Intermediate Expanded Access Protocol für ALS

Einschlusskriterien:

1. Kann schriftliche Einverständniserklärungen verstehen und erteilen.
2. Männliche oder weibliche Teilnehmer ab 18 Jahren (einschließlich) zum Zeitpunkt der ALS-Diagnose.
3. Teilnehmer, deren Bedingungen durch die überarbeiteten El Escorial-Kriterien als Diagnosekriterien für „eindeutige ALS“ oder „wahrscheinliche ALS“ oder „mögliche ALS“ definiert sind, wie sie von einem auf ALS spezialisierten Neurologen (z. B. dem Hauptprüfarzt oder Unterprüfarzt am Standort) festgelegt wurden.
4. Der Teilnehmer kann täglich 60 ml der Prüfpräparat-Suspension ohne wesentliche Dysphagie einnehmen ODER kann das Medikament über eine Gastrostomiesonde einnehmen.
5. Nach Einschätzung des Prüfarztes beträgt die erwartete Überlebenszeit des Teilnehmers mehr als sechs Monate.
6. Teilnehmer, die eine Betreuung durch einen Neurologen in dem an der Studie beteiligten spezialisierten ALS-Zentrum aufgebaut haben und diese klinische Betreuung während der gesamten Dauer des EAP aufrechterhalten werden.

Ausschlusskriterien:

1. Teilnehmer mit einer Vorgeschichte von klinisch signifikanten oder instabilen Erkrankungen, basierend auf dem Urteil des Ermittlers, die die Bewertung der Studienziele beeinträchtigen könnten.
2. Nach Einschätzung des Prüfarztes Teilnehmer, die möglicherweise Schwierigkeiten haben, das Protokoll und/oder Studienverfahren einzuhalten.
3. Teilnehmer mit klinisch signifikanten Anomalien in Hämatologie, Blutchemie, EKG oder körperlicher Untersuchung, die durch den Baseline-Besuch nicht behoben wurden, was laut Ermittler die EAP-Teilnahme beeinträchtigen kann.

4. Teilnehmer mit klinisch signifikanter Leber- oder Nierenfunktionsstörung oder klinischen Laborbefunden, die die Interpretierbarkeit von Veränderungen der Leber- oder Nierenfunktion einschränken würden, oder Personen mit niedriger Thrombozytenzahl (< 150 x 109 pro Liter) oder Eosinophilie (absolute Eosinophilenzahl von

   • 500 Eosinophile pro Mikroliter) beim Screening.
5. Teilnehmer mit einer Vorgeschichte oder einem positiven serologischen Test auf das Vorhandensein einer HIV-Infektion oder Labornachweisen einer aktiven oder chronischen Infektion mit Hepatitis C (HCV) oder Hepatitis B (HBV). Beachten Sie, dass Teilnehmer, die gegen HBV geimpft wurden und nachweisbare HB-Antikörper haben, nicht ausgeschlossen werden, es sei denn, sie sind positiv auf Oberflächenantigen (HBsAg).
6. Der Teilnehmer hat an einer anderen Prüfpräparatstudie teilgenommen (innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening oder mindestens fünf Halbwertszeiten des Prüfpräparats), es sei denn, der Sponsor hat nach Ermessen darauf verzichtet (z. B. für andere Prüfpräparatstudien ohne bekannte Wechselwirkung mit CNM-Au8).
7. Schwangere oder stillende Frauen oder Frauen, die während des Verlaufs dieser klinischen Studie oder innerhalb von 6 Monaten nach Ende dieser Studie schwanger werden möchten.
8. Frauen im gebärfähigen Alter oder Männer, die nicht willens oder nicht in der Lage sind, anerkannte Methoden der Empfängnisverhütung anzuwenden.
9. Geschichte der Goldallergie.