Registre des patients atteints de NMP à Taïwan
Registre des patients atteints de néoplasmes myéloprolifératifs (NMP) à Taïwan - Groupe de travail MPN de Taïwan
Les néoplasmes myéloprolifératifs (MPN) sont un groupe de tumeurs malignes hématologiques clonales avec une grande variation dans l'espérance de vie rapportée des patients et se caractérisent par une évolution relativement indolente qui peut être compliquée par des événements thromboemboliques et la transformation en leucémie myéloïde aiguë (LMA).
Les NMP dans la classification 2016 de l'Organisation mondiale de la santé (OMS) des néoplasmes myéloïdes comprennent la polycythémie vraie (PV), la thrombocytémie essentielle (TE), la myélofibrose primaire (PMF), y compris le stade préfibrotique/précoce et le stade sur fibrotique, la leucémie myéloïde chronique, d'autres ( rares) troubles tels que la leucémie chronique à neutrophiles et la leucémie chronique à éosinophiles et MPN inclassable (MPN-U).
La prévalence et les caractéristiques génétiques des patients atteints de NMP à Taïwan sont encore inconnues. Les tests moléculaires nécessaires au diagnostic des NMP ne sont pas disponibles dans de nombreux hôpitaux, ce qui entrave le diagnostic précis et la classification des sous-types des NMP. De plus, les informations sur la stratégie thérapeutique actuelle pour les NMP dans la plupart des centres médicaux de Taïwan ne sont pas non plus disponibles. L'objectif de ce registre MPN est de collecter des données cliniques, des caractéristiques moléculaires, des détails sur le traitement et la réponse au traitement, la survenue de complications au cours de l'évolution, la progression de la maladie vers la myélofibrose secondaire à partir de PV ou ET et la transformation secondaire de l'AML (sAML) ainsi que la survie. Les données cliniques et moléculaires, y compris les gènes à haut risque moléculaire (HMR), seront examinées et corrélées avec les résultats du traitement chez les patients taïwanais NMP.
Le laboratoire de diagnostic moléculaire du Chang Gung Memorial Hospital-Linkou est un laboratoire accrédité par le College of American Pathologists (CAP) qui fournit des tests de génétique moléculaire de haute qualité pour les hémopathies malignes. Les trois mutations du gène conducteur sont les critères majeurs pour le diagnostic de NMP, les méthodologies d'analyses mutationnelles ont été bien mises en place pour l'utilisation clinique dans ce laboratoire. De plus, ce laboratoire est également équipé d'installations pour la détection des gènes mutés qui ont été récemment identifiés comme appartenant à la catégorie HRM (présence de l'un des ASXL1, EZH2, SRSF2, IDH1 ou IDH2), et des mutations d'autres régulateurs épigénétiques ou facteurs d'épissage.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Type d'étude
Inscription (Réel)
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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State
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Taoyuan, State, Taïwan, 33305
- Chang Gung Memorial Hospital-Linkou
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
Critère d'intégration:
- Patients masculins et féminins âgés de ≥ 20 ans.
- Patient ayant eu un diagnostic confirmé selon les critères révisés de l'OMS en 2016 avec un MPN Ph (-).
Critère d'exclusion:
- Les patients ne remplissent pas les critères diagnostiques de NMP selon la classification OMS 2016.
- Patients refusant de signer un consentement éclairé.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Données épidémiologiques des NMP à Taïwan
Délai: 24 mois
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La prévalence des NMP pendant toute la période d'étude à Taïwan
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24 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Les fréquences des mutations des gènes conducteurs chez les patients taïwanais atteints de NMP.
Délai: 24mois
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Les fréquences de JAK2V617F ou JAK exon12, CALR et MPL dans chaque sous-type de patients atteints de NMP au cours des deux années de la période d'étude.
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24mois
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Traitement requis
Délai: 36 mois
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Date de la saignée et date de début du traitement médicamenteux
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36 mois
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Changement des symptômes par rapport à la ligne de base à l'aide de l'évaluation des symptômes MPN-10.
Délai: 36 mois
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Changement des symptômes par rapport à la ligne de base dans MPN-10 à différents moments (V2-5) au cours de la période d'étude.
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36 mois
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Apparition d'événements vasculaires
Délai: 36 mois
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Date de survenue d'une thrombose ou d'un saignement au cours de la période d'étude.
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36 mois
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Présence de leucémie myéloïde aiguë secondaire (LMAs)
Délai: 36 mois
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Date de développement de sAML
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36 mois
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La survie globale
Délai: 36 mois
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Délai entre le diagnostic de NMP et le dernier suivi ou la date du décès mesuré en mois
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36 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 201700356B0
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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