En international undersøgelse til evaluering af effektiviteten og brugen af Alprolix i den virkelige verden hos patienter med hæmofili B (B-MORE)
26. september 2025 opdateret af: Swedish Orphan Biovitrum
Et 24-måneders prospektivt, ikke-interventionelt, internationalt multicenter-studie for at beskrive den virkelige verdens effektivitet og brug af Alprolix hos patienter med hæmofili B
Alprolix (rFIXFc) er et rekombinant koagulationsfaktorprodukt med forlænget halveringstid.
Formålet med denne ikke-interventionelle undersøgelse er at beskrive den virkelige verden brug og effektivitet af Alprolix i on-demand og profylaktisk behandling af hæmofili B.
Studieoversigt
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Faktiske)
151
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Hull, Det Forenede Kongerige
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
London, Det Forenede Kongerige, W12 0HS
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Manchester, Det Forenede Kongerige
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Oxford, Det Forenede Kongerige
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
-
-
-
-
Athens, Grækenland
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site (Haemophilia Center Aghia Sophia Children's Hospital)
-
Athens, Grækenland
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site (Laikο General Hospital of Athens)
-
-
-
-
-
Dublin, Irland
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
-
-
-
-
Bari, Italien
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Florence, Italien
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Genova, Italien
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Milan, Italien
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Roma, Italien
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Turin, Italien
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
-
-
-
-
Oslo, Norge
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
-
-
-
-
Riyadh, Saudi Arabien
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site (King Faisal Hospital adult)
-
Riyadh, Saudi Arabien
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site (King Faisal Hospital pediatric)
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site (Hospital de Vall d'Hebrón)
-
Barcelona, Spanien
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site (Hospital Sant Joan de Deu)
-
Murcia, Spanien
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Vigo, Spanien
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
-
-
-
-
Gothenburg, Sverige
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Malmo, Sverige
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Stockholm, Sverige
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site (Karolinska University Hospital adult)
-
Stockholm, Sverige
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site (Karolinska University Hospital pediatric)
-
-
-
-
-
Brno, Tjekkiet
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Prague, Tjekkiet
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Alle kvalificerede patienter, som møder op til et rutinemæssigt klinisk besøg, vil blive bedt om at deltage i undersøgelsen af den behandlende læge på deltagende hæmofilibehandlingscentre.
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Har en diagnose af hæmofili B
- Har påbegyndt Alprolix-behandling før indskrivningsbesøg, eller ved indskrivning ordineret behandling med Alprolix uanset deltagelse i undersøgelsen
- Underskrevet og dateret informeret samtykke givet af patienten eller patientens juridisk acceptable repræsentant for patienter under den lovlige alder, før der udføres undersøgelsesrelaterede aktiviteter. Samtykke skal indhentes fra pædiatriske patienter i henhold til lokale regler.
Ekskluderingskriterier:
- Deltagelse i et forsøg med lægemiddel ved tilmeldingsbesøg
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Kohorte
- Tidsperspektiver: Fremadrettet
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Profylaktiske patienter
Alprolix vil blive ordineret i henhold til lokal praksis og administreret af patienter med hæmofili B til profylaktisk behandling
|
Produkt med forlænget halveringstid faktor IX
Andre navne:
|
|
On demand patienter
Alprolix vil blive ordineret i henhold til lokal praksis og administreret af patienter med hæmofili B til on-demand-behandling
|
Produkt med forlænget halveringstid faktor IX
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Årlig blødningshastighed (ABR)
Tidsramme: 24 måneder
|
Blødningsepisoder vurderet i henhold til lokal praksis
|
24 måneder
|
|
Annualiseret injektionsfrekvens
Tidsramme: 24 måneder
|
Vurderet efter recept
|
24 måneder
|
|
Annualiseret faktorforbrug
Tidsramme: 24 måneder
|
Vurderet efter udleveret faktor produkt
|
24 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Studieleder: Elena Santagostino, MD, Swedish Orphan Biovitrum
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
12. september 2019
Primær færdiggørelse (Faktiske)
12. marts 2024
Studieafslutning (Faktiske)
12. marts 2024
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
2. april 2019
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
2. april 2019
Først opslået (Faktiske)
3. april 2019
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
29. september 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
26. september 2025
Sidst verificeret
1. september 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Genetiske sygdomme, X-forbundet
- Blodkoagulationsforstyrrelser, arvelig
- Medfødte, arvelige og neonatale sygdomme og abnormiteter
- Hemiske og lymfatiske sygdomme
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Hæmatologiske sygdomme
- Hæmofili B
- Blodkoagulationsforstyrrelser
- Hæmoragiske lidelser
- Koagulationsproteinforstyrrelser
- Faktor IX FC Fusion Protein
Andre undersøgelses-id-numre
- Sobi.Alprolix-002
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .