Registro dei pazienti con MPN a Taiwan
Registro dei pazienti con neoplasie mieloproliferative (MPN) a Taiwan -Taiwan MPN Working Group
Le neoplasie mieloproliferative (MPN) sono un gruppo di neoplasie ematologiche clonali con grande variazione nell'aspettativa di vita dei pazienti segnalata e sono caratterizzate da un decorso relativamente indolente che può essere complicato da eventi tromboembolici e trasformazione in leucemia mieloide acuta (AML).
Gli MPN nella classificazione delle neoplasie mieloidi dell'Organizzazione mondiale della sanità (OMS) del 2016 sono costituiti da policitemia vera (PV), trombocitemia essenziale (ET), mielofibrosi primaria (PMF) compreso lo stadio prefibrotico/precoce e sopra fibrotico, leucemia mieloide cronica, altro ( rari) malattie come la leucemia neutrofila cronica e la leucemia eosinofila cronica e MPN non classificabile (MPN-U).
La prevalenza e le caratteristiche genetiche dei pazienti con MPN a Taiwan sono ancora sconosciute. I test molecolari necessari per la diagnosi di MPN non sono disponibili in molti ospedali, il che ostacola la diagnosi accurata e la classificazione del sottotipo di MPN. Inoltre, non sono disponibili nemmeno le informazioni sull'attuale strategia terapeutica per gli MPN nella maggior parte dei centri medici di Taiwan. Lo scopo di questo registro MPN è raccogliere dati clinici, caratteristiche molecolari, dettagli del trattamento e risposta alla terapia, insorgenza di complicanze durante il decorso, progressione della malattia a mielofibrosi secondaria da PV o ET e trasformazione AML secondaria (sAML) nonché sopravvivenza. I dati clinici e molecolari, inclusi i geni ad alto rischio molecolare (HMR), saranno esaminati e correlati con i risultati del trattamento nei pazienti con MPN taiwanese.
Il Molecular Diagnostic Laboratory presso il Chang Gung Memorial Hospital-Linkou è un laboratorio accreditato dal College of American Pathologists (CAP) che fornisce test genetici molecolari di alta qualità per le neoplasie ematologiche. Le tre mutazioni del gene driver sono i criteri principali per la diagnosi di MPN, le metodologie di analisi mutazionale sono state ben messe a punto per l'uso clinico in questo laboratorio. Inoltre, questo laboratorio è anche dotato di strutture per il rilevamento di geni mutati che sono stati recentemente identificati come categoria HRM (presenza di uno qualsiasi di ASXL1, EZH2, SRSF2, IDH1 o IDH2) e mutazioni di altri regolatori epigenetici o fattori di splicing.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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State
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Taoyuan, State, Taiwan, 33305
- Chang Gung Memorial Hospital-Linkou
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti di sesso maschile e femminile di età ≥ 20 anni.
- Paziente che aveva una diagnosi confermata secondo i criteri dell'OMS rivisti nel 2016 con Ph (-) MPN.
Criteri di esclusione:
- I pazienti non soddisfano i criteri diagnostici dell'MPN secondo la classificazione dell'OMS 2016.
- Pazienti che non vogliono firmare il consenso informato.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Dati epidemiologici di MPN a Taiwan
Lasso di tempo: 24 mesi
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La prevalenza di MPN durante l'intero periodo di studio a Taiwan
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24 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Le frequenze delle mutazioni dei geni driver nei pazienti taiwanesi con MPNs.
Lasso di tempo: 24 mesi
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Le frequenze di JAK2V617F o JAK esone12, CALR e MPL in ciascun sottotipo di paziente con MPN durante i due anni del periodo di studio.
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24 mesi
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Trattamento richiesto
Lasso di tempo: 36 mesi
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Data del salasso e data di inizio della terapia farmacologica
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36 mesi
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Modifica dei sintomi rispetto al basale utilizzando la valutazione dei sintomi MPN-10.
Lasso di tempo: 36 mesi
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Modifica dei sintomi rispetto al basale in MPN-10 in diversi momenti (V2-5) durante il periodo di studio.
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36 mesi
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Insorgenza di eventi vascolari
Lasso di tempo: 36 mesi
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Data di insorgenza di trombosi o sanguinamento durante il periodo di studio.
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36 mesi
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Presenza di leucemia mieloide acuta secondaria (sAML)
Lasso di tempo: 36 mesi
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Data dello sviluppo di sAML
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36 mesi
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Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 36 mesi
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Tempo dalla diagnosi di MPN all'ultimo follow-up o data di morte misurata in mesi
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36 mesi
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 201700356B0
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
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