Cinética tau del SNC humano en tauopatías (TANGLES)
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Las tauopatías son enfermedades neurodegenerativas con patología tau. Estas taupatías son la patología más frecuente en las enfermedades neurodegenerativas y están alcanzando proporciones epidémicas. Las tasas de la cinética de tau son fundamentales para comprender el procesamiento normal y anormal y la producción y eliminación de la cinética de tau en humanos para ayudar a comprender las causas de la tauopatía y evaluar las terapias dirigidas a tau.
Este estudio utilizará el método de cinética de etiquetado de isótopos estables (SILK) para dilucidar la cinética de tau in vivo en el sistema nervioso central (SNC) humano y su alteración en las tauopatías. Se invitará a participar en el estudio a un total de ~34 participantes de 3 enfermedades neurodegenerativas diferentes: demencia frontotemporal (FTD), degeneración corticobasal (CBD) y parálisis supranuclear progresiva (PSP).
Se etiquetará a los participantes con isótopos estables a través de una infusión intravenosa de 16 horas y se recolectarán muestras de LCR durante las siguientes visitas de punción lumbar durante ~120 días. El LCR se analizará a lo largo del tiempo para la cuantificación de tau marcada.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University in St. Louis School of Medicine
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Método de muestreo
Población de estudio
Parálisis Supranuclear Progresiva (PSP): N=12
Degeneración Corticobasal (CBD): N=8
Demencia frontotemporal (FTD): MAPT: miembros de la familia con o en riesgo de mutaciones tau (p. P301L) N=12
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnosticado con PSP, CBD o FTD MAPT
Criterio de exclusión:
- trastorno de la coagulación
- Terapia de anticoagulación activa
- Infección activa
- Meningitis
- síncope reciente
- Tratamiento experimental actual dirigido a Aβ o medicamentos que se cree que influyen en las tasas de producción o eliminación de Aβ (benzodiazepinas, agentes muscarínicos o antiepilépticos)
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Control de caso
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Parálisis Supranuclear Progresiva (PSP)
N=12 Edad: mayores de 18 años Los participantes reclutados recibirán leucina 13C6 a través de una infusión intravenosa (4 mg/kg/h durante 16 horas), y el LCR se recolectará cinco veces durante 120 días (aproximadamente en los días 1-4, 5-10, 11-20, 21-60 y 61-120) después del etiquetado.
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Los participantes reclutados recibirán leucina marcada con 13C6 a través de una infusión intravenosa (4 mg/kg/hora durante 16 horas)
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Degeneración corticobasal (CBD)
N=8 Edad: mayores de 18 años Los participantes reclutados recibirán leucina 13C6 a través de una infusión intravenosa (4 mg/kg/h durante 16 horas), y se recolectará LCR cinco veces durante 120 días (aproximadamente en los días 1-4, 5-10, 11-20, 21-60 y 61-120) después del etiquetado.
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Los participantes reclutados recibirán leucina marcada con 13C6 a través de una infusión intravenosa (4 mg/kg/hora durante 16 horas)
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Demencia Frontotemporal: MAPT
N=12 Miembros de la familia con o en riesgo de mutaciones tau (p.
P301L) Edad: a partir de 18 años A los participantes reclutados se les administrará leucina 13C6 a través de una infusión intravenosa (4 mg/kg/h durante 16 horas), y se recolectará LCR cinco veces durante 120 días (aproximadamente en los días 1-4, 5-10, 11 -20, 21-60 y 61-120) después del etiquetado.
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Los participantes reclutados recibirán leucina marcada con 13C6 a través de una infusión intravenosa (4 mg/kg/hora durante 16 horas)
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tasa de rotación fraccional Tau (FTR)
Periodo de tiempo: 6 meses
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Calculado usando marcaje de tau en LCR y leucina libre de plasma.
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6 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Concentración absoluta de tau en LCR
Periodo de tiempo: 6 meses
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Medido usando isoformas de proteína tau marcadas y sin marcar que serán inmunoprecipitadas y analizadas por espectrometría de masas.
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6 meses
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Tasa de producción de tau
Periodo de tiempo: 6 meses
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Medido por FTR multiplicado por la concentración de tau en LCR.
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6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Randall Bateman, MD, Washington University in Saint Louis Medical School
- Investigador principal: Nupur Ghoshal, MD, PhD, Washington University in Saint Louis Medical School
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Desordenes mentales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades de los ojos
- Manifestaciones neurológicas
- Manifestaciones neuroconductuales
- Trastornos neurocognitivos
- Enfermedades de los ganglios basales
- Trastornos del movimiento
- Enfermedades neurodegenerativas
- Proteinopatías TDP-43
- Deficiencias de proteostasis
- Demencia
- Enfermedades de los nervios craneales
- Trastornos de la motilidad ocular
- Trastornos del lenguaje
- Desordenes comunicacionales
- Parálisis
- Trastornos del habla
- Degeneración del lóbulo frontotemporal
- Oftalmoplejía
- Afasia
- Demencia frontotemporal
- Afasia Primaria Progresiva
- Elija la enfermedad del cerebro
- Parálisis Supranuclear Progresiva
- Tauopatías
Otros números de identificación del estudio
- 201703052
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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