Mezinárodní studie k vyhodnocení skutečné účinnosti a použití Alprolixu u pacientů s hemofilií B (B-MORE)
26. září 2025 aktualizováno: Swedish Orphan Biovitrum
24měsíční prospektivní, neintervenční, mezinárodní, multicentrická studie k popisu skutečné účinnosti a použití Alprolixu u pacientů s hemofilií B
Alprolix (rFIXFc) je rekombinantní produkt s prodlouženým poločasem koagulačního faktoru.
Účelem této neintervenční studie je popsat skutečné použití a účinnost Alprolixu při on-demand a profylaktické léčbě hemofilie B.
Přehled studie
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
151
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Dublin, Irsko
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
-
-
-
-
Bari, Itálie
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Florence, Itálie
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Genova, Itálie
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Milan, Itálie
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Roma, Itálie
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Turin, Itálie
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
-
-
-
-
Oslo, Norsko
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
-
-
-
-
Riyadh, Saudská arábie
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site (King Faisal Hospital adult)
-
Riyadh, Saudská arábie
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site (King Faisal Hospital pediatric)
-
-
-
-
-
Hull, Spojené království
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
London, Spojené království, NW3 2QG
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
London, Spojené království, SE1 7EH
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
London, Spojené království, W12 0HS
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
London, Spojené království, WC1N 3JH
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Manchester, Spojené království
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Oxford, Spojené království
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
-
-
-
-
Brno, Česko
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Prague, Česko
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
-
-
-
-
Athens, Řecko
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site (Haemophilia Center Aghia Sophia Children's Hospital)
-
Athens, Řecko
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site (Laikο General Hospital of Athens)
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site (Hospital de Vall d'Hebrón)
-
Barcelona, Španělsko
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site (Hospital Sant Joan de Deu)
-
Murcia, Španělsko
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Vigo, Španělsko
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
-
-
-
-
Gothenburg, Švédsko
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Malmo, Švédsko
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Stockholm, Švédsko
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site (Karolinska University Hospital adult)
-
Stockholm, Švédsko
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site (Karolinska University Hospital pediatric)
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Všichni způsobilí pacienti, kteří se dostaví na rutinní klinickou návštěvu, budou požádáni o účast ve studii ošetřujícím lékařem v zúčastněných centrech pro léčbu hemofilie.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- mít diagnózu hemofilie B
- Zahájili jste léčbu přípravkem Alprolix před návštěvou zápisu nebo při zápisu předepsanou léčbu přípravkem Alprolix bez ohledu na účast ve studii
- Podepsaný a datovaný informovaný souhlas poskytnutý pacientem nebo jeho právně přijatelným zástupcem pro pacienty, kteří nedosáhli zákonného věku, před provedením jakýchkoli aktivit souvisejících se studií. Souhlas by měl být získán od pediatrických pacientů v souladu s místními předpisy.
Kritéria vyloučení:
- Účast na hodnocení hodnoceného léčivého přípravku při vstupní návštěvě
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Budoucí
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Profylaktické pacienty
Alprolix bude předepisován podle místní praxe a podáván pacientům s hemofilií B k profylaktické léčbě
|
Produkt faktoru IX s prodlouženým poločasem rozpadu
Ostatní jména:
|
|
Pacienti na vyžádání
Alprolix bude předepisován podle místní praxe a podáván pacientům s hemofilií B pro léčbu na vyžádání
|
Produkt faktoru IX s prodlouženým poločasem rozpadu
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Anualizovaná míra krvácení (ABR)
Časové okno: 24 měsíců
|
Epizody krvácení hodnocené podle místní praxe
|
24 měsíců
|
|
Anualizovaná frekvence vstřikování
Časové okno: 24 měsíců
|
Posuzuje se podle předpisu
|
24 měsíců
|
|
Anualizovaná spotřeba faktoru
Časové okno: 24 měsíců
|
Posouzeno podle produktu dávkovaného faktoru
|
24 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Elena Santagostino, MD, Swedish Orphan Biovitrum
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
12. září 2019
Primární dokončení (Aktuální)
12. března 2024
Dokončení studie (Aktuální)
12. března 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
2. dubna 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
2. dubna 2019
První zveřejněno (Aktuální)
3. dubna 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
29. září 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
26. září 2025
Naposledy ověřeno
1. září 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Genetická onemocnění, vázaná na X
- Poruchy srážení krve, dědičné
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Hemická a lymfatická onemocnění
- Genetické choroby, vrozené
- Hematologická onemocnění
- Hemofilie B
- Poruchy srážení krve
- Hemoragické poruchy
- Poruchy koagulačního proteinu
- Fuzní protein FC FCT FC FC
Další identifikační čísla studie
- Sobi.Alprolix-002
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .