Protocolo de acceso expandido intermedio para ALS

Criterios de inclusión:

1. Capaz de entender y dar su consentimiento informado por escrito.
2. Participantes masculinos o femeninos de 18 años o más (inclusive) en el momento del diagnóstico de ELA.
3. Participantes cuyas condiciones se definen como criterios de diagnóstico de "ELA definitiva" o "ELA probable" o "ELA posible" según los Criterios de El Escorial revisados ​​según lo determinado por un neurólogo especializado en ELA (p. ej., el investigador principal o subinvestigador en el sitio).
4. El participante puede consumir diariamente 60 ml de la suspensión del fármaco en investigación sin disfagia sustancial, O puede ingerir el fármaco a través de una sonda de gastrostomía.
5. A juicio del Investigador, la supervivencia esperada del participante es superior a seis meses.
6. Participantes que han establecido atención con un neurólogo en el centro especializado en ALS involucrado en el estudio y mantendrán esta atención clínica durante la duración del EAP.

Criterio de exclusión:

1. Participante con antecedentes de cualquier condición médica clínicamente significativa o inestable basada en el juicio del investigador que pueda interferir con la evaluación de los objetivos del estudio.
2. Según el criterio del investigador, los participantes que puedan tener dificultades para cumplir con el protocolo y/o cualquier procedimiento del estudio.
3. Participante con anomalías clínicamente significativas en hematología, bioquímica sanguínea, ECG o examen físico no resueltas en la visita inicial que, según el investigador, pueden interferir con la participación en el EAP.

4. Los participantes con disfunción hepática o renal clínicamente significativa o hallazgos de laboratorio clínico que limitarían la interpretación del cambio en la función hepática o renal, o aquellos con recuentos bajos de plaquetas (< 150 x 109 por litro) o eosinofilia (recuento absoluto de eosinófilos de

   • 500 eosinófilos por microlitro) en la selección.
5. Participantes con antecedentes de, o prueba serológica positiva para la presencia de infección por VIH, o evidencia de laboratorio de infección activa o crónica con hepatitis C (VHC) o hepatitis B (VHB). Tenga en cuenta que los participantes que han sido vacunados contra el VHB y tienen anticuerpos HB detectables no están excluidos a menos que sean positivos para el antígeno de superficie (HBsAg).
6. El participante ha participado en cualquier otro ensayo de fármaco en investigación (dentro de las 4 semanas anteriores a la selección o al menos cinco vidas medias del producto en investigación), a menos que se renuncie a discreción del Patrocinador (p. ej., para otros ensayos de fármaco en investigación sin interacción conocida). con CNM-Au8).
7. Mujeres que están embarazadas o amamantando o que planean quedar embarazadas durante el curso de este ensayo clínico o dentro de los 6 meses posteriores a la finalización de este ensayo.
8. Mujeres en edad fértil, u hombres, que no quieren o no pueden usar métodos aceptados de control de la natalidad.
9. Antecedentes de alergia al oro.