Effekt og sikkerhet av RPh201-behandling hos pasienter med tidligere ikke-narteritisk fremre iskemisk optisk nevropati (NAION)

Inkluderingskriterier (Kohort A):

1. Deltakeren må være 50 år eller eldre på tidspunktet for NAION-episoden i studieøyet. Dette betyr at deltakerens alder ved påmelding må være større enn eller lik summen av 50 pluss antall år siden NAION (f.eks. minst 52 år hvis episoden var to år tidligere).
2. Deltakeren må forstå arten av prosedyren og gi skriftlig informert samtykke før enhver studieprosedyre.
3. Deltakeren har en definitiv klinisk diagnose av NAION i studieøyet som utviklet seg minst 12 måneder før randomisering. Spesifikt må skivehevelsen ha blitt observert og dokumentert (ved undersøkelse, OCT eller fotografi) av en øyelege eller nevro-oftalmolog som tidligere undersøkte deltakeren på tidspunktet for NAION-episoden i studieøyet under den akutte episoden.
4. Deltakerens studieøye må ha skiveblekhet (global eller segmentell) tilstede.
5. Deltakerens studieøye må ha stabil synsstyrke (se avsnitt 5.3.3 og 5.3.4).
6. Ved hjelp av studieøyet må deltakeren lese minst 20 og maksimalt 66 EVA-bokstaver med best korrigert syn, ved hvert screeningbesøk.
7. Deltakerens studieøye må ha et HVF 24-2 SITA Standard synsfelt ved bruk av punktstørrelse III med gjennomsnittlig avvik -5 dB eller dårligere og med en synsfeltdefekt kompatibel med NAION i studieøyet (kriterier i MOP).

Ekskluderingskriterier (Kohort A):

1. Deltakeren har mottatt behandling for kreft innen 12 måneder før påmelding (unntatt lokalisert basalcellekarsinom eller lokalisert plateepitelkarsinom) eller tidligere diagnostisert kreft ved siden av den afferente synsveien eller tidligere diagnostisert metastatisk kreft.
2. Deltakeren ble operert, som krevde generell anestesi med intubasjon, innen 30 dager før påmelding.
3. Deltakeren er gravid eller en kvinne i fertil alder som ikke bruker en akseptabel prevensjonsmetode (i henhold til avsnitt 4.1 i protokollen).
4. Deltakeren ammer eller planlegger å amme.
5. Deltakeren har hatt behandling med legemidler som har potensielle nevrobeskyttende eller toksiske effekter på synsnerven eller netthinnen (f.eks. etambutol, amiodaron, linezolid, hydroksyklorokin, fingolimod, brimonidin) innen 6 måneder før registrering.
6. Deltakeren har deltatt i en annen intervensjonell klinisk studie innen 60 dager før påmelding, eller tidligere deltatt i en annen klinisk studie av RPh201 når som helst.
7. Deltakeren har mottatt eller har mottatt innen tre måneder før påmelding, kortikosteroider (unntatt topikale steroider, steroidinhalatorer eller intermitterende injeksjoner i ledd eller rygg), eller immundempende legemidler.
8. Deltakeren har en medisinsk tilstand, et sosialt eller psykologisk problem, eller en annen tilstand som, etter etterforskerens vurdering, kan være et sikkerhetsproblem eller hindre individet i å fullføre protokollen.
9. Deltakeren har en kjent allergi mot bomullsfrøolje.
10. Deltakeren planlegger å flytte og ikke flytte i nærheten av et studiested og er uvillig til å reise for avtaler.
11. Deltakeren kan ikke selv administrere eller sørge for administrasjon av IP.

12. Deltakeren har ett eller flere av følgende unormale testresultater ved screening:

    • Erytrocyttsedimentasjonsrate (ESR) over alder/2 for menn eller [alder + 10]/2 for kvinner, målt med Westergren-metoden eller tilsvarende.
    • Blodplater >400 000 mm3
    • C-reaktivt protein (CRP) større enn to ganger laboratoriets øvre normalgrense.
    • Alvorlig anemi (Hgb < 10)
13. Deltakeren har til enhver tid symptomer, tegn og/eller diagnose på kjempecellearteritt.
14. Deltakeren har andre optiske nevropatier (f.eks. optisk nevritt eller glaukom) i ett av eller begge øynene (annet enn selvbegrensede optiske nevropatier i det ikke-studerte øyet, som tidligere traumatisk optisk nevropati eller forbigående steroidindusert glaukom pga. lokalisert steroidadministrasjon).
15. Deltakeren har systemisk inflammatorisk eller infeksjonssykdom assosiert med optisk nevropati eller øyesykdom.
16. Deltakeren har en historie med uveitt i studieøyet de siste 10 årene.
17. Deltakerens studieøye har en okulær tilstand som ser ut til å samsvare med en reduksjon i synsskarphet til <20/25, diabetisk retinopati utover mild ikke-proliferativ diabetisk retinopati som ikke involverer makula, eller synstruende makulasykdom.
18. Deltakeren har en synsfeltdefekt med homonyme ikke-høydetrekk eller en defekt som respekterer den vertikale meridianen.

Inkluderingskriterier (kohort B):

1. Deltakeren må være 50 år eller eldre på tidspunktet for NAION-episoden i studieøyet. Dette betyr at deltakerens alder ved påmelding må være større enn eller lik summen av 50 pluss antall år siden NAION (f.eks. minst 52 år hvis episoden var to år tidligere).
2. Deltakeren må forstå arten av prosedyren og gi skriftlig informert samtykke før enhver studieprosedyre.
3. Deltakeren har en definitiv klinisk diagnose av NAION i studieøyet som utviklet seg minst 6 måneder og ikke mer enn 3 år før randomisering. Spesifikt må skivehevelsen ha blitt observert og dokumentert (ved undersøkelse, OCT eller fotografi) av en øyelege eller nevro-oftalmolog som tidligere undersøkte deltakeren på tidspunktet for NAION-episoden i studieøyet under den akutte episoden.
4. Deltakerens studieøye må ha skiveblekhet (global eller segmentell) tilstede.
5. Deltakerens studieøye må ha stabil synsstyrke (se avsnitt 5.3.3 og 5.3.4).
6. Ved hjelp av studieøyet må deltakeren lese minst 20 og maksimalt 66 EVA-bokstaver med best korrigert syn, ved hvert screeningbesøk.

Ekskluderingskriterier (kohort B):

1. Deltakeren har mottatt behandling for kreft innen 12 måneder før påmelding (unntatt lokalisert basalcellekarsinom eller lokalisert plateepitelkarsinom) eller tidligere diagnostisert kreft ved siden av den afferente synsveien eller tidligere diagnostisert metastatisk kreft.
2. Deltakeren ble operert, som krevde generell anestesi med intubasjon, innen 30 dager før påmelding.
3. Deltakeren er gravid eller en kvinne i fertil alder som ikke bruker en akseptabel prevensjonsmetode (i henhold til avsnitt 4.1 i protokollen).
4. Deltakeren ammer eller planlegger å amme.
5. Deltakeren har hatt behandling med legemidler som har potensielle nevrobeskyttende eller toksiske effekter på synsnerven eller netthinnen (f.eks. etambutol, amiodaron, linezolid, hydroksyklorokin, fingolimod, brimonidin) innen 6 måneder før registrering.
6. Deltakeren har deltatt i en annen intervensjonell klinisk studie innen 60 dager før påmelding, eller tidligere deltatt i en annen klinisk studie av RPh201 når som helst. Deltakere som ble randomisert til placebo-armen til kohort A i denne protokollen er kvalifisert for screening for kohort B.
7. Deltakeren har mottatt eller har mottatt innen tre måneder før påmelding, kortikosteroider (unntatt topikale steroider, steroidinhalatorer eller intermitterende injeksjoner i ledd eller rygg), eller immundempende legemidler.
8. Deltakeren har en medisinsk tilstand, et sosialt eller psykologisk problem, eller en annen tilstand som, etter etterforskerens vurdering, kan være et sikkerhetsproblem eller hindre individet i å fullføre protokollen.
9. Deltakeren har en kjent allergi mot bomullsfrøolje.
10. Deltakeren planlegger å flytte og ikke flytte i nærheten av et studiested og er uvillig til å reise for avtaler.
11. Deltakeren kan ikke selv administrere eller sørge for administrasjon av IP.

12. Deltakeren har ett eller flere av følgende unormale testresultater ved screening:

    1. Erytrocyttsedimentasjonsrate (ESR) over alder/2 for menn eller [alder + 10]/2 for kvinner, målt med Westergren-metoden eller tilsvarende.
    2. Blodplater >400 000 mm3
    3. C-reaktivt protein (CRP) større enn to ganger laboratoriets øvre normalgrense.
    4. Alvorlig anemi (Hgb < 10 g/dL)
13. Deltakeren har til enhver tid symptomer, tegn og/eller diagnose på kjempecellearteritt.
14. Deltakeren har andre optiske nevropatier (f.eks. optisk nevritt eller glaukom) i ett av eller begge øynene (annet enn selvbegrensede optiske nevropatier i det ikke-studerte øyet, som tidligere traumatisk optisk nevropati eller forbigående steroidindusert glaukom pga. lokalisert steroidadministrasjon).
15. Deltakeren har systemisk inflammatorisk eller infeksjonssykdom assosiert med optisk nevropati eller øyesykdom.
16. Deltakeren har en historie med uveitt i studieøyet de siste 10 årene.
17. Deltakerens studieøye har en okulær tilstand som ser ut til å samsvare med en reduksjon i synsskarphet til <20/25, diabetisk retinopati utover mild ikke-proliferativ diabetisk retinopati som ikke involverer makula, eller synstruende makulasykdom.
18. Deltakeren har en synsfeltdefekt med homonyme ikke-høydetrekk eller en defekt som respekterer den vertikale meridianen.