Protokół pośredniego rozszerzonego dostępu dla ALS

Kryteria przyjęcia:

1. Potrafi zrozumieć i wyrazić pisemną świadomą zgodę.
2. Uczestnicy płci męskiej lub żeńskiej w wieku 18 lat lub więcej (włącznie) w momencie rozpoznania ALS.
3. Uczestnicy, których schorzenia zostały określone jako kryteria diagnostyczne „zdecydowane ALS”, „prawdopodobne ALS” lub „możliwe ALS” według poprawionych kryteriów El Escorial, określonych przez neurologa specjalizującego się w ALS (np. głównego badacza lub badacza pomocniczego w ośrodku).
4. Uczestnik jest w stanie codziennie spożywać 60 ml badanej zawiesiny leku bez znacznej dysfagii LUB może przyjmować lek przez sondę gastrostomijną.
5. W ocenie badacza oczekiwane przeżycie uczestnika jest dłuższe niż sześć miesięcy.
6. Uczestnicy, którzy zapewnili opiekę neurologa w specjalistycznym ośrodku ALS biorącym udział w badaniu i będą utrzymywać tę opiekę kliniczną przez cały czas trwania EAP.

Kryteria wyłączenia:

1. Uczestnik, u którego na podstawie oceny badacza wystąpił jakikolwiek klinicznie istotny lub niestabilny stan chorobowy, który może zakłócać ocenę celów badania.
2. Na podstawie oceny badacza uczestnicy, którzy mogą mieć trudności z przestrzeganiem protokołu i/lub procedur badania.
3. Uczestnik z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami w hematologii, badaniach biochemicznych krwi, EKG lub badaniu przedmiotowym, których nie ustąpiły podczas wizyty początkowej, które zdaniem badacza mogą zakłócać udział w EAP.

4. Uczestnicy z klinicznie istotnymi zaburzeniami czynności wątroby lub nerek lub wynikami badań laboratoryjnych, które ograniczają interpretację zmian w czynności wątroby lub nerek, lub z małą liczbą płytek krwi (< 150 x 109 na litr) lub z eozynofilią (bezwzględna liczba eozynofili w

   • 500 eozynofili na mikrolitr) podczas badań przesiewowych.
5. Uczestnicy z wcześniejszą historią lub pozytywnym wynikiem testu serologicznego na obecność zakażenia wirusem HIV lub laboratoryjnymi dowodami aktywnego lub przewlekłego zakażenia wirusem zapalenia wątroby typu C (HCV) lub zapalenia wątroby typu B (HBV). Należy zauważyć, że uczestnicy, którzy zostali zaszczepieni przeciwko HBV i mają wykrywalne przeciwciała HB, nie są wykluczeni, chyba że mają pozytywny wynik na obecność antygenu powierzchniowego (HBsAg).
6. Uczestnik brał udział w jakimkolwiek innym badanym badaniu klinicznym (w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym lub co najmniej pięciu półtrwania badanego produktu), chyba że zrezygnuje z niego według uznania Sponsora (np. w przypadku innych eksperymentalnych badań lekowych bez znanych interakcji z CNM-Au8).
7. Kobiety, które są w ciąży, karmią piersią lub planują zajść w ciążę w trakcie tego badania klinicznego lub w ciągu 6 miesięcy od zakończenia tego badania.
8. Kobiety w wieku rozrodczym lub mężczyźni, którzy nie chcą lub nie mogą stosować akceptowanych metod antykoncepcji.
9. Historia alergii na złoto.