En internasjonal studie for å evaluere den virkelige effektiviteten og bruken av Alprolix hos pasienter med hemofili B (B-MORE)
26. september 2025 oppdatert av: Swedish Orphan Biovitrum
En 24-måneders prospektiv, ikke-intervensjonell, internasjonal, multisenterstudie for å beskrive den virkelige effektiviteten og bruken av Alprolix hos pasienter med hemofili B
Alprolix (rFIXFc) er et rekombinant koagulasjonsfaktorprodukt med forlenget halveringstid.
Hensikten med denne ikke-intervensjonelle studien er å beskrive den virkelige bruken og effektiviteten av Alprolix i etterspørsel og profylaktisk behandling av hemofili B.
Studieoversikt
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
151
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Athens, Hellas
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site (Haemophilia Center Aghia Sophia Children's Hospital)
-
Athens, Hellas
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site (Laikο General Hospital of Athens)
-
-
-
-
-
Dublin, Irland
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
-
-
-
-
Bari, Italia
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Florence, Italia
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Genova, Italia
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Milan, Italia
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Roma, Italia
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Turin, Italia
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
-
-
-
-
Oslo, Norge
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
-
-
-
-
Riyadh, Saudi-Arabia
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site (King Faisal Hospital adult)
-
Riyadh, Saudi-Arabia
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site (King Faisal Hospital pediatric)
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site (Hospital de Vall d'Hebrón)
-
Barcelona, Spania
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site (Hospital Sant Joan de Deu)
-
Murcia, Spania
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Vigo, Spania
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
-
-
-
-
Hull, Storbritannia
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
London, Storbritannia, NW3 2QG
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
London, Storbritannia, SE1 7EH
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
London, Storbritannia, W12 0HS
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
London, Storbritannia, WC1N 3JH
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Manchester, Storbritannia
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Oxford, Storbritannia
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
-
-
-
-
Gothenburg, Sverige
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Malmo, Sverige
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Stockholm, Sverige
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site (Karolinska University Hospital adult)
-
Stockholm, Sverige
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site (Karolinska University Hospital pediatric)
-
-
-
-
-
Brno, Tsjekkia
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Prague, Tsjekkia
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Alle kvalifiserte pasienter som møter opp for et rutinemessig klinisk besøk vil bli bedt om å delta i studien av den behandlende legen ved deltakende hemofilibehandlingssentre.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Har en diagnose hemofili B
- Har startet Alprolix-behandling før innskrivningsbesøk, eller ved innskrivning foreskrevet behandling med Alprolix uavhengig av deltakelse i studien
- Signert og datert informert samtykke gitt av pasienten, eller pasientens juridisk akseptable representant for pasienter under lovlig alder, før noen studierelaterte aktiviteter iverksettes. Samtykke bør innhentes fra pediatriske pasienter i henhold til lokale forskrifter.
Ekskluderingskriterier:
- Deltakelse i utprøving av legemiddel ved innmeldingsbesøk
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Potensielle
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Profylaktiske pasienter
Alprolix vil bli foreskrevet i henhold til lokal praksis og administrert av pasienter med hemofili B for profylaktisk behandling
|
Forlenget halveringstid faktor IX-produkt
Andre navn:
|
|
Pasienter etter behov
Alprolix vil bli foreskrevet i henhold til lokal praksis og administrert av pasienter med hemofili B for behandling etter behov
|
Forlenget halveringstid faktor IX-produkt
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Annualisert blødningsfrekvens (ABR)
Tidsramme: 24 måneder
|
Blødningsepisoder vurdert i henhold til lokal praksis
|
24 måneder
|
|
Annualisert injeksjonsfrekvens
Tidsramme: 24 måneder
|
Vurderes på resept
|
24 måneder
|
|
Annualisert faktorforbruk
Tidsramme: 24 måneder
|
Vurderes etter utlevert faktor produkt
|
24 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Studieleder: Elena Santagostino, MD, Swedish Orphan Biovitrum
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
12. september 2019
Primær fullføring (Faktiske)
12. mars 2024
Studiet fullført (Faktiske)
12. mars 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
2. april 2019
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
2. april 2019
Først lagt ut (Faktiske)
3. april 2019
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
29. september 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
26. september 2025
Sist bekreftet
1. september 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Genetiske sykdommer, X-linked
- Blodkoagulasjonsforstyrrelser, arvelig
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Hemic og lymfatiske sykdommer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Hematologiske sykdommer
- Hemofili B
- Blodkoagulasjonsforstyrrelser
- Hemoragiske lidelser
- Koagulasjonsproteinforstyrrelser
- Faktor IX FC fusjonsprotein
Andre studie-ID-numre
- Sobi.Alprolix-002
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .