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Efficacia e sicurezza del trattamento con RPh201 in pazienti con precedente neuropatia ottica ischemica anteriore non arteritica (NAION)

8 ottobre 2020 aggiornato da: Regenera Pharma Ltd

Uno studio clinico in doppio cieco che valuta l'efficacia e la sicurezza del trattamento con RPh201 nei partecipanti con precedente NAION

Questo studio è concepito come uno studio clinico in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza della somministrazione sottocutanea (SC) di RPh201 nei partecipanti con precedente NAION. Tutti i partecipanti iscritti alla Coorte A dello studio avranno una storia documentata di NAION per almeno 12 mesi e al massimo cinque anni prima dell'arruolamento. I partecipanti arruolati nella coorte B dello studio avranno una storia documentata di NAION per almeno 6 mesi e al massimo tre anni prima dell'arruolamento.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio è concepito come uno studio clinico in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, per valutare l'efficacia e la sicurezza della somministrazione SC di RPh201 nei partecipanti con precedente NAION.

Dopo una fase di screening di 1-8 settimane, i partecipanti parteciperanno a una visita di base in cui saranno sottoposti a test e valutazioni della funzione visiva. I partecipanti verranno quindi randomizzati per ricevere RPh201 o controllo.

Coorte A Dopo la randomizzazione, i partecipanti inizieranno un programma di 26 settimane composto da trattamento bisettimanale. I partecipanti torneranno alla clinica per le visite alla settimana 1, settimana 4, settimana 12 e settimana 26 e settimana 52

Coorte B Dopo la randomizzazione, i partecipanti inizieranno un programma di 12 settimane composto da quattro volte a settimana trattamento. I partecipanti torneranno alla clinica per le visite alla settimana 4 e alla settimana 12.

I parametri di sicurezza ed efficacia saranno registrati per tutta la durata dello studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

165

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94303
        • Byers Eye Institute at Stanford University
      • Pasadena, California, Stati Uniti, 91105
        • UCLA Doheny Eye Center
    • Connecticut
      • Orange, Connecticut, Stati Uniti, 06477
        • The Eye Care Group
      • Waterbury, Connecticut, Stati Uniti, 06708
        • The Eye Care Group
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Anne Bates Leach Eye Hospital/Bascom Palmer Eye Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Stati Uniti, 60026
        • Northshore Medical Group
    • Maryland
      • Rockville, Maryland, Stati Uniti, 20852
        • Bethesda Neurology, LLC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63108
        • Washington University Ophthalmology
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10003
        • New York Eye and Ear Infirmary of Mount Sinai
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • Wills Eye Hospital
    • South Carolina
      • Ladson, South Carolina, Stati Uniti, 29456
        • Charleston Neuroscience Institute
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77005
        • Neuro-Eye Clinical Trials, Inc.
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22908
        • University of Virginia

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

50 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri di inclusione (Coorte A):

  1. Il partecipante deve avere almeno 50 anni di età al momento dell'episodio NAION nell'occhio dello studio. Ciò significa che l'età del partecipante al momento dell'arruolamento deve essere maggiore o uguale alla somma di 50 più il numero di anni dalla NAION (ad esempio, almeno 52 anni se l'episodio è stato due anni prima).
  2. Il partecipante deve comprendere la natura della procedura e fornire il consenso informato scritto prima di qualsiasi procedura di studio.
  3. Il partecipante ha una diagnosi clinica definitiva di NAION nell'occhio dello studio che si è sviluppato almeno 12 mesi prima della randomizzazione. In particolare, il gonfiore del disco deve essere stato osservato e documentato (mediante esame, OCT o fotografia) da un oftalmologo o neuro-oftalmologo che ha precedentemente esaminato il partecipante al momento dell'episodio NAION nell'occhio dello studio durante l'episodio acuto.
  4. L'occhio dello studio del partecipante deve presentare pallore del disco (globale o segmentale).
  5. L'occhio dello studio del partecipante deve avere un'acuità visiva stabile (vedere Sezioni 5.3.3 e 5.3.4).
  6. Utilizzando l'occhio dello studio, il partecipante deve leggere almeno 20 e al massimo 66 lettere EVA con la migliore visione corretta, ad ogni visita di screening.
  7. L'occhio dello studio del partecipante deve avere un campo visivo HVF 24-2 SITA Standard utilizzando la dimensione dello spot III con deviazione media -5 dB o peggiore e con un difetto del campo visivo compatibile con NAION nell'occhio dello studio (criteri nel MOP).

Criteri di esclusione (Coorte A):

  1. - Il partecipante ha ricevuto un trattamento per il cancro entro 12 mesi prima dell'arruolamento (escluso il carcinoma basocellulare localizzato o il carcinoma a cellule squamose localizzato) o aveva una diagnosi pregressa di cancro adiacente al percorso visivo afferente o aveva una diagnosi pregressa di cancro metastatico.
  2. Il partecipante ha subito un intervento chirurgico, che richiedeva anestesia generale con intubazione, entro 30 giorni prima dell'arruolamento.
  3. Il partecipante è incinta o una donna in età fertile che non utilizza un metodo contraccettivo accettabile (secondo la Sezione 4.1 del protocollo).
  4. Il partecipante sta allattando o prevede di allattare.
  5. Il partecipante ha ricevuto un trattamento con farmaci che hanno potenziali effetti neuroprotettivi o tossici sul nervo ottico o sulla retina (ad esempio, etambutolo, amiodarone, linezolid, idrossiclorochina, fingolimod, brimonidina) entro 6 mesi prima dell'arruolamento.
  6. Il partecipante ha partecipato a un altro studio clinico interventistico entro 60 giorni prima dell'arruolamento o ha partecipato in precedenza a un altro studio clinico di RPh201 in qualsiasi momento.
  7. Il partecipante ha ricevuto o ha ricevuto nei tre mesi precedenti l'arruolamento, corticosteroidi (eccetto steroidi topici, inalatori di steroidi o iniezioni intermittenti in un'articolazione o nella schiena) o farmaci immunosoppressori.
  8. Il partecipante ha una condizione medica, un problema sociale o psicologico o un'altra condizione che, a giudizio dell'investigatore, potrebbe essere un problema di sicurezza o precludere all'individuo il completamento del protocollo.
  9. Il partecipante ha una nota allergia all'olio di semi di cotone.
  10. Il partecipante ha intenzione di trasferirsi e non trasferirsi vicino a un sito di studio e non è disposto a viaggiare per gli appuntamenti.
  11. Il partecipante non può auto-amministrarsi o organizzare l'amministrazione dell'IP.

  12. Il partecipante ha uno o più dei seguenti risultati di test anormali allo screening:

    • Tasso di sedimentazione eritrocitaria (ESR) superiore all'età/2 per gli uomini o [età + 10]/2 per le donne, misurato con il metodo Westergren o equivalente.
    • Piastrine >400.000 mm3
    • Proteina C-reattiva (CRP) superiore a due volte il limite superiore normale di laboratorio.
    • Anemia grave (Hgb < 10)
  13. Il partecipante ha sintomi, segni e/o diagnosi di arterite a cellule giganti in qualsiasi momento.
  14. - Il partecipante ha altre neuropatie ottiche (ad es., neurite ottica o glaucoma) in uno o entrambi gli occhi (diverse dalle neuropatie ottiche autolimitanti nell'occhio non oggetto dello studio, come una neuropatia ottica traumatica pregressa o un glaucoma transitorio indotto da steroidi in passato dovuto a somministrazione localizzata di steroidi).
  15. Il partecipante ha una malattia infiammatoria o infettiva sistemica associata a neuropatia ottica o malattia oculare.
  16. Il partecipante ha una storia di uveite nell'occhio dello studio negli ultimi 10 anni.
  17. L'occhio dello studio del partecipante ha una condizione oculare che appare coerente con una riduzione dell'acuità visiva a <20/25, retinopatia diabetica oltre la lieve retinopatia diabetica non proliferativa che non coinvolge la macula o malattia della macula minacciosa per la vista.
  18. Il partecipante ha un difetto del campo visivo con caratteristiche omonime non altitudinali o un difetto che rispetta il meridiano verticale.

Criteri di inclusione (Coorte B):

  1. Il partecipante deve avere almeno 50 anni di età al momento dell'episodio NAION nell'occhio dello studio. Ciò significa che l'età del partecipante al momento dell'arruolamento deve essere maggiore o uguale alla somma di 50 più il numero di anni dalla NAION (ad esempio, almeno 52 anni se l'episodio è stato due anni prima).
  2. Il partecipante deve comprendere la natura della procedura e fornire il consenso informato scritto prima di qualsiasi procedura di studio.
  3. Il partecipante ha una diagnosi clinica definitiva di NAION nell'occhio dello studio che si è sviluppato almeno 6 mesi e non più di 3 anni prima della randomizzazione. In particolare, il gonfiore del disco deve essere stato osservato e documentato (mediante esame, OCT o fotografia) da un oftalmologo o neuro-oftalmologo che ha precedentemente esaminato il partecipante al momento dell'episodio NAION nell'occhio dello studio durante l'episodio acuto.
  4. L'occhio dello studio del partecipante deve presentare pallore del disco (globale o segmentale).
  5. L'occhio dello studio del partecipante deve avere un'acuità visiva stabile (vedere Sezioni 5.3.3 e 5.3.4).
  6. Utilizzando l'occhio dello studio, il partecipante deve leggere almeno 20 e al massimo 66 lettere EVA con la migliore visione corretta, ad ogni visita di screening.

Criteri di esclusione (Coorte B):

  1. - Il partecipante ha ricevuto un trattamento per il cancro entro 12 mesi prima dell'arruolamento (escluso il carcinoma basocellulare localizzato o il carcinoma a cellule squamose localizzato) o aveva una diagnosi pregressa di cancro adiacente al percorso visivo afferente o aveva una diagnosi pregressa di cancro metastatico.
  2. Il partecipante ha subito un intervento chirurgico, che richiedeva anestesia generale con intubazione, entro 30 giorni prima dell'arruolamento.
  3. Il partecipante è incinta o una donna in età fertile che non utilizza un metodo contraccettivo accettabile (secondo la Sezione 4.1 del protocollo).
  4. Il partecipante sta allattando o prevede di allattare.
  5. Il partecipante ha ricevuto un trattamento con farmaci che hanno potenziali effetti neuroprotettivi o tossici sul nervo ottico o sulla retina (ad esempio, etambutolo, amiodarone, linezolid, idrossiclorochina, fingolimod, brimonidina) entro 6 mesi prima dell'arruolamento.
  6. Il partecipante ha partecipato a un altro studio clinico interventistico entro 60 giorni prima dell'arruolamento o ha partecipato in precedenza a un altro studio clinico di RPh201 in qualsiasi momento. I partecipanti che sono stati randomizzati nel braccio placebo della coorte A di questo protocollo sono idonei per lo screening per la coorte B.
  7. Il partecipante ha ricevuto o ha ricevuto nei tre mesi precedenti l'arruolamento, corticosteroidi (eccetto steroidi topici, inalatori di steroidi o iniezioni intermittenti in un'articolazione o nella schiena) o farmaci immunosoppressori.
  8. Il partecipante ha una condizione medica, un problema sociale o psicologico o un'altra condizione che, a giudizio dell'investigatore, potrebbe essere un problema di sicurezza o precludere all'individuo il completamento del protocollo.
  9. Il partecipante ha una nota allergia all'olio di semi di cotone.
  10. Il partecipante ha intenzione di trasferirsi e non trasferirsi vicino a un sito di studio e non è disposto a viaggiare per gli appuntamenti.
  11. Il partecipante non può auto-amministrarsi o organizzare l'amministrazione dell'IP.

  12. Il partecipante ha uno o più dei seguenti risultati di test anormali allo screening:

    1. Tasso di sedimentazione eritrocitaria (ESR) superiore all'età/2 per gli uomini o [età + 10]/2 per le donne, misurato con il metodo Westergren o equivalente.
    2. Piastrine >400.000 mm3
    3. Proteina C-reattiva (CRP) superiore a due volte il limite superiore normale di laboratorio.
    4. Anemia grave (Hgb < 10 g/dL)
  13. Il partecipante ha sintomi, segni e/o diagnosi di arterite a cellule giganti in qualsiasi momento.
  14. - Il partecipante ha altre neuropatie ottiche (ad es., neurite ottica o glaucoma) in uno o entrambi gli occhi (diverse dalle neuropatie ottiche autolimitanti nell'occhio non oggetto dello studio, come una neuropatia ottica traumatica pregressa o un glaucoma transitorio indotto da steroidi in passato dovuto a somministrazione localizzata di steroidi).
  15. Il partecipante ha una malattia infiammatoria o infettiva sistemica associata a neuropatia ottica o malattia oculare.
  16. Il partecipante ha una storia di uveite nell'occhio dello studio negli ultimi 10 anni.
  17. L'occhio dello studio del partecipante ha una condizione oculare che appare coerente con una riduzione dell'acuità visiva a <20/25, retinopatia diabetica oltre la lieve retinopatia diabetica non proliferativa che non coinvolge la macula o malattia della macula minacciosa per la vista.
  18. Il partecipante ha un difetto del campo visivo con caratteristiche omonime non altitudinali o un difetto che rispetta il meridiano verticale.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: RPh201 Coorte A
Programma di 26 settimane consistente nella somministrazione sottocutanea bisettimanale di 400 μL di prodotto medico sperimentale (IMP) (20 mg RPh201).
Droga: RPh201 Coorte A
RPh201 è un estratto botanico brevettato e isolato di gomma mastice per il trattamento della neuropatia ottica ischemica anteriore non arteritica (NAION).
Comparatore placebo: Gruppo placebo A
Programma di 26 settimane consistente nella somministrazione sottocutanea bisettimanale di 400 μL del veicolo di controllo.
Altro: Gruppo placebo A
Il placebo è composto da eccipienti RPh-201 (olio di semi di cotone stabilizzato con idrossitoluene butilato [BHT]).
Altri nomi:
  • Olio di semi di cotone
Sperimentale: RPH201 Coorte B
Un programma di 12 settimane consistente nella somministrazione sottocutanea quattro volte alla settimana di 400 μL del prodotto medico sperimentale (IMP) (20 mg RPh201).
Droga: RPH201 Coorte B
RPh201 è un estratto botanico brevettato e isolato di gomma mastice per il trattamento della neuropatia ottica ischemica anteriore non arteritica (NAION).
Comparatore placebo: Placebo Coorte B
Un programma di 12 settimane consistente nella somministrazione sottocutanea quattro volte alla settimana di 400 μL del veicolo di controllo.
Altro: Placebo Coorte B
Il placebo è composto da eccipienti RPh-201 (olio di semi di cotone stabilizzato con idrossitoluene butilato [BHT]).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La variazione del numero di lettere dell'acuità visiva corretta (BCVA) dal basale alla settimana 26 (coorte A) misurata utilizzando l'acuità visiva elettronica (EVA).
Lasso di tempo: Settimana 26 o Settimana 12
Acuità visiva
Settimana 26 o Settimana 12
La variazione del numero di lettere dell'acuità visiva corretta (BCVA) dal basale alla settimana 12 (coorte B) misurata utilizzando l'acuità visiva elettronica (EVA).
Lasso di tempo: Settimana 12
Acuità visiva
Settimana 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La percentuale di occhi dello studio che migliorano di un punteggio di 15 lettere o più in BCVA dal basale alla settimana 26 utilizzando EVA (Coorte A).
Lasso di tempo: Settimana 26
Acuità visiva
Settimana 26
La percentuale di occhi dello studio che migliorano di un punteggio di 15 o più lettere in BCVA dal basale alla settimana 12 (Coorte B).
Lasso di tempo: Settimana 12
Acuità visiva
Settimana 12
La proporzione di occhi dello studio che migliorano rispetto al basale in cinque o più posizioni del campo visivo di Humphrey (HVF) 24-2 soglia piena con lo stimolo di dimensione V sulla mappa della probabilità di variazione del glaucoma (GCPM) al livello del 5% per gruppo.
Lasso di tempo: Settimana 26
Campo visivo di Humphrey (HVF)
Settimana 26
La percentuale di occhi dello studio che migliorano di un punteggio di 10 o più lettere in BCVA dal basale alla settimana 26 (Coorte A) utilizzando EVA.
Lasso di tempo: Settimana 26
Acuità visiva
Settimana 26
La percentuale di occhi dello studio che migliorano di un punteggio di 10 o più lettere in BCVA dal basale alla settimana 12 (coorte B) utilizzando EVA.
Lasso di tempo: Settimana 12
Acuità visiva
Settimana 12

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Il cambiamento di sensibilità su HVF-24-2 a soglia piena con lo stimolo di dimensione V.
Lasso di tempo: Settimana 26
Campo visivo di Humphrey (HVF)
Settimana 26
La variazione del numero di lettere BCVA
Lasso di tempo: Settimana 52
Acuità visiva
Settimana 52
La percentuale di occhi dello studio che migliorano di un punteggio di 10 o più lettere in BCVA rispetto al basale utilizzando EVA.
Lasso di tempo: Settimana 52
Acuità visiva
Settimana 52
La percentuale di occhi dello studio che migliorano di un punteggio di 15 lettere o più rispetto al basale in BCVA per gruppo.
Lasso di tempo: Settimana 52
Acuità visiva
Settimana 52
La variazione media della sensibilità rispetto al basale su HVF 24-2 a soglia piena con lo stimolo di dimensione V.
Lasso di tempo: Settimana 52
Campo visivo di Humphrey (HVF)
Settimana 52
La percentuale di occhi dello studio che migliorano in cinque o più posizioni rispetto al basale della soglia piena HVF 24-2 con lo stimolo di dimensione V mediante GCPM al livello del 5% per gruppo.
Lasso di tempo: Settimana 52
Campo visivo di Humphrey (HVF)
Settimana 52
La percentuale di occhi studiati che migliorano nella deviazione media di 7 dB o più misurata con HVF 24-2 SITA utilizzando lo stimolo di dimensione III.
Lasso di tempo: Settimana 12
Campo visivo di Humphrey (HVF)
Settimana 12
La proporzione di occhi studiati che migliorano di 7 dB o più in cinque o più punti misurati con HVF 24-2 SITA utilizzando lo stimolo di dimensione III.
Lasso di tempo: Settimana 12
Campo visivo di Humphrey (HVF)
Settimana 12
La variazione della deviazione media misurata con HVF 24-2 SITA utilizzando lo stimolo di dimensione III.
Lasso di tempo: Settimana 12
Campo visivo di Humphrey (HVF)
Settimana 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Regenera Pharma Ltd

Investigatori

  • Cattedra di studio: Leonard A Levin, M.D., Ph.D., McGill University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

10 luglio 2018

Completamento primario (Effettivo)

27 settembre 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

27 settembre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 maggio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 maggio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

6 giugno 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 ottobre 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 ottobre 2020

Ultimo verificato

1 ottobre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RGN-ON-002

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Descrizione del piano IPD

Non esiste un piano per rendere disponibili i dati dei singoli partecipanti.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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