Register over patienter med MPN'er i Taiwan
Register over patienter med myeloproliferative neoplasmer (MPN'er) i Taiwan-Taiwan MPN Working Group
Myeloproliferative neoplasmer (MPN'er) er en gruppe af klonale hæmatologiske maligniteter med stor variation i rapporteret patientlevetid og er karakteriseret ved et relativt indolent forløb, som kan kompliceres af tromboemboliske hændelser og transformation til akut myeloid leukæmi (AML).
MPN'erne i 2016 Verdenssundhedsorganisationens (WHO) klassificering af myeloid neoplasmer består af polycytæmi vera (PV), essentiel trombocytæmi (ET), primær myelofibrose (PMF) inklusive præfibrotisk/tidlig fase og over fibrotisk fase, kronisk myeloid leukæmi, andre ( sjældne) lidelser såsom kronisk neutrofil leukæmi og kronisk eosinofil leukæmi og MPN-uklassificerbar (MPN-U).
Prævalensen og genetiske karakteristika for patienter med MPN'er i Taiwan er stadig ukendte. Molekylære tests, som er nødvendige for diagnosticering af MPN'er, er ikke tilgængelige på mange hospitaler, hvilket hæmmer den nøjagtige diagnose og undertypeklassificering af MPN'er. Desuden er informationen om den aktuelle terapeutiske strategi for MPN'er i de fleste medicinske centre i Taiwan heller ikke tilgængelig. Formålet med dette MPN-register er at indsamle kliniske data, molekylære karakteristika, behandlingsdetaljer og respons på terapi, forekomst af komplikationer under forløbet, sygdomsprogression til sekundær myelofibrose fra PV eller ET og sekundær AML (sAML) transformation samt overlevelse. De kliniske og molekylære data, herunder generne med høj molekylær risiko (HMR) vil blive undersøgt og korreleret med behandlingsresultater hos taiwanesiske MPN-patienter.
Molecular Diagnostic Laboratory på Chang Gung Memorial Hospital-Linkou er et College of American Pathologists (CAP)-akkrediteret laboratorium, som leverer høj kvalitet af molekylærgenetiske tests for hæmatologiske maligniteter. De tre drivende genmutationer er de vigtigste kriterier for diagnosticering af MPN, metodologierne for mutationsanalyser er godt opstillet til klinisk brug i dette laboratorium. Derudover er dette laboratorium også udstyret med faciliteter til påvisning af muterede gener, som for nylig blev identificeret som HRM-kategori (tilstedeværelse af enhver af ASXL1, EZH2, SRSF2, IDH1 eller IDH2) og mutationer af andre epigenetiske regulatorer eller splejsningsfaktorer.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
State
-
Taoyuan, State, Taiwan, 33305
- Chang Gung Memorial Hospital-Linkou
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Mandlige og kvindelige patienter i alderen ≥ 20 år.
- Patient, der havde en bekræftet diagnose i henhold til de 2016 reviderede WHO-kriterier med en Ph (-) MPN.
Ekskluderingskriterier:
- Patienter opfylder ikke de diagnostiske kriterier for MPN efter WHO 2016-klassificering.
- Patienter, der ikke er villige til at underskrive informeret samtykke.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Epidemiologiske data for MPN'er i Taiwan
Tidsramme: 24 måneder
|
Forekomsten af MPN'er i hele undersøgelsesperioden i Taiwan
|
24 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Hyppighederne af mutationer af drivergener hos taiwanske patienter med MPN'er.
Tidsramme: 24 måneder
|
Frekvenserne af JAK2V617F eller JAK exon12, CALR og MPL i hver undertype af patienter med MPN i løbet af de to år af undersøgelsesperioden.
|
24 måneder
|
|
Behandling påkrævet
Tidsramme: 36 måneder
|
Dato for flebotomi og dato for påbegyndelse af lægemiddelbehandling
|
36 måneder
|
|
Ændring af symptomer fra baseline ved hjælp af MPN-10 symptomvurdering.
Tidsramme: 36 måneder
|
Ændring af symptomer fra baseline i MPN-10 på forskellige tidspunkter (V2-5) i løbet af undersøgelsesperioden.
|
36 måneder
|
|
Forekomst af vaskulære hændelser
Tidsramme: 36 måneder
|
Dato for forekomst af trombose eller blødning i løbet af undersøgelsesperioden.
|
36 måneder
|
|
Forekomst af sekundær akut myeloid leukæmi (sAML)
Tidsramme: 36 måneder
|
Dato for udvikling af sAML
|
36 måneder
|
|
Samlet overlevelse
Tidsramme: 36 måneder
|
Tid fra diagnose af MPN til sidste opfølgning eller dødsdato målt i måneder
|
36 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 201700356B0
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .