Skuteczność i bezpieczeństwo leczenia RPh201 u pacjentów z przebytą niedokrwienną przednią niedokrwienną neuropatią nerwu wzrokowego (NAION) w wywiadzie

Kryteria włączenia (kohorta A):

1. Uczestnik musi mieć co najmniej 50 lat w momencie wystąpienia epizodu NAION w badanym oku. Oznacza to, że wiek uczestnika w momencie rejestracji musi być większy lub równy sumie 50 plus liczba lat od NAION (np. co najmniej 52 lata, jeśli epizod miał miejsce dwa lata wcześniej).
2. Uczestnik musi zrozumieć charakter procedury i wyrazić pisemną świadomą zgodę przed przystąpieniem do jakiejkolwiek procedury badawczej.
3. Uczestnik ma ostateczną diagnozę kliniczną NAION w badanym oku, która rozwinęła się co najmniej 12 miesięcy przed randomizacją. W szczególności obrzęk krążka międzykręgowego musiał zostać zaobserwowany i udokumentowany (poprzez badanie, OCT lub fotografię) przez okulistę lub neuro-okulistę, który wcześniej badał uczestnika w czasie epizodu NAION w badanym oku podczas ostrego epizodu.
4. Oko badanego uczestnika musi mieć bladość dysku (globalną lub segmentową).
5. Oko badanego uczestnika musi mieć stabilną ostrość wzroku (zob. sekcje 5.3.3 i 5.3.4).
6. Korzystając z oka badawczego, uczestnik musi przeczytać co najmniej 20 i maksymalnie 66 liter EVA z najlepiej skorygowanym widzeniem podczas każdej wizyty przesiewowej.
7. Badane oko uczestnika musi mieć standardowe pole widzenia HVF 24-2 SITA przy użyciu plamki o rozmiarze III ze średnim odchyleniem -5 dB lub gorszym oraz z ubytkiem pola widzenia zgodnym z NAION w badanym oku (kryteria w MOP).

Kryteria wykluczenia (kohorta A):

1. Uczestnik otrzymał leczenie przeciwnowotworowe w ciągu 12 miesięcy przed włączeniem (z wyłączeniem zlokalizowanego raka podstawnokomórkowego lub zlokalizowanego raka płaskonabłonkowego) lub miał wcześniej rozpoznany rak sąsiadujący z aferentną drogą wzrokową lub miał wcześniej zdiagnozowany rak z przerzutami.
2. Uczestnik przeszedł operację, wymagającą znieczulenia ogólnego z intubacją, w ciągu 30 dni przed włączeniem.
3. Uczestnik jest w ciąży lub jest kobietą w wieku rozrodczym, która nie stosuje akceptowalnej metody antykoncepcji (zgodnie z punktem 4.1 protokołu).
4. Uczestniczka karmi piersią lub planuje karmić piersią.
5. Uczestnik był leczony lekami, które mają potencjalne działanie neuroprotekcyjne lub toksyczne na nerw wzrokowy lub siatkówkę (np. etambutol, amiodaron, linezolid, hydroksychlorochina, fingolimod, brymonidyna) w ciągu 6 miesięcy przed włączeniem.
6. Uczestnik brał udział w innym interwencyjnym badaniu klinicznym w ciągu 60 dni przed włączeniem do badania lub wcześniej brał udział w innym badaniu klinicznym RPh201 w dowolnym momencie.
7. Uczestnik otrzymywał lub otrzymywał w ciągu trzech miesięcy przed włączeniem kortykosteroidy (z wyjątkiem sterydów stosowanych miejscowo, inhalatorów sterydowych lub przerywanych zastrzyków do stawu lub pleców) lub leki immunosupresyjne.
8. U uczestnika występują problemy zdrowotne, społeczne lub psychologiczne lub inne schorzenia, które w ocenie badacza mogą zagrażać bezpieczeństwu lub uniemożliwiać danej osobie wypełnienie protokołu.
9. Uczestnik ma znaną alergię na olej z nasion bawełny.
10. Uczestnik planuje przeprowadzkę, a nie przeprowadzkę w pobliżu miejsca badania i nie chce podróżować na spotkania.
11. Uczestnik nie może samodzielnie administrować ani organizować administrowania IP.

12. Uczestnik ma jeden lub więcej z następujących nieprawidłowych wyników badań podczas badania przesiewowego:

    • Wskaźnik sedymentacji erytrocytów (OB) powyżej wieku/2 dla mężczyzn lub [wiek + 10]/2 dla kobiet, mierzony metodą Westergren lub równoważną.
    • Płytki krwi >400 000 mm3
    • Białko C-reaktywne (CRP) ponad dwukrotnie przekracza laboratoryjną górną granicę normy.
    • Ciężka niedokrwistość (Hgb < 10)
13. Uczestnik ma objawy, oznaki i/lub diagnozę olbrzymiokomórkowego zapalenia tętnic w dowolnym momencie.
14. U uczestnika występują jakiekolwiek inne neuropatie nerwu wzrokowego (np. zapalenie nerwu wzrokowego lub jaskra) w jednym lub obu oczach (inne niż samoograniczające się neuropatie nerwu wzrokowego w oku niebędącym przedmiotem badania, takie jak przebyta urazowa neuropatia nerwu wzrokowego lub przejściowa jaskra wywołana steroidami z powodu miejscowe podawanie sterydów).
15. Uczestnik ma ogólnoustrojową chorobę zapalną lub zakaźną związaną z neuropatią nerwu wzrokowego lub chorobą oczu.
16. Uczestnik ma historię zapalenia błony naczyniowej oka w badanym oku w ciągu ostatnich 10 lat.
17. Oko uczestnika badania ma stan oka, który wydaje się być zgodny ze zmniejszeniem ostrości wzroku do <20/25, retinopatią cukrzycową wykraczającą poza łagodną nieproliferacyjną retinopatię cukrzycową, która nie obejmuje plamki żółtej lub zagrażającą widzeniu chorobą plamki żółtej.
18. Uczestnik ma ubytek pola widzenia z homonimicznymi cechami niezwiązanymi z wysokością lub ubytek respektujący południk pionowy.

Kryteria włączenia (kohorta B):

1. Uczestnik musi mieć co najmniej 50 lat w momencie wystąpienia epizodu NAION w badanym oku. Oznacza to, że wiek uczestnika w momencie rejestracji musi być większy lub równy sumie 50 plus liczba lat od NAION (np. co najmniej 52 lata, jeśli epizod miał miejsce dwa lata wcześniej).
2. Uczestnik musi zrozumieć charakter procedury i wyrazić pisemną świadomą zgodę przed przystąpieniem do jakiejkolwiek procedury badawczej.
3. Uczestnik ma ostateczną diagnozę kliniczną NAION w badanym oku, która rozwinęła się co najmniej 6 miesięcy i nie więcej niż 3 lata przed randomizacją. W szczególności obrzęk krążka międzykręgowego musiał zostać zaobserwowany i udokumentowany (poprzez badanie, OCT lub fotografię) przez okulistę lub neuro-okulistę, który wcześniej badał uczestnika w czasie epizodu NAION w badanym oku podczas ostrego epizodu.
4. Oko badanego uczestnika musi mieć bladość dysku (globalną lub segmentową).
5. Oko badanego uczestnika musi mieć stabilną ostrość wzroku (zob. sekcje 5.3.3 i 5.3.4).
6. Korzystając z oka badawczego, uczestnik musi przeczytać co najmniej 20 i maksymalnie 66 liter EVA z najlepiej skorygowanym widzeniem podczas każdej wizyty przesiewowej.

Kryteria wykluczenia (kohorta B):

1. Uczestnik otrzymał leczenie przeciwnowotworowe w ciągu 12 miesięcy przed włączeniem (z wyłączeniem zlokalizowanego raka podstawnokomórkowego lub zlokalizowanego raka płaskonabłonkowego) lub miał wcześniej rozpoznany rak sąsiadujący z aferentną drogą wzrokową lub miał wcześniej zdiagnozowany rak z przerzutami.
2. Uczestnik przeszedł operację, wymagającą znieczulenia ogólnego z intubacją, w ciągu 30 dni przed włączeniem.
3. Uczestnik jest w ciąży lub jest kobietą w wieku rozrodczym, która nie stosuje akceptowalnej metody antykoncepcji (zgodnie z punktem 4.1 protokołu).
4. Uczestniczka karmi piersią lub planuje karmić piersią.
5. Uczestnik był leczony lekami, które mają potencjalne działanie neuroprotekcyjne lub toksyczne na nerw wzrokowy lub siatkówkę (np. etambutol, amiodaron, linezolid, hydroksychlorochina, fingolimod, brymonidyna) w ciągu 6 miesięcy przed włączeniem.
6. Uczestnik brał udział w innym interwencyjnym badaniu klinicznym w ciągu 60 dni przed włączeniem do badania lub wcześniej brał udział w innym badaniu klinicznym RPh201 w dowolnym momencie. Uczestnicy, którzy zostali losowo przydzieleni do ramienia placebo Kohorty A tego protokołu, kwalifikują się do badania przesiewowego w kierunku Kohorty B.
7. Uczestnik otrzymywał lub otrzymywał w ciągu trzech miesięcy przed włączeniem kortykosteroidy (z wyjątkiem sterydów stosowanych miejscowo, inhalatorów sterydowych lub przerywanych zastrzyków do stawu lub pleców) lub leki immunosupresyjne.
8. U uczestnika występują problemy zdrowotne, społeczne lub psychologiczne lub inne schorzenia, które w ocenie badacza mogą zagrażać bezpieczeństwu lub uniemożliwiać danej osobie wypełnienie protokołu.
9. Uczestnik ma znaną alergię na olej z nasion bawełny.
10. Uczestnik planuje przeprowadzkę, a nie przeprowadzkę w pobliżu miejsca badania i nie chce podróżować na spotkania.
11. Uczestnik nie może samodzielnie administrować ani organizować administrowania IP.

12. Uczestnik ma jeden lub więcej z następujących nieprawidłowych wyników badań podczas badania przesiewowego:

    1. Wskaźnik sedymentacji erytrocytów (OB) powyżej wieku/2 dla mężczyzn lub [wiek + 10]/2 dla kobiet, mierzony metodą Westergren lub równoważną.
    2. Płytki krwi >400 000 mm3
    3. Białko C-reaktywne (CRP) ponad dwukrotnie przekracza laboratoryjną górną granicę normy.
    4. Ciężka niedokrwistość (Hgb < 10 g/dl)
13. Uczestnik ma objawy, oznaki i/lub diagnozę olbrzymiokomórkowego zapalenia tętnic w dowolnym momencie.
14. U uczestnika występują jakiekolwiek inne neuropatie nerwu wzrokowego (np. zapalenie nerwu wzrokowego lub jaskra) w jednym lub obu oczach (inne niż samoograniczające się neuropatie nerwu wzrokowego w oku niebędącym przedmiotem badania, takie jak przebyta urazowa neuropatia nerwu wzrokowego lub przejściowa jaskra wywołana steroidami z powodu miejscowe podawanie sterydów).
15. Uczestnik ma ogólnoustrojową chorobę zapalną lub zakaźną związaną z neuropatią nerwu wzrokowego lub chorobą oczu.
16. Uczestnik ma historię zapalenia błony naczyniowej oka w badanym oku w ciągu ostatnich 10 lat.
17. Oko uczestnika badania ma stan oka, który wydaje się być zgodny ze zmniejszeniem ostrości wzroku do <20/25, retinopatią cukrzycową wykraczającą poza łagodną nieproliferacyjną retinopatię cukrzycową, która nie obejmuje plamki żółtej lub zagrażającą widzeniu chorobą plamki żółtej.
18. Uczestnik ma ubytek pola widzenia z homonimicznymi cechami niezwiązanymi z wysokością lub ubytek respektujący południk pionowy.