Registro de pacientes con NMP en Taiwán
Registro de pacientes con neoplasias mieloproliferativas (MPN) en Taiwán -Taiwan MPN Working Group
Las neoplasias mieloproliferativas (NMP) son un grupo de neoplasias hematológicas clonales con una gran variación en la expectativa de vida de los pacientes y se caracterizan por un curso relativamente indolente que puede complicarse con eventos tromboembólicos y transformación a leucemia mieloide aguda (LMA).
Las MPN en la clasificación de neoplasias mieloides de la Organización Mundial de la Salud (OMS) de 2016 consisten en policitemia vera (PV), trombocitemia esencial (ET), mielofibrosis primaria (PMF), incluida la etapa prefibrótica/temprana y sobre la etapa fibrótica, leucemia mieloide crónica, otras ( raros) trastornos como la leucemia neutrofílica crónica y la leucemia eosinofílica crónica y MPN inclasificable (MPN-U).
La prevalencia y las características genéticas de los pacientes con MPN en Taiwán aún se desconocen. Las pruebas moleculares que se requieren para el diagnóstico de MPN no están disponibles en muchos hospitales, lo que dificulta el diagnóstico preciso y la clasificación de subtipos de MPN. Además, la información de la estrategia terapéutica actual para MPN en la mayoría de los centros médicos en Taiwán tampoco está disponible. El propósito de este registro MPN es recopilar datos clínicos, características moleculares, detalles del tratamiento y respuesta a la terapia, aparición de complicaciones durante el curso, progresión de la enfermedad a mielofibrosis secundaria de PV o ET y transformación secundaria de AML (sAML), así como supervivencia. Los datos clínicos y moleculares, incluidos los genes de alto riesgo molecular (HMR), se examinarán y correlacionarán con los resultados del tratamiento en pacientes taiwaneses con MPN.
El Laboratorio de Diagnóstico Molecular del Chang Gung Memorial Hospital-Linkou es un laboratorio acreditado por el Colegio de Patólogos Estadounidenses (CAP, por sus siglas en inglés) que proporciona pruebas genéticas moleculares de alta calidad para neoplasias malignas hematológicas. Las tres mutaciones del gen conductor son los principales criterios para el diagnóstico de MPN, las metodologías de análisis mutacional se han establecido bien para el uso clínico en este laboratorio. Además, este laboratorio también está equipado con instalaciones para la detección de genes mutados que se identificaron recientemente como categoría HRM (presencia de cualquiera de ASXL1, EZH2, SRSF2, IDH1 o IDH2), y mutaciones de otros reguladores epigenéticos o factores de empalme.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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State
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Taoyuan, State, Taiwán, 33305
- Chang Gung Memorial Hospital-Linkou
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes masculinos y femeninos de ≥ 20 años.
- Paciente que tenía un diagnóstico confirmado según los criterios revisados de la OMS de 2016 con un Ph (-) MPN.
Criterio de exclusión:
- Los pacientes no cumplen los criterios diagnósticos de NMP según la clasificación de la OMS de 2016.
- Pacientes que no deseen firmar el consentimiento informado.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Datos epidemiológicos de NMP en Taiwán
Periodo de tiempo: 24 meses
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La prevalencia de NMP durante todo el período de estudio en Taiwán
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24 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Las frecuencias de mutaciones de genes conductores en pacientes taiwaneses con MPN.
Periodo de tiempo: 24 meses
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Las frecuencias de JAK2V617F o JAK exon12, CALR y MPL en cada subtipo de pacientes con MPN durante los dos años de estudio.
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24 meses
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Tratamiento requerido
Periodo de tiempo: 36 meses
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Fecha de la flebotomía y fecha de inicio de la farmacoterapia
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36 meses
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Cambio de los síntomas desde el inicio utilizando la evaluación de síntomas MPN-10.
Periodo de tiempo: 36 meses
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Cambio de síntomas desde el inicio en MPN-10 en diferentes puntos de tiempo (V2-5) durante el período de estudio.
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36 meses
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Ocurrencia de eventos vasculares
Periodo de tiempo: 36 meses
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Fecha de aparición de trombosis o sangrado durante el período de estudio.
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36 meses
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Ocurrencia de leucemia mieloide aguda secundaria (sAML)
Periodo de tiempo: 36 meses
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Fecha del desarrollo de sAML
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36 meses
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Sobrevivencia promedio
Periodo de tiempo: 36 meses
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Tiempo desde el diagnóstico de NMP hasta el último control o fecha de muerte medido en meses
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36 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 201700356B0
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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