Protocollo di accesso esteso intermedio per ALS

Criterio di inclusione:

1. In grado di comprendere e dare il consenso informato scritto.
2. Partecipanti di sesso maschile o femminile di età pari o superiore a 18 anni (inclusi) al momento della diagnosi di SLA.
3. - Partecipanti le cui condizioni sono definite come criteri diagnostici di "SLA definita" o "SLA probabile" o "SLA possibile" dai criteri El Escorial rivisti come determinato da un neurologo specializzato in SLA (ad esempio, il ricercatore principale o il ricercatore secondario presso il sito).
4. - Il partecipante è in grado di consumare quotidianamente 60 ml della sospensione del farmaco sperimentale senza disfagia sostanziale, OPPURE può assumere il farmaco attraverso un tubo gastrostomico.
5. A giudizio dello sperimentatore, la sopravvivenza attesa del partecipante è superiore a sei mesi.
6. - Partecipanti che hanno stabilito un'assistenza presso un neurologo presso il centro specializzato per la SLA coinvolto nello studio e manterranno questa assistenza clinica per tutta la durata dell'EAP.

Criteri di esclusione:

1. - Partecipante con una storia di qualsiasi condizione medica clinicamente significativa o instabile basata sul giudizio dello sperimentatore che potrebbe interferire con la valutazione degli obiettivi dello studio.
2. In base al giudizio dello sperimentatore, i partecipanti che potrebbero avere difficoltà a rispettare il protocollo e/o qualsiasi procedura dello studio.
3. - Partecipante con anomalie clinicamente significative in ematologia, chimica del sangue, ECG o esame fisico non risolte dalla visita di riferimento che, secondo lo sperimentatore, possono interferire con la partecipazione all'EAP.

4. - Partecipanti con disfunzione epatica o renale clinicamente significativa o risultati clinici di laboratorio che limiterebbero l'interpretazione del cambiamento della funzionalità epatica o renale, o quelli con conta piastrinica bassa (<150 x 109 per litro) o eosinofilia (conta assoluta degli eosinofili di

   • 500 eosinofili per microlitro) allo Screening.
5. - Partecipanti con una precedente storia di, o test sierologico positivo per la presenza di infezione da HIV, o prove di laboratorio di infezione attiva o cronica da epatite C (HCV) o epatite B (HBV). Nota, i partecipanti che sono stati vaccinati per HBV e hanno anticorpi HB rilevabili non sono esclusi a meno che non siano positivi per l'antigene di superficie (HBsAg).
6. Il partecipante ha partecipato a qualsiasi altra sperimentazione farmacologica sperimentale (entro 4 settimane prima dello screening o almeno cinque emivite del prodotto sperimentale), salvo rinuncia a discrezione dello Sponsor (ad esempio, per altre sperimentazioni farmacologiche senza interazione nota con CNM-Au8).
7. Donne in gravidanza o allattamento o che pianificano una gravidanza durante il corso di questa sperimentazione clinica o entro 6 mesi dalla fine di questa sperimentazione.
8. Donne in età fertile o uomini che non vogliono o non sono in grado di utilizzare metodi accettati di controllo delle nascite.
9. Storia di allergia all'oro.