Registr pacientů s MPN na Tchaj-wanu
Registr pacientů s myeloproliferativními novotvary (MPN) na Tchaj-wanu a Tchaj-wanu Pracovní skupina MPN
Myeloproliferativní novotvary (MPN) jsou skupinou klonálních hematologických malignit s velkou variabilitou v uváděné očekávané délce života pacientů a jsou charakterizovány relativně indolentním průběhem, který může být komplikován tromboembolickými příhodami a transformací na akutní myeloidní leukémii (AML).
MPN v klasifikaci myeloidních novotvarů Světové zdravotnické organizace (WHO) z roku 2016 se skládají z polycythemia vera (PV), esenciální trombocytémie (ET), primární myelofibrózy (PMF) včetně prefibrotického/časného stadia a nadfibrotického stadia, chronické myeloidní leukémie, dalších ( vzácné) poruchy, jako je chronická neutrofilní leukémie a chronická eozinofilní leukémie a MPN neklasifikovatelné (MPN-U).
Prevalence a genetické charakteristiky pacientů s MPN na Tchaj-wanu jsou stále neznámé. Molekulární testy, které jsou vyžadovány pro diagnostiku MPN, nejsou v mnoha nemocnicích dostupné, což brání přesné diagnóze a klasifikaci podtypů MPN. Kromě toho nejsou k dispozici ani informace o současné terapeutické strategii pro MPN ve většině lékařských center na Tchaj-wanu. Účelem tohoto registru MPN je shromažďovat klinická data, molekulární charakteristiky, podrobnosti o léčbě a odpovědi na terapii, výskyt komplikací v průběhu, progresi onemocnění k sekundární myelofibróze z PV nebo ET a sekundární transformaci AML (sAML) a také přežití. Klinická a molekulární data včetně genů s vysokým molekulárním rizikem (HMR) budou zkoumána a korelována s výsledky léčby u tchajwanských pacientů s MPN.
Molekulární diagnostická laboratoř v nemocnici Chang Gung Memorial Hospital-Linkou je laboratoř akreditovaná College of American Pathologists (CAP), která poskytuje vysoce kvalitní molekulárně genetické testy na hematologické malignity. Tři mutace řídícího genu jsou hlavními kritérii pro diagnostiku MPN, metodika mutačních analýz byla dobře nastavena pro klinické použití v této laboratoři. Kromě toho je tato laboratoř také vybavena zařízením pro detekci mutovaných genů, které byly nedávno identifikovány jako kategorie HRM (přítomnost některého z ASXL1, EZH2, SRSF2, IDH1 nebo IDH2), a mutací dalších epigenetických regulátorů nebo sestřihových faktorů.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
State
-
Taoyuan, State, Tchaj-wan, 33305
- Chang Gung Memorial Hospital-Linkou
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti muži a ženy ve věku ≥ 20 let.
- Pacient, který měl potvrzenou diagnózu podle revidovaných kritérií WHO z roku 2016 s Ph (-) MPN.
Kritéria vyloučení:
- Pacienti nesplňují diagnostická kritéria MPN podle klasifikace WHO 2016.
- Pacienti neochotní podepsat informovaný souhlas.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Epidemiologická data MPN na Tchaj-wanu
Časové okno: 24 měsíců
|
Prevalence MPN během celého studijního období na Tchaj-wanu
|
24 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Frekvence mutací řídících genů u tchajwanských pacientů s MPN.
Časové okno: 24 měsíců
|
Frekvence JAK2V617F nebo JAK exon12, CALR a MPL u každého podtypu pacientů s MPN během dvou let období studie.
|
24 měsíců
|
|
Léčba nutná
Časové okno: 36 měsíců
|
Datum flebotomie a datum zahájení medikamentózní terapie
|
36 měsíců
|
|
Změna symptomů od výchozí hodnoty pomocí hodnocení symptomů MPN-10.
Časové okno: 36 měsíců
|
Změna symptomů od výchozí hodnoty v MPN-10 v různých časových bodech (V2-5) během období studie.
|
36 měsíců
|
|
Výskyt cévních příhod
Časové okno: 36 měsíců
|
Datum výskytu trombózy nebo krvácení během období studie.
|
36 měsíců
|
|
Výskyt sekundární akutní myeloidní leukémie (sAML)
Časové okno: 36 měsíců
|
Datum vývoje sAML
|
36 měsíců
|
|
Celkové přežití
Časové okno: 36 měsíců
|
Doba od diagnózy MPN do posledního sledování nebo datum úmrtí měřeno po měsících
|
36 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 201700356B0
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .