Účinnost a bezpečnost léčby RPh201 u pacientů s předchozí nonarteritickou přední ischemickou optickou neuropatií (NAION)

Kritéria zahrnutí (Kohorta A):

1. Účastník musí být ve věku 50 let nebo starší v době epizody NAION ve studovaném oku. To znamená, že věk účastníka při zápisu musí být větší nebo roven součtu 50 plus počtu let od NAION (např. alespoň 52 let, pokud epizoda byla před dvěma lety).
2. Účastník musí porozumět povaze postupu a před jakýmkoli studijním postupem poskytnout písemný informovaný souhlas.
3. Účastník má definitivní klinickou diagnózu NAION ve studovaném oku, která se vyvinula nejméně 12 měsíců před randomizací. Konkrétně otok disku musel být pozorován a dokumentován (vyšetřením, OCT nebo fotografií) oftalmologem nebo neurooftalmologem, který předtím vyšetřoval účastníka v době epizody NAION ve studovaném oku během akutní epizody.
4. Oko účastníka musí mít bledost disku (globální nebo segmentální).
5. Oko účastníka studie musí mít stabilní zrakovou ostrost (viz oddíly 5.3.3 a 5.3.4).
6. Pomocí studijního oka musí účastník při každé screeningové návštěvě přečíst alespoň 20 a maximálně 66 písmen EVA s nejlépe korigovaným zrakem.
7. Oko účastníka studie musí mít zorné pole HVF 24-2 SITA Standard využívající velikost bodu III se střední odchylkou -5 dB nebo horší a s defektem zorného pole kompatibilním s NAION ve studovaném oku (kritéria v MOP).

Kritéria vyloučení (Kohorta A):

1. Účastník podstoupil léčbu rakoviny během 12 měsíců před zařazením (s výjimkou lokalizovaného bazaliomu nebo lokalizovaného spinocelulárního karcinomu) nebo měl v minulosti diagnózu rakoviny v blízkosti aferentní zrakové dráhy nebo měl v minulosti diagnózu metastatického karcinomu.
2. Účastník podstoupil operaci vyžadující celkovou anestezii s intubací do 30 dnů před zařazením.
3. Účastnice je těhotná nebo žena ve fertilním věku, která nepoužívá přijatelnou metodu antikoncepce (podle bodu 4.1 protokolu).
4. Účastnice kojí nebo plánuje kojit.
5. Účastník byl během 6 měsíců před zařazením léčen léky, které mají potenciální neuroprotektivní nebo toxické účinky na zrakový nerv nebo sítnici (např. ethambutol, amiodaron, linezolid, hydroxychlorochin, fingolimod, brimonidin).
6. Účastník se účastnil jiného intervenčního klinického hodnocení během 60 dnů před zařazením nebo se kdykoli dříve účastnil jiného klinického hodnocení RPh201.
7. Účastník dostával nebo dostával během tří měsíců před zařazením do studie kortikosteroidy (kromě topických steroidů, steroidních inhalátorů nebo intermitentních injekcí do kloubu nebo zad) nebo imunosupresiva.
8. Účastník má zdravotní stav, sociální nebo psychologický problém nebo jiný stav, který by podle úsudku zkoušejícího mohl představovat bezpečnostní problém nebo bránit jednotlivci v dokončení protokolu.
9. Účastník má známou alergii na bavlníkový olej.
10. Účastník se plánuje přestěhovat a nepřestěhovat se do blízkosti studijního místa a není ochoten kvůli schůzkám cestovat.
11. Účastník si nemůže sám spravovat ani zajistit správu IP.

12. Účastník má při screeningu jeden nebo více z následujících abnormálních výsledků testu:

    • Míra sedimentace erytrocytů (ESR) nad věk/2 pro muže nebo [věk + 10]/2 pro ženy, měřeno Westergrenovou metodou nebo ekvivalentem.
    • Krevní destičky >400 000 mm3
    • C-reaktivní protein (CRP) vyšší než dvojnásobek laboratorní horní hranice normálu.
    • Těžká anémie (Hgb < 10)
13. Účastník má kdykoli příznaky, známky a/nebo diagnózu obrovskobuněčné arteritidy.
14. Účastník má jakékoli jiné neuropatie zrakového nervu (např. optická neuritida nebo glaukom) v jednom nebo obou očích (jiné než samoomezující neuropatie zrakového nervu u nestudovaného oka, jako je traumatická neuropatie zrakového nervu v minulosti nebo přechodný glaukom vyvolaný steroidy v důsledku lokalizované podávání steroidů).
15. Účastník má systémové zánětlivé nebo infekční onemocnění spojené s optickou neuropatií nebo očním onemocněním.
16. Účastník má v minulosti za posledních 10 let uveitidu ve studovaném oku.
17. Oko účastníka studie má oční stav, který se zdá být konzistentní se snížením zrakové ostrosti na <20/25, diabetickou retinopatií za mírnou neproliferativní diabetickou retinopatií, která nezahrnuje makulu, nebo onemocnění makuly ohrožující zrak.
18. Účastník má poruchu zorného pole s homonymními nevýškovými rysy nebo vadu, která respektuje vertikální meridián.

Kritéria zahrnutí (Kohorta B):

1. Účastník musí být ve věku 50 let nebo starší v době epizody NAION ve studovaném oku. To znamená, že věk účastníka při zápisu musí být větší nebo roven součtu 50 plus počtu let od NAION (např. alespoň 52 let, pokud epizoda byla před dvěma lety).
2. Účastník musí porozumět povaze postupu a před jakýmkoli studijním postupem poskytnout písemný informovaný souhlas.
3. Účastník má definitivní klinickou diagnózu NAION ve studovaném oku, která se vyvinula nejméně 6 měsíců a ne více než 3 roky před randomizací. Konkrétně otok disku musel být pozorován a dokumentován (vyšetřením, OCT nebo fotografií) oftalmologem nebo neurooftalmologem, který předtím vyšetřoval účastníka v době epizody NAION ve studovaném oku během akutní epizody.
4. Oko účastníka musí mít bledost disku (globální nebo segmentální).
5. Oko účastníka studie musí mít stabilní zrakovou ostrost (viz oddíly 5.3.3 a 5.3.4).
6. Pomocí studijního oka musí účastník při každé screeningové návštěvě přečíst alespoň 20 a maximálně 66 písmen EVA s nejlépe korigovaným zrakem.

Kritéria vyloučení (Kohorta B):

1. Účastník podstoupil léčbu rakoviny během 12 měsíců před zařazením (s výjimkou lokalizovaného bazaliomu nebo lokalizovaného spinocelulárního karcinomu) nebo měl v minulosti diagnózu rakoviny v blízkosti aferentní zrakové dráhy nebo měl v minulosti diagnózu metastatického karcinomu.
2. Účastník podstoupil operaci vyžadující celkovou anestezii s intubací do 30 dnů před zařazením.
3. Účastnice je těhotná nebo žena ve fertilním věku, která nepoužívá přijatelnou metodu antikoncepce (podle bodu 4.1 protokolu).
4. Účastnice kojí nebo plánuje kojit.
5. Účastník byl během 6 měsíců před zařazením léčen léky, které mají potenciální neuroprotektivní nebo toxické účinky na zrakový nerv nebo sítnici (např. ethambutol, amiodaron, linezolid, hydroxychlorochin, fingolimod, brimonidin).
6. Účastník se účastnil jiného intervenčního klinického hodnocení během 60 dnů před zařazením nebo se kdykoli dříve účastnil jiného klinického hodnocení RPh201. Účastníci, kteří byli randomizováni do placebové větve kohorty A tohoto protokolu, jsou způsobilí pro screening na kohortu B.
7. Účastník dostával nebo dostával během tří měsíců před zařazením do studie kortikosteroidy (kromě topických steroidů, steroidních inhalátorů nebo intermitentních injekcí do kloubu nebo zad) nebo imunosupresiva.
8. Účastník má zdravotní stav, sociální nebo psychologický problém nebo jiný stav, který by podle úsudku zkoušejícího mohl představovat bezpečnostní problém nebo bránit jednotlivci v dokončení protokolu.
9. Účastník má známou alergii na bavlníkový olej.
10. Účastník se plánuje přestěhovat a nepřestěhovat se do blízkosti studijního místa a není ochoten kvůli schůzkám cestovat.
11. Účastník si nemůže sám spravovat ani zajistit správu IP.

12. Účastník má při screeningu jeden nebo více z následujících abnormálních výsledků testu:

    1. Míra sedimentace erytrocytů (ESR) nad věk/2 pro muže nebo [věk + 10]/2 pro ženy, měřeno Westergrenovou metodou nebo ekvivalentem.
    2. Krevní destičky >400 000 mm3
    3. C-reaktivní protein (CRP) vyšší než dvojnásobek laboratorní horní hranice normálu.
    4. Těžká anémie (Hgb < 10 g/dl)
13. Účastník má kdykoli příznaky, známky a/nebo diagnózu obrovskobuněčné arteritidy.
14. Účastník má jakékoli jiné neuropatie zrakového nervu (např. optická neuritida nebo glaukom) v jednom nebo obou očích (jiné než samoomezující neuropatie zrakového nervu u nestudovaného oka, jako je traumatická neuropatie zrakového nervu v minulosti nebo přechodný glaukom vyvolaný steroidy v důsledku lokalizované podávání steroidů).
15. Účastník má systémové zánětlivé nebo infekční onemocnění spojené s optickou neuropatií nebo očním onemocněním.
16. Účastník má v minulosti za posledních 10 let uveitidu ve studovaném oku.
17. Oko účastníka studie má oční stav, který se zdá být konzistentní se snížením zrakové ostrosti na <20/25, diabetickou retinopatií za mírnou neproliferativní diabetickou retinopatií, která nezahrnuje makulu, nebo onemocnění makuly ohrožující zrak.
18. Účastník má poruchu zorného pole s homonymními nevýškovými rysy nebo vadu, která respektuje vertikální meridián.