Intermediate Expanded Access Protocol pro ALS

Kritéria pro zařazení:

1. Umět porozumět a dát písemný informovaný souhlas.
2. Účastníci mužského nebo ženského pohlaví ve věku 18 let nebo více (včetně) v době diagnózy ALS.
3. Účastníci, jejichž stavy jsou definovány jako "definitivní ALS" nebo "pravděpodobná ALS" nebo "možná ALS" diagnostická kritéria podle revidovaných kritérií El Escorial, která byla stanovena neurologem specializujícím se na ALS (např. hlavním zkoušejícím nebo dílčím zkoušejícím na místě).
4. Účastník je schopen denně zkonzumovat 60 ml zkoumané lékové suspenze bez podstatné dysfagie, NEBO může lék přijímat gastrostomickou sondou.
5. Podle úsudku vyšetřovatele je očekávané přežití účastníka delší než šest měsíců.
6. Účastníci, kteří navázali péči s neurologem ve specializovaném ALS centru zapojeném do studie a budou tuto klinickou péči udržovat po celou dobu trvání EAP.

Kritéria vyloučení:

1. Účastník s anamnézou jakéhokoli klinicky významného nebo nestabilního zdravotního stavu na základě úsudku zkoušejícího, který může narušovat hodnocení cílů studie.
2. Na základě úsudku zkoušejícího účastníci, kteří mohou mít potíže s dodržováním protokolu a/nebo jakýchkoli postupů studie.
3. Účastník s klinicky významnými abnormalitami v hematologii, biochemii krve, EKG nebo fyzikálním vyšetření, které nebyly vyřešeny základní návštěvou, což podle zkoušejícího může narušovat účast na EAP.

4. Účastníci s klinicky významnou jaterní nebo renální dysfunkcí nebo klinickými laboratorními nálezy, které by omezovaly interpretovatelnost změn ve funkci jater nebo ledvin, nebo pacienti s nízkým počtem krevních destiček (< 150 x 109 na litr) nebo eozinofilií (absolutní počet eozinofilů

   • 500 eozinofilů na mikrolitr) při screeningu.
5. Účastníci s předchozí anamnézou nebo pozitivním sérologickým testem na přítomnost infekce HIV nebo laboratorním průkazem aktivní nebo chronické infekce hepatitidou C (HCV) nebo hepatitidou B (HBV). Upozorňujeme, že účastníci, kteří byli očkováni proti HBV a mají detekovatelné protilátky proti HB, nejsou vyloučeni, pokud nejsou pozitivní na povrchový antigen (HBsAg).
6. Účastník se účastnil jakékoli jiné výzkumné studie léku (během 4 týdnů před screeningem nebo alespoň pěti poločasy životnosti hodnoceného produktu), pokud se ho sponzor podle uvážení nevzdal (např. s CNM-Au8).
7. Ženy, které jsou těhotné nebo kojící nebo které plánují otěhotnět v průběhu tohoto klinického hodnocení nebo do 6 měsíců od ukončení tohoto hodnocení.
8. Ženy ve fertilním věku nebo muži, kteří nechtějí nebo nejsou schopni používat uznávané metody antikoncepce.
9. Historie alergie na zlato.