Intermediate Expanded Access Protocol for ALS
Keskitason laajennettu pääsyprotokolla amyotrofiseen lateraaliskleroosiin CNM-Au8:lla
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on yhden keskuksen välivaiheen laajennettu ohjelma, joka tarjoaa pääsyn tutkimustuotteeseen, CNM-Au8, jopa kolmellekymmenelle (30) osallistujalle, joilla on diagnosoitu ALS.
CNM-Au8-hoidon turvallisuus, farmakokinetiikka ja farmakodynamiikka ALS-potilailla arvioidaan. Vierailut tapahtuvat MGH:ssa, etänä puhelimitse tai televierailulla. Näytteiden kerääminen farmakokineettistä ja farmakodynaamista analyysiä varten ei ehkä ole mahdollista etäkäynnillä. Osallistujat seulotaan enintään 4 viikon ajan ennen hoidon aloittamista. Osallistujat, jotka täyttävät osallistumiskriteerit eivätkä mitkään poissulkemiskriteerit, voidaan ottaa mukaan EAP:hen. Osallistujat voivat aloittaa hoidon samana päivänä seulontakäynnin kanssa, mikäli kaikki sisällyttämis- ja poissulkemiskriteerit on täytetty ennen hoidon aloittamista.
Opintojaksoja on neljä:
- Seulontajakso enintään neljän (4) viikon ajan (Seulontajakso);
- Kahdenkymmenenneljän (24) viikon ensimmäinen hoitojakso (hoitojakso 1);
Jopa kolme peräkkäistä valinnaista kahdenkymmenenneljän (24) viikon jatkohoitojaksoa:
- Hoitojakso 2,
- Hoitojakso 3,
- Hoitojakso 4;
- Neljän (4) viikon turvallisuuden seurantajakso (Opiskelun loppu [EOS] Assessment).
Protokollan mukaan kaikki osallistujat saavat avointa oraalista hoitoa päivittäin 24 viikon ajan hoitojakson 1 aikana. Osallistujat voivat valinnaisesti jatkaa avointa hoitoa enintään kolme peräkkäistä 24 viikon hoitojaksoa (esim. hoitojakso 2, hoito). Jakso 3, Hoitojakso 4) enintään yhdeksänkymmentäkuusi (96) viikkoa.
Hoidon lopettamisen yhteydessä tai osallistujan viimeisen hoitojakson päätyttyä osallistujat suorittavat tutkimuksen päättymisarvioinnin (EOS) 4 viikon kuluttua tutkimuslääkkeen käytön lopettamisesta. Tietyt käyntiarviot voidaan kerätä etänä, televierailulla toimipaikan henkilökunnan kanssa.
Opintotyyppi
Laajennettu käyttöoikeustyyppi
- Keskikokoinen väestö
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75235
- University of Texas Southwestern
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Pystyy ymmärtämään ja antamaan kirjallisen tietoisen suostumuksen.
- Mies- tai naispuoliset osallistujat olivat vähintään 18-vuotiaita (mukaan lukien) ALS-diagnoosin aikaan.
- Osallistujat, joiden sairaudet määritellään "varmaksi ALS:ksi" tai "todennäköiseksi ALS:ksi" tai "mahdolliseksi ALS" -diagnostisiksi kriteereiksi tarkistetuissa El Escorial -kriteereissä ALS:ään erikoistuneen neurologin määrittämänä (esim. päätutkija tai osatutkija paikalla).
- Osallistuja pystyy nauttimaan päivittäin 60 ml tutkimuslääkesuspensiota ilman merkittävää nielemishäiriötä, TAI voi ottaa lääkkeen gastrostomialetkun kautta.
- Tutkijan arvion mukaan osallistujan odotettu selviytymisaika on yli kuusi kuukautta.
- Osallistujat, jotka ovat aloittaneet hoidon neurologin kanssa tutkimukseen osallistuvassa ALS-keskuksessa ja ylläpitävät tätä kliinistä hoitoa koko EAP:n ajan.
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistuja, jolla on ollut kliinisesti merkittävä tai epävakaa lääketieteellinen tila, joka perustuu tutkijan harkintaan ja joka saattaa häiritä tutkimuksen tavoitteiden arviointia.
- Tutkijan arvion perusteella osallistujat, joilla saattaa olla vaikeuksia noudattaa protokollaa ja/tai mitä tahansa tutkimusmenettelyä.
- Osallistuja, jolla on kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia hematologiassa, veren kemiassa, EKG:ssä tai fyysisessä tutkimuksessa, jota ei ole ratkaistu peruskäynnillä, mikä voi tutkijan mukaan häiritä EAP:n osallistumista.
Osallistujat, joilla on kliinisesti merkittävä maksan tai munuaisten vajaatoiminta tai kliiniset laboratoriolöydökset, jotka rajoittaisivat maksan tai munuaisten toiminnan muutoksen tulkintaa, tai osallistujat, joilla on alhainen verihiutalemäärä (< 150 x 109 litrassa) tai eosinofilia (absoluuttinen eosinofiilien määrä
- 500 eosinofiilia mikrolitrassa) seulonnassa.
- Osallistujat, joilla on aiempi HIV-infektio tai positiivinen serologinen määritys HIV-infektion toteamiseksi tai laboratoriotodisteet hepatiitti C (HCV) tai hepatiitti B (HBV) aktiivisesta tai kroonisesta infektiosta. Huomaa, että osallistujia, jotka on rokotettu HBV:tä vastaan ja joilla on havaittavissa olevia HB-vasta-aineita, ei suljeta pois, elleivät he ole positiivisia pinta-antigeenin (HBsAg) suhteen.
- Osallistuja on osallistunut mihin tahansa muuhun lääketutkimukseen (neljän viikon sisällä ennen seulontaa tai vähintään viiden puolen eliniän aikana tutkimustuotteesta), ellei sponsorin harkinnan mukaan luovuta (esim. muiden lääketutkimusten yhteydessä, joissa ei tunneta yhteisvaikutuksia CNM-Au8:n kanssa).
- Naiset, jotka ovat raskaana tai imettävät tai jotka suunnittelevat raskautta tämän kliinisen tutkimuksen aikana tai 6 kuukauden sisällä tämän tutkimuksen päättymisestä.
- Hedelmällisessä iässä olevat naiset tai miehet, jotka eivät halua tai pysty käyttämään hyväksyttyjä ehkäisymenetelmiä.
- Kultaallergian historia.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CNMAu8.EAP03
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .