Protocolo de acesso expandido intermediário para ALS

Critério de inclusão:

1. Capaz de entender e dar consentimento informado por escrito.
2. Participantes do sexo masculino ou feminino com 18 anos ou mais (inclusive) no momento do diagnóstico de ELA.
3. Participantes cujas condições são definidas como critérios diagnósticos de "ELA definitiva" ou "ELA provável" ou "ELA possível" pelos Critérios El Escorial revisados, conforme determinado por um neurologista especializado em ELA (por exemplo, o Investigador Principal ou subinvestigador no local).
4. O participante é capaz de consumir diariamente 60 mL da suspensão do medicamento experimental sem disfagia substancial, OU pode ingerir o medicamento por meio de um tubo de gastrostomia.
5. Na opinião do Investigador, a sobrevida esperada do participante é superior a seis meses.
6. Participantes que estabeleceram atendimento com neurologista no centro especializado em ELA envolvido no estudo e manterão esse atendimento clínico durante toda a vigência da EAP.

Critério de exclusão:

1. Participante com histórico de qualquer condição médica clinicamente significativa ou instável com base no julgamento do investigador que possa interferir na avaliação dos objetivos do estudo.
2. Com base no julgamento do investigador, os participantes que podem ter dificuldade em cumprir o protocolo e/ou quaisquer procedimentos do estudo.
3. Participante com anormalidades clinicamente significativas em hematologia, química do sangue, ECG ou exame físico não resolvido pela visita inicial que, de acordo com o investigador, pode interferir na participação no EAP.

4. Participantes com disfunção hepática ou renal clinicamente significativa ou achados laboratoriais clínicos que limitariam a interpretabilidade da alteração na função hepática ou renal, ou aqueles com baixa contagem de plaquetas (< 150 x 109 por litro) ou eosinofilia (contagem absoluta de eosinófilos de

   • 500 eosinófilos por microlitro) na Triagem.
5. Participantes com história prévia ou teste sorológico positivo para a presença de infecção por HIV, ou evidência laboratorial de infecção ativa ou crônica por hepatite C (HCV) ou hepatite B (HBV). Observe que os participantes que foram vacinados para HBV e têm anticorpos HB detectáveis ​​não são excluídos, a menos que sejam positivos para antígeno de superfície (HBsAg).
6. O participante participou de qualquer outro teste de medicamento experimental (dentro de 4 semanas antes da triagem ou pelo menos cinco meias-vidas do produto experimental), a menos que dispensado a critério do Patrocinador (por exemplo, para outros testes de medicamento experimental sem interação conhecida com CNM-Au8).
7. Mulheres grávidas ou amamentando ou que planejam engravidar durante o curso deste estudo clínico ou dentro de 6 meses após o final deste estudo.
8. Mulheres com potencial para engravidar, ou homens, que não desejam ou não podem usar métodos aceitos de controle de natalidade.
9. História de alergia ao ouro.