (SAT) como resonancia magnética al final del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
La línea de base se definió como la última evaluación antes de la primera dosis del fármaco del estudio.
Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
Cambio desde el inicio en el peso corporal al final del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
La línea de base se definió como la evaluación previa a la dosis del Día 1.
Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
Cambio desde el inicio en la circunferencia de la cintura al final del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
La línea de base se definió como la evaluación de detección.
Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
Cambio desde el inicio en la relación cintura/cadera al final del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
La línea de base se definió como evaluación de detección.
Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
Cambio desde el inicio en la calidad de vida (QoL)
Periodo de tiempo: Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
La línea de base se definió como la evaluación de detección. La calidad de vida mide la severidad de la fatiga, la severidad de los problemas para pensar o recordar y la severidad de despertarse cansado en los participantes, en una escala que va de 0 a 3, donde 0= Ningún problema, 1= Leve, 2= Moderado y 3= severo. Las puntuaciones más altas indican más gravedad o más impacto en la calidad de vida.
Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
Cambio desde el inicio en la puntuación del dolor al final del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
La línea de base se definió como una evaluación de detección. La puntuación del dolor se usa para determinar la actividad de la enfermedad en los participantes, en una escala que va de 0 a 5, donde 0 = nunca, 1 = casi no se notó, 2 = levemente, 3 = moderadamente, 4 = mucho y 5 = muy fuerte donde se indican puntuaciones más altas mayor grado de dolor.
Línea de Base y Fin del Tratamiento (Semana 27)
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Desde la firma del consentimiento informado hasta el final del período de seguimiento (Hasta la semana 40)
Un evento adverso (EA) es cualquier signo desfavorable e imprevisto (incluido un hallazgo de laboratorio anormal clínicamente significativo, por ejemplo), síntoma o enfermedad asociado temporalmente con el estudio o el uso del medicamento en investigación, ya sea que el EA se considere relacionado o no. al medicamento en investigación. "Un evento adverso emergente del tratamiento (TEAE, por sus siglas en inglés) se define como cualquier evento adverso que comienza en o después de la primera dosis del fármaco del estudio
Desde la firma del consentimiento informado hasta el final del período de seguimiento (Hasta la semana 40)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Akcea Therapeutics

Colaboradores

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

15 de junio de 2018

Finalización primaria (Actual)

30 de julio de 2019

Finalización del estudio (Actual)

21 de agosto de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

21 de abril de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de abril de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

2 de mayo de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

16 de febrero de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de enero de 2021

Última verificación

1 de enero de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ISIS 703802-CS5

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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