Intermediate Expanded Access Protocol for ALS

Inklusionskriterier:

1. Kan forstå og give skriftligt informeret samtykke.
2. Mandlige eller kvindelige deltagere på 18 år eller derover (inklusive) på tidspunktet for ALS-diagnosen.
3. Deltagere, hvis tilstande er defineret som "definitiv ALS" eller "sandsynlig ALS" eller "mulig ALS" diagnostiske kriterier af de reviderede El Escorial-kriterier som bestemt af en neurolog med speciale i ALS (f.
4. Deltageren er i stand til dagligt at indtage 60 ml af forsøgsmedicinsuspensionen uden væsentlig dysfagi, ELLER kan indtage lægemidlet gennem en gastrostomisonde.
5. Efter efterforskerens vurdering er deltagerens forventede overlevelse større end seks måneder.
6. Deltagere, der har etableret pleje hos en neurolog på det specialiserede ALS-center, der er involveret i undersøgelsen, og vil opretholde denne kliniske pleje under hele EAP's varighed.

Ekskluderingskriterier:

1. Deltager med en historie om enhver klinisk signifikant eller ustabil medicinsk tilstand baseret på efterforskerens vurdering, der kan forstyrre vurderingen af ​​undersøgelsens mål.
2. Baseret på investigatorens vurdering, deltagere, som kan have svært ved at overholde protokollen og/eller eventuelle undersøgelsesprocedurer.
3. Deltager med klinisk signifikante abnormiteter i hæmatologi, blodkemi, EKG eller fysisk undersøgelse, der ikke er løst ved baseline-besøget, hvilket ifølge Investigator kan forstyrre EAP-deltagelsen.

4. Deltagere med klinisk signifikant lever- eller nyredysfunktion eller kliniske laboratoriefund, der ville begrænse fortolkningen af ​​ændringer i lever- eller nyrefunktion, eller dem med lavt blodpladetal (< 150 x 109 pr. liter) eller eosinofili (absolut eosinofiltal på

   • 500 eosinofiler pr. mikroliter) ved screening.
5. Deltagere med en tidligere historie med eller positiv serologisk analyse for tilstedeværelsen af ​​HIV-infektion eller laboratoriebevis for aktiv eller kronisk infektion med hepatitis C (HCV) eller hepatitis B (HBV). Bemærk, deltagere, der er blevet vaccineret for HBV og har påviselige HB-antistoffer, er ikke udelukket, medmindre de er positive for overfladeantigen (HBsAg).
6. Deltageren har deltaget i ethvert andet afprøvningslægemiddelforsøg (inden for 4 uger før screening eller mindst fem halveringer af forsøgsproduktet), medmindre det efter sponsorens skøn frafaldes (f.eks. for andre forsøgslægemiddelforsøg uden kendt interaktion). med CNM-Au8).
7. Kvinder, der er gravide eller ammer, eller som planlægger at blive gravide i løbet af dette kliniske forsøg eller inden for 6 måneder efter afslutningen af ​​dette forsøg.
8. Kvinder i den fødedygtige alder, eller mænd, der er uvillige eller ude af stand til at bruge accepterede præventionsmetoder.
9. Historie om guldallergi.