Tau kinetika lidského CNS u tauopatií (TANGLES)
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Tauopatie jsou neurodegenerativní onemocnění s patologií tau. Tyto tauopatie jsou nejčastější patologií neurodegenerativních onemocnění a dosahují epidemických rozměrů. Rychlosti kinetiky tau jsou zásadní pro pochopení normálního a abnormálního zpracování a produkce a vylučování kinetiky tau u lidí, což pomáhá porozumět příčinám tauopatie a vyhodnotit terapeutika cílená na tau.
Tato studie bude využívat metodu Stable Isotope Labeling Kinetics (SILK) k objasnění kinetiky tau in vivo v lidském centrálním nervovém systému (CNS) a její změny u tauopatií. K zápisu do studie bude pozváno celkem ~34 účastníků ze 3 různých neurodegenerativních onemocnění: frontotemporální demence (FTD), kortikobazální degenerace (CBD) a progresivní supranukleární obrna (PSP).
Účastníci budou označeni stabilními izotopy prostřednictvím 16hodinové intravenózní infuze a vzorky CSF odebrané během následujících návštěv lumbální punkce po dobu ~120 dnů. CSF bude analyzován v průběhu času pro kvantifikaci značeného tau.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Washington University in St. Louis School of Medicine
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Progresivní supranukleární obrna (PSP): N=12
Kortikobazální degenerace (CBD): N=8
Frontotemporální demence (FTD): MAPT: Členové rodiny s mutacemi tau nebo jim hrozí riziko (např. P301L) N=12
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnostikováno pomocí PSP, CBD nebo FTD MAPT
Kritéria vyloučení:
- Porucha srážlivosti
- Aktivní antikoagulační léčba
- Aktivní infekce
- Meningitida
- Nedávná synkopa
- Současná experimentální léčba zaměřená na Aβ nebo léky, o nichž se předpokládá, že ovlivňují produkci nebo rychlost clearance Aβ (benzodiazepiny, muskarinová činidla nebo antiepileptika)
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Case-Control
- Časové perspektivy: Budoucí
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Progresivní supranukleární obrna (PSP)
N=12 Věk: 18 a více Přijatým účastníkům bude podán 13C6 leucin prostřednictvím intravenózní infuze (4 mg/kg/h po dobu 16 hodin) a CSF bude odebrán pětkrát během 120 dnů (přibližně ve dnech 1-4, 5-10, 11-20, 21-60 a 61-120) po označení.
|
Přijatým účastníkům bude podán leucin značený 13C6 prostřednictvím intravenózní infuze (4 mg/kg/h po dobu 16 hodin)
|
|
Kortikobazální degenerace (CBD)
N=8 Věk: 18 a starší Přijatým účastníkům bude podán 13C6 leucin intravenózní infuzí (4 mg/kg/h po dobu 16 hodin) a CSF bude odebrán pětkrát během 120 dnů (přibližně ve dnech 1-4, 5-10, 11-20, 21-60 a 61-120) po označení.
|
Přijatým účastníkům bude podán leucin značený 13C6 prostřednictvím intravenózní infuze (4 mg/kg/h po dobu 16 hodin)
|
|
Frontotemporální demence: MAPT
N=12 Rodinní příslušníci s tau mutacemi nebo u nich riziko vzniku (např.
P301L) Věk: 18 a více Rekrutovaným účastníkům bude podán 13C6 leucin prostřednictvím intravenózní infuze (4 mg/kg/h po dobu 16 hodin) a CSF bude odebrán pětkrát během 120 dnů (přibližně ve dnech 1-4, 5-10, 11 -20, 21-60 a 61-120) po označení.
|
Přijatým účastníkům bude podán leucin značený 13C6 prostřednictvím intravenózní infuze (4 mg/kg/h po dobu 16 hodin)
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Tau zlomková míra obratu (FTR)
Časové okno: 6 měsíců
|
Vypočteno pomocí značení tau CSF a leucinu bez plazmy.
|
6 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Absolutní koncentrace tau mozkomíšního moku
Časové okno: 6 měsíců
|
Měřeno pomocí značených a neznačených izoforem tau proteinu, které budou imunoprecipitovány a analyzovány hmotnostní spektrometrií.
|
6 měsíců
|
|
Rychlost produkce Tau
Časové okno: 6 měsíců
|
Měřeno pomocí FTR vynásobené koncentrací tau v CSF.
|
6 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Randall Bateman, MD, Washington University in Saint Louis Medical School
- Vrchní vyšetřovatel: Nupur Ghoshal, MD, PhD, Washington University in Saint Louis Medical School
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Duševní poruchy
- Metabolické choroby
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Oční nemoci
- Neurologické projevy
- Neurobehaviorální projevy
- Neurokognitivní poruchy
- Bazální gangliové choroby
- Poruchy pohybu
- Neurodegenerativní onemocnění
- Proteinopatie TDP-43
- Nedostatky proteostázy
- Demence
- Onemocnění kraniálních nervů
- Poruchy oční motility
- Poruchy jazyka
- Poruchy komunikace
- Ochrnutí
- Poruchy řeči
- Frontotemporální lobární degenerace
- Oftalmoplegie
- Afázie
- Frontotemporální demence
- Afázie, primární progresivní
- Vyberte si nemoc mozku
- Supranukleární obrna, progresivní
- Tauopatie
Další identifikační čísla studie
- 201703052
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Popis plánu IPD
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .